Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności oceniające wpływ A4250 na dzieci z PFIC

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Albireo, an Ipsen Company

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa A4250 u dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową typu 1 i 2 (PEDFIC 2)

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości działania A4250 u dzieci z PFIC.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

116

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Bron, Francja
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Universite Paris SUD - Hpitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
      • Marseille, Francja
        • Hospital De La Timone
      • Paris, Francja
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petah Tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Hanover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Niemcy
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
      • Tübingen, Niemcy
        • Univesitatsklinikum Tubingen Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik - Centrum Zarowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children - Riley Children's Specialists
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Gazi University
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Turcja (Türkiye)
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Turcja (Türkiye)
        • Inonu University Medical Faculty
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Włochy
        • University Hospital Of Padova
      • Torino, Włochy
        • Ospedale Regina Margherita
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 96 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia Kohorta 1:

  1. Zakończenie 24-tygodniowego okresu leczenia w badaniu A4250-005 lub wycofanie z badania A4250-005 z powodu oceny przez pacjenta/opiekuna objawów nie do zniesienia po ukończeniu co najmniej 12 tygodni leczenia
  2. Podpisana świadoma zgoda i zgoda w stosownych przypadkach
  3. Pacjenci oczekiwali stałego opiekuna przez cały czas trwania badania
  4. Opiekunowie (i pacjenci odpowiedni do wieku) muszą chcieć i umieć korzystać z urządzenia eDziennik zgodnie z wymaganiami badania

Kryteria włączenia Kohorta 2:

  1. Pacjent płci męskiej lub żeńskiej w każdym wieku, z klinicznym rozpoznaniem PFIC, w tym postaci epizodycznych (tj. BRIC), o masie ciała ≥5 kg na wizycie S-1.
  2. Pacjent musi mieć kliniczne potwierdzenie genetyczne PFIC
  3. Pacjenci z PFIC, z wyłączeniem BRIC, muszą mieć podwyższone stężenie kwasów żółciowych w surowicy, zmierzone konkretnie jako ≥100 μmol/l, pobrane jako średnia z 2 próbek w odstępie co najmniej 7 dni (wizyty S-1 i S-2) przed Wizyta przesiewowa/włączająca (wizyta 1).
  4. Pacjenci z PFIC, z wyłączeniem BRIC, muszą wykazywać w wywiadzie znaczny świąd i zgłaszane przez opiekuna obserwowane drapanie lub zgłaszane przez pacjenta swędzenie (w przypadku pacjentów w wieku >18 lat, u których opiekun nie zgłaszał drapania) w eDzienniczku średnio ≥2 (w zakresie od 0 do 4 skali) w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową/włączającą (wizyta 1).
  5. U pacjentów z epizodyczną postacią PFIC (tj. BRIC) musi wystąpić zaostrzenie charakteryzujące się klinicznie istotnym świądem i podwyższonym poziomem kwasów żółciowych/cholestazą w surowicy, zgodnie z oceną badacza.
  6. Pacjent i/lub opiekun prawny musi odpowiednio podpisać świadomą zgodę (i zgodę). Pacjenci, którzy ukończą 18 lat (lub pełnoletność w danym kraju) w trakcie badania, będą musieli ponownie wyrazić zgodę, aby móc kontynuować udział w badaniu.
  7. Oczekuje się, że pacjenci odpowiedni do wieku będą mieli stałego opiekuna przez cały czas trwania badania
  8. Opiekunowie i pacjenci w odpowiednim wieku (≥8 lat) muszą chcieć i umieć korzystać z urządzenia eDziennik zgodnie z wymaganiami badania

Kryteria wykluczenia Kohorta 1:

  1. Niewyrównana choroba wątroby: koagulopatia, historia lub obecność klinicznie istotnego wodobrzusza, krwotok z żylaków i/lub encefalopatia
  2. Aktywni seksualnie mężczyźni i kobiety, którzy nie stosują niezawodnej metody antykoncepcji, której odsetek niepowodzeń wynosi ≤1% (takich jak antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna lub całkowita abstynencja) przez cały czas trwania badania i 90 dni po jego zakończeniu
  3. Pacjenci nie przestrzegający zaleceń dotyczących leczenia w badaniu A4250-005
  4. Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości, które w opinii badacza lub monitora medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przeszkadzać pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania

Kryteria wykluczenia Kohorta 2:

  1. Znane patologiczne zmiany genu ABCB11, które, jak wykazano, powodują całkowity brak białka BSEP

  2. Pacjent, u którego w przeszłości występowały lub występowały obecnie inne rodzaje chorób wątroby, w tym między innymi:

