이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

PFIC 소아에서 A4250의 효과를 평가하는 장기 안전성 및 효능 연구

2026년 8월 12일 업데이트: Albireo, an Ipsen Company

진행성 가족성 간내 담즙정체 1형 및 2형(PEDFIC 2) 소아에서 A4250의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구

PFIC가 있는 소아에서 A4250의 장기 안전성 및 효과 지속성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

116

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, 네덜란드
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • 독일
      • Hanover, 독일
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, 독일
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
      • Tübingen, 독일
        • Univesitatsklinikum Tubingen Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children - Riley Children's Specialists
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • 벨기에
      • Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • 스웨덴
      • Solna, 스웨덴
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario La Paz
  • 영국
      • Birmingham, 영국
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, 영국
        • Leeds General Infirmary
      • London, 영국
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petah Tikva, 이스라엘
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • 이탈리아
      • Bergamo, 이탈리아
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, 이탈리아
        • University Hospital Of Padova
      • Torino, 이탈리아
        • Ospedale Regina Margherita
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
  • 터키 (Türkiye)
      • Ankara, 터키 (Türkiye)
        • Gazi University
      • Ankara, 터키 (Türkiye)
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, 터키 (Türkiye)
        • Akdeniz University
      • Istanbul, 터키 (Türkiye)
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, 터키 (Türkiye)
        • Inonu University Medical Faculty
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드
        • Instytut Pomnik - Centrum Zarowia Dziecka
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
        • Universite Paris SUD - Hpitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
      • Marseille, 프랑스
        • Hospital De La Timone
      • Paris, 프랑스
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
  • 호주
      • Melbourne, 호주
        • The Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 코호트 1:

  1. 연구 A4250-005의 24주 치료 기간 완료 또는 최소 12주 치료 완료 후 참을 수 없는 증상에 대한 환자/간병인 판단으로 인해 연구 A4250-005에서 철회
  2. 서명된 정보에 입각한 동의 및 동의
  3. 연구 기간 동안 일관된 간병인을 가질 것으로 예상되는 환자
  4. 간병인(및 적절한 연령의 환자)은 연구에서 요구하는 대로 eDiary 장치를 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다.

포함 기준 코호트 2:

  1. 간헐적 형태(즉, BRIC)를 포함하여 PFIC의 임상적 진단을 받고 방문 S-1에서 체중이 5kg 이상인 모든 연령의 남성 또는 여성 환자.
  2. 환자는 PFIC의 임상적 유전적 확인이 있어야 합니다.
  3. BRIC를 제외한 PFIC 환자는 혈중 담즙산 농도가 높아야 하며, 특히 ≥100 μmol/L로 측정되었으며, 최소 7일 간격(방문 S-1 및 S-2) 전에 2개 샘플의 평균으로 취했습니다. 스크리닝/포함 방문(방문 1).
  4. BRIC를 제외한 PFIC 환자는 eDiary 평균 ≥2(0~4에서 간병인이 보고한 긁힘이 없는 >18 환자의 경우) 간병인이 보고한 관찰된 긁힘 또는 환자가 보고한 가려움증의 병력이 있어야 합니다. 척도) 스크리닝/포함 방문(방문 1) 전 2주.
  5. PFIC(즉, BRIC)의 간헐적 형태를 가진 환자는 임상적으로 유의한 소양증 및 조사관의 판단에 따라 상승된 혈청 담즙산 수치/담즙 정체를 특징으로 하는 플레어가 나타나야 합니다.
  6. 환자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의(및 동의)에 적절하게 서명해야 합니다. 연구 기간 동안 18세(또는 국가별 법적 연령)가 되는 환자는 연구에 계속 참여하기 위해 다시 동의해야 합니다.
  7. 연령에 맞는 환자는 연구 기간 동안 일관된 간병인을 가질 것으로 예상됩니다.
  8. 간병인 및 연령에 적합한 환자(8세 이상)는 연구에서 요구하는 대로 eDiary 장치를 사용할 의향이 있고 사용할 수 있어야 합니다.

제외 기준 코호트 1:

  1. 비대상성 간 질환: 응고병증, 병력 또는 임상적으로 유의한 복수의 존재, 정맥류 출혈 및/또는 뇌병증
  2. 연구 기간 동안 및 이후 90일 동안 실패율(예: 호르몬 피임, 자궁 내 장치 또는 완전한 금욕)이 1% 이하인 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않는 성적으로 활동적인 남성 및 여성
  3. 연구 A4250-005에서 치료에 순응하지 않는 환자
  4. 연구자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 연구에 참여하거나 완료하는 환자를 방해할 수 있는 기타 상태 또는 이상

제외 기준 코호트 2:

  1. BSEP 단백질이 완전히 없는 것으로 입증된 ABCB11 유전자의 알려진 병리학적 변이

  2. 과거 병력이 있거나 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 유형의 간 질환이 진행 중인 환자:

    1. 모든 종류의 담도 폐쇄증
    2. 의심되거나 입증된 간암 또는 이미징 연구에서 간으로의 전이
    3. 간 생검의 조직병리학은 담즙정체의 대체 비PFIC 관련 병인을 암시합니다. 참고: 임상적으로 유의한 문맥 고혈압이 있는 환자는 허용됩니다.
  3. 염증성 장 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 장에서 약물의 흡수, 분포, 대사(특히 담즙산 대사) 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 다른 질병 또는 상태의 과거 병력 또는 진행 중인 환자.
  4. 과거 병력이 있거나 설사 및/또는 그 후유증의 치료를 위해 정맥 수액 또는 영양 중재가 필요한 진행 중인 만성(예: >3개월) 설사가 있는 환자.
  5. 환자는 인간 면역결핍 바이러스 또는 기타 현재 및 활동성, 임상적으로 유의한 급성 또는 만성 감염에 대한 감염으로 확인된 과거 진단이 있거나 입원 또는 4주 이내에 비경구 항감염 치료를 필요로 하는 주요 감염 에피소드의 과거 병력이 있습니다. 스크리닝 기간 시작 전 2주 이내에 치료 시작(연구 1일) 또는 경구 항감염 치료 완료.
  6. 기저 세포 암종을 제외한 암이 의심되거나 확인된 모든 환자 및 재발 증거가 없는 스크리닝 최소 5년 전에 치료된 비간암.
  7. 환자가 간 이식을 받았거나 선별/포함 방문 6개월 이내에 간 이식이 계획되어 있습니다.
  8. 비대상성 간질환, 응고병증, 병력 또는 임상적으로 유의한 복수, 정맥류 출혈 및/또는 뇌병증의 존재
  9. INR >1.4(환자는 비타민 K를 정맥 주사로 치료할 수 있으며, 리샘플링 시 INR이 ≤1.4인 경우 환자를 포함할 수 있음).
  10. 혈청 ALT >10 × 스크리닝 시 정상 상한(ULN).
  11. 상승에 대한 대체 병인이 확인되지 않는 한 지난 6개월 동안 임의의 시점에서 혈청 ALT >15 × ULN.
  12. 스크리닝 시 총 빌리루빈 >10 × ULN.

  13. 환자는 PFIC 이외의 조절되지 않는 완고한 소양증 상태를 앓고 있습니다.

    예를 들면 불응성 아토피성 피부염 또는 기타 원발성 소양성 피부 질환이 포함되나 이에 국한되지 않습니다.

  14. 임신 또는 수유 중이거나 스크리닝/포함 방문 72주 이내에 임신을 계획 중인 모든 환자.
  15. 연구 기간 동안 및 그 후 90일 동안(서명된 사전 동의에서 90일까지) 실패율이 1% 이하인 신뢰할 수 있는 피임 방법(예: 호르몬 피임법, 자궁 내 장치 또는 완전한 금욕)을 사용하지 않는 성적으로 활동적인 남성 및 여성 연구 약물의 마지막 투여 후).
  16. 과거 알코올 또는 약물 남용 병력이 있는 환자는 제외됩니다. 환자는 연구 기간 동안 불법 약물 및 알코올 사용을 자제하는 데 동의해야 합니다.
  17. 담즙산 또는 지질 결합 수지 및 GI 운동성을 늦추는 약물 투여.
  18. 환자는 스크리닝 전 30일 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기에 대한 연구 노출을 받았습니다.
  19. 연구자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 환자의 안전을 위협하거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 상태 또는 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: A4250
Capsules for oral administration (40 or 120 µg/kg) once daily for 72 weeks, or 40 µg/kg/day for the first 12 weeks followed by 120 µg/kg/day for the remaining 60 weeks. Patients participating in the optional extension period will continue at the same dose as at the end of the 72-week treatment period.
의약품: A4250(오데빅시바트)
A4250은 소분자이며 회장 담즙산 수송체(IBAT)의 선택적 억제제입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Over 72-Week Using the Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRo) Instrument (AM and PM Score)
기간: Week 72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments recorded by each participant multiplied by 100.
Week 72

