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PFIC の小児における A4250 の効果を評価する長期安全性および有効性研究

2026年8月12日 更新者：Albireo, an Ipsen Company

進行性家族性肝内胆汁うっ滞タイプ 1 および 2 (PEDFIC 2) の小児における A4250 の長期有効性および安全性を評価する非盲検延長試験

PFIC の小児における A4250 の長期的な安全性と効果の持続性を評価するためのオープン ラベル延長試験。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

116

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Riley Hospital for Children - Riley Children's Specialists
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds、イギリス
        • Leeds General Infirmary
      • London、イギリス
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petah Tikva、イスラエル
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • イタリア
      • Bergamo、イタリア
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova、イタリア
        • University Hospital Of Padova
      • Torino、イタリア
        • Ospedale Regina Margherita
  • オランダ
      • Groningen、オランダ
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht、オランダ
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア
        • The Royal Children's Hospital
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
        • The Hospital for Sick Children
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • スウェーデン
      • Solna、スウェーデン
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Universitario La Paz
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • Gazi University
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya、トルコ（Türkiye）
        • Akdeniz University
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya、トルコ（Türkiye）
        • Inonu University Medical Faculty
  • ドイツ
      • Hanover、ドイツ
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen、ドイツ
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
      • Tübingen、ドイツ
        • Univesitatsklinikum Tubingen Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
  • フランス
      • Bron、フランス
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス
        • Universite Paris SUD - Hpitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
      • Marseille、フランス
        • Hospital De La Timone
      • Paris、フランス
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
  • ベルギー
      • Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド
        • Instytut Pomnik - Centrum Zarowia Dziecka

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～96年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準コホート 1:

  1. -試験A4250-005の24週間の治療期間の完了、または少なくとも12週間の治療を完了した後の耐え難い症状の患者/介護者の判断により、試験A4250-005から中止
  2. 必要に応じて署名済みのインフォームド コンセントおよび同意
  3. -研究期間中、一貫した介護者がいると予想される患者
  4. -介護者（および年齢に応じた患者）は、研究で必要とされる電子日記デバイスを喜んで使用できる必要があります

包含基準コホート 2:

  1. -あらゆる年齢の男性または女性の患者で、エピソード型（すなわち、BRIC）を含むPFICの臨床診断を受けており、訪問S-1で体重が5kg以上。
  2. -患者はPFICの臨床的遺伝的確認を持っている必要があります
  3. BRIC を除く PFIC の患者は、血清胆汁酸濃度が上昇していなければならず、具体的には 100 μmol/L 以上であると測定され、少なくとも 7 日間隔で 2 つのサンプルの平均として採取されます (訪問 S-1 および S-2)。スクリーニング/包含訪問（訪問1）。
  4. BRIC を除く PFIC の患者は、eDiary 平均 2 以上 (0 から 4スケール）スクリーニング/包含訪問（訪問1）の2週間前。
  5. PFIC (すなわち、BRIC) のエピソード型の患者は、治験責任医師の判断によると、臨床的に重大なそう痒症および血清胆汁酸レベル/胆汁うっ滞の上昇を特徴とする新たなフレアを持っている必要があります。
  6. 患者および/または法定後見人は、必要に応じてインフォームド コンセント (および同意) に署名する必要があります。 研究中に18歳（または国ごとの法定年齢）になった患者は、研究にとどまるために再同意する必要があります。
  7. 年齢に応じた患者には、研究期間中、一貫した介護者がいることが期待されます
  8. -介護者および年齢に応じた患者（8歳以上）は、研究で必要とされるeDiaryデバイスを喜んで使用できる必要があります

除外基準コホート 1:

  1. 非代償性肝疾患：凝固障害、病歴、または臨床的に重要な腹水、静脈瘤出血、および/または脳症の存在
  2. -性的に活発な男性と女性で、失敗率が1％以下の信頼できる避妊法（ホルモン避妊、子宮内避妊具、または完全な禁欲など）を使用していない 研究期間中およびその後90日間
  3. A4250-005試験の治療を遵守していない患者
  4. -治験責任医師または医療モニターの意見では、患者の安全を損なう可能性がある、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の状態または異常

除外基準コホート 2:

  1. BSEP タンパク質の完全な欠如をもたらすことが証明されている ABCB11 遺伝子の既知の病理学的変異

  2. -過去の病歴がある患者、または以下を含むがこれらに限定されない他のタイプの肝疾患の継続的な存在：

    1. あらゆる種類の胆道閉鎖症
    2. -画像検査で肝臓への肝臓癌または転移が疑われる、または証明された
    3. 肝生検の組織病理学は、代替の非 PFIC 関連の胆汁うっ滞の病因を示唆しています 注: 臨床的に重要な門脈圧亢進症の患者は許可されます。
  3. -過去の病歴がある患者、または炎症性腸疾患を含むがこれに限定されない腸内の薬物の吸収、分布、代謝（特に胆汁酸代謝）、または排泄を妨げることが知られている他の疾患または状態の継続的な存在。
  4. -過去の病歴または進行中の慢性（つまり、> 