    1. Atrezja dróg żółciowych dowolnego rodzaju
    2. Podejrzenie lub potwierdzony rak wątroby lub przerzuty do wątroby w badaniach obrazowych
    3. Histopatologia z biopsji wątroby sugeruje alternatywną etiologię cholestazy niezwiązaną z PFIC. Uwaga: Dopuszcza się pacjentów z klinicznie istotnym nadciśnieniem wrotnym.
  3. Pacjent z wywiadem lekarskim lub współistniejącą inną chorobą lub stanem, o którym wiadomo, że zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm (zwłaszcza metabolizm kwasów żółciowych) lub wydalanie leków w jelicie, w tym między innymi nieswoiste zapalenie jelit.
  4. Pacjent z wywiadem lekarskim lub trwającą przewlekłą (tj. >3 miesięcy) biegunką, wymagający dożylnego podania płynów lub interwencji żywieniowej w celu leczenia biegunki i/lub jej następstw.
  5. Pacjent ma potwierdzone w przeszłości zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności lub inną obecną i aktywną, klinicznie istotną, ostrą lub przewlekłą infekcję lub jakikolwiek poważny epizod infekcji wymagający hospitalizacji lub leczenia pozajelitowego leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu 4 tygodni rozpoczęcia leczenia (dzień badania 1) lub zakończenia doustnego leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu przesiewowego.
  6. Każdy pacjent z podejrzeniem lub potwierdzonym nowotworem, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego i raków innych niż wątroba, leczony co najmniej 5 lat przed badaniem przesiewowym bez oznak nawrotu.
  7. Pacjent miał przeszczep wątroby lub planowany jest przeszczep wątroby w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej/włączeniowej.
  8. Niewyrównana choroba wątroby, koagulopatia, klinicznie istotne wodobrzusze w wywiadzie lub obecność, krwotok z żylaków i/lub encefalopatia
  9. INR >1,4 (pacjent może być leczony dożylnie witaminą K, a jeśli INR wynosi ≤1,4 przy ponownym pobraniu próbki, pacjent może zostać włączony).
  10. AlAT w surowicy >10 × górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego.
  11. AlAT w surowicy >15 × ULN w jakimkolwiek punkcie czasowym w ciągu ostatnich 6 miesięcy, chyba że potwierdzono inną etiologię podwyższenia.
  12. Bilirubina całkowita >10 × ULN podczas badania przesiewowego.

  13. Pacjent cierpi na niekontrolowany, uporczywy stan świądu inny niż PFIC.

    Przykłady obejmują, ale nie wyłącznie, oporne na leczenie atopowe zapalenie skóry lub inne pierwotne swędzące choroby skóry.

  14. Każda pacjentka, która jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w ciągu 72 tygodni od wizyty przesiewowej/włączeniowej.
  15. Mężczyźni i kobiety aktywni seksualnie, którzy nie stosują skutecznej metody antykoncepcji, której odsetek niepowodzeń wynosi ≤1% (np. po ostatniej dawce badanego leku).
  16. Pacjent z historią medyczną nadużywania alkoholu lub substancji zostanie wykluczony. Pacjent musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od używania nielegalnych narkotyków i alkoholu podczas badania.
  17. Podawanie żywic wiążących kwasy żółciowe lub lipidy oraz leków spowalniających motorykę przewodu pokarmowego.
  18. Pacjent miał badaną ekspozycję na lek, środek biologiczny lub wyrób medyczny w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  19. Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości, które w opinii badacza lub monitora medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub przeszkadzać pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: A4250
Capsules for oral administration (40 or 120 µg/kg) once daily for 72 weeks, or 40 µg/kg/day for the first 12 weeks followed by 120 µg/kg/day for the remaining 60 weeks. Patients participating in the optional extension period will continue at the same dose as at the end of the 72-week treatment period.
Lek: A4250 (odewiksybat)
A4250 jest małocząsteczkowym i selektywnym inhibitorem transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Over 72-Week Using the Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRo) Instrument (AM and PM Score)
Ramy czasowe: Week 72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments recorded by each participant multiplied by 100.
Week 72