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Week 72
기간: Baseline and Week 72
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Week 72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, and 0-70 (AM and PM Score)
기간: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (AM Score)
기간: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (PM Score)
기간: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72 and Every 16 Weeks During the Optional Extension Period
기간: Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat, and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76 (AM and PM Score)
기간: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (AM Score)
기간: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (PM Score)
기간: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Bi-Weekly (AM and PM Score)
기간: Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the threshold value of 1.0 based on bi-weekly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Monthly (AM and PM Score)
기간: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the thresholds value of 1.0 based on monthly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
Percentage of Participants Achieving a Positive Pruritus Assessment for >50% of the Time Based on the Albireo ObsRO (AM and PM Score)
기간: Week 72
The percentage of participants who achieved positive pruritus assessment for more than 50% of the time for Weeks 0-72 is reported. A positive pruritus assessment is defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point decrease from baseline on the Albireo ObsRO instrument based on rounded baseline and was calculated based on reported eDiary data. At each assessment, the AM score was compared to the baseline AM average, and the PM score was compared to the baseline PM average.
Week 72
Number of Participants Who Underwent Biliary Diversion Surgery and/or Liver Transplantation
기간: Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Participants who underwent BDS and/or liver transplantation are reported.
Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Change From Baseline in Height Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
기간: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Height was measured using certified stadiometer. Change in growth parameters was assessed using linear growth (height) compared to standard growth curve (Z-score) calculated by using the software or methods from the Centers for Disease Control (CDC) website for participants with age >=2 years old and from the World Health Organization (WHO) website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to first dose of study treatment in the A4250-008 study. A Z-score indicates how many standard deviation's (SD) a participant's height measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Weight Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
기간: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Weight was measured using certified weight scale. Change in growth parameters was assessed using linear growth (weight) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's weight measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
기간: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
BMI was calculated by weight (kg) / height (m)^2 which were measured by the standardized assessments. Change in growth parameters was assessed using linear growth (BMI) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's BMI measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Number of Participants With Use of Ursodeoxycholic Acid (UDCA) and/or Rifampicin at Weeks 24, 48, and 72
기간: Weeks 24, 48, and 72
The number of participants with use of UDCA and/or rifampicin are reported.
Weeks 24, 48, and 72
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) Score
기간: Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
The PELD score was calculated for children under 12 years of age, ranged across negative to positive values. Calculation of PELD score was done by converting the laboratory parameters: total bilirubin in milligram/deciliter (mg/dL), albumin in gram (g)/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. PELD score was calculated as 4.80*ln (total bilirubin)+18.57*ln [international normalized ratio (INR)] - 6.87*ln (albumin) + 4.36 (if participant <1 year: scores for participants listed for liver transplantation before the participant's first birthday continued to include the value assigned for age (<1 year) until the participant reached the age of 24 months)+6.67 (if the participant has growth failure [<-2 SD]). The laboratory values <1.0 were set to 1.0 for the calculation of PELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Model for End-stage Liver Disease (MELD) Score for Children 12 Years of Age or Older
기간: Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
MELD score was calculated for children 12 years of age or older ranges from 6 to 40. Calculation of MELD score was done by converting the laboratory parameters in the following units: total bilirubin in mg/dL, albumin in g/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. MELD score was calculated as 9.57*ln (creatinine)+3.78*ln (total bilirubin)+11.2 *ln (INR)+6.43. Laboratory values <1.0 were set to 1.0 and serum creatinine values >4.0 mg/dL were set to 4.0 for calculation of the MELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. All assessments after intercurrent events (premature treatment discontinuation, death, or initiation of rescue treatments such as biliary diversion surgery or liver transplantation) or follow-up assessments (>= last dose day+15 days) were excluded from analysis.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
Change From Baseline to Week 72 in Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index (APRI) Score
기간: Baseline and Week 72
The AST to APRI score was calculated as [(AST in units per liter {U/L})/ (AST upper limit of normal {ULN} in U/L)] * 100/ (platelets in 10^9/L). The APRI score is a way to assess fibrosis of the liver. The lower the APRI score (< 0.5), the greater the negative predictive value and ability to rule out cirrhosis; the higher the value (> 1.5) the greater the positive predictive value and ability to rule in cirrhosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72
Change From Baseline to Week 72 in Fibrosis-4 (Fib-4) Score
기간: Baseline and Week 72
Fib-4 score was calculated as (age * AST in U/L)/ (platelets in 10^9/L *√ ( alanine aminotransferase [ALT] in U/L). The FIB-4 score estimates the amount of scarring in the liver. A FIB-4 score <1.45 has a negative predictive value of 90% for advanced fibrosis (Ishak fibrosis score 4-6 which includes early bridging fibrosis to cirrhosis). In contrast, a FIB-4 score > 3.25 would have a 97% specificity and a positive predictive value of 65% for advanced fibrosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Albireo, an Ipsen Company

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 2월 15일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 9월 4일

처음 게시됨 (실제)

2018년 9월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • A4250-008
  • 2017 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 2017-002325-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 연구 문서가 수정됩니다.

모든 요청은 www.vivli.org에 제출되어야 합니다. 독립적인 과학 검토 위원회의 평가를 위해.

IPD 공유 기간

해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 대상 의약품 및 적응증이 미국 및 EU에서 승인된 후 6개월 후 또는 결과를 설명하는 기본 원고가 출판용으로 승인된 후(둘 중 더 늦은 날짜)에 이용 가능합니다.

IPD 공유 액세스 기준

Ipsen의 공유 기준, 적격 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다