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Week 72
Ramy czasowe: Baseline and Week 72
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Week 72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, and 0-70 (AM and PM Score)
Ramy czasowe: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (AM Score)
Ramy czasowe: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (PM Score)
Ramy czasowe: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72 and Every 16 Weeks During the Optional Extension Period
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat, and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76 (AM and PM Score)
Ramy czasowe: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (AM Score)
Ramy czasowe: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (PM Score)
Ramy czasowe: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Bi-Weekly (AM and PM Score)
Ramy czasowe: Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the threshold value of 1.0 based on bi-weekly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Monthly (AM and PM Score)
Ramy czasowe: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the thresholds value of 1.0 based on monthly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
Percentage of Participants Achieving a Positive Pruritus Assessment for >50% of the Time Based on the Albireo ObsRO (AM and PM Score)
Ramy czasowe: Week 72
The percentage of participants who achieved positive pruritus assessment for more than 50% of the time for Weeks 0-72 is reported. A positive pruritus assessment is defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point decrease from baseline on the Albireo ObsRO instrument based on rounded baseline and was calculated based on reported eDiary data. At each assessment, the AM score was compared to the baseline AM average, and the PM score was compared to the baseline PM average.
Week 72
Number of Participants Who Underwent Biliary Diversion Surgery and/or Liver Transplantation
Ramy czasowe: Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Participants who underwent BDS and/or liver transplantation are reported.
Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Change From Baseline in Height Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Height was measured using certified stadiometer. Change in growth parameters was assessed using linear growth (height) compared to standard growth curve (Z-score) calculated by using the software or methods from the Centers for Disease Control (CDC) website for participants with age >=2 years old and from the World Health Organization (WHO) website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to first dose of study treatment in the A4250-008 study. A Z-score indicates how many standard deviation's (SD) a participant's height measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Weight Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Weight was measured using certified weight scale. Change in growth parameters was assessed using linear growth (weight) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's weight measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
BMI was calculated by weight (kg) / height (m)^2 which were measured by the standardized assessments. Change in growth parameters was assessed using linear growth (BMI) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's BMI measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Number of Participants With Use of Ursodeoxycholic Acid (UDCA) and/or Rifampicin at Weeks 24, 48, and 72
Ramy czasowe: Weeks 24, 48, and 72
The number of participants with use of UDCA and/or rifampicin are reported.
Weeks 24, 48, and 72
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) Score
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
The PELD score was calculated for children under 12 years of age, ranged across negative to positive values. Calculation of PELD score was done by converting the laboratory parameters: total bilirubin in milligram/deciliter (mg/dL), albumin in gram (g)/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. PELD score was calculated as 4.80*ln (total bilirubin)+18.57*ln [international normalized ratio (INR)] - 6.87*ln (albumin) + 4.36 (if participant <1 year: scores for participants listed for liver transplantation before the participant's first birthday continued to include the value assigned for age (<1 year) until the participant reached the age of 24 months)+6.67 (if the participant has growth failure [<-2 SD]). The laboratory values <1.0 were set to 1.0 for the calculation of PELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Model for End-stage Liver Disease (MELD) Score for Children 12 Years of Age or Older
Ramy czasowe: Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
MELD score was calculated for children 12 years of age or older ranges from 6 to 40. Calculation of MELD score was done by converting the laboratory parameters in the following units: total bilirubin in mg/dL, albumin in g/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. MELD score was calculated as 9.57*ln (creatinine)+3.78*ln (total bilirubin)+11.2 *ln (INR)+6.43. Laboratory values <1.0 were set to 1.0 and serum creatinine values >4.0 mg/dL were set to 4.0 for calculation of the MELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. All assessments after intercurrent events (premature treatment discontinuation, death, or initiation of rescue treatments such as biliary diversion surgery or liver transplantation) or follow-up assessments (>= last dose day+15 days) were excluded from analysis.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
Change From Baseline to Week 72 in Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index (APRI) Score
Ramy czasowe: Baseline and Week 72
The AST to APRI score was calculated as [(AST in units per liter {U/L})/ (AST upper limit of normal {ULN} in U/L)] * 100/ (platelets in 10^9/L). The APRI score is a way to assess fibrosis of the liver. The lower the APRI score (< 0.5), the greater the negative predictive value and ability to rule out cirrhosis; the higher the value (> 1.5) the greater the positive predictive value and ability to rule in cirrhosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72
Change From Baseline to Week 72 in Fibrosis-4 (Fib-4) Score
Ramy czasowe: Baseline and Week 72
Fib-4 score was calculated as (age * AST in U/L)/ (platelets in 10^9/L *√ ( alanine aminotransferase [ALT] in U/L). The FIB-4 score estimates the amount of scarring in the liver. A FIB-4 score <1.45 has a negative predictive value of 90% for advanced fibrosis (Ishak fibrosis score 4-6 which includes early bridging fibrosis to cirrhosis). In contrast, a FIB-4 score > 3.25 would have a 97% specificity and a positive predictive value of 65% for advanced fibrosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 września 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-008
  • 2017 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2017-002325-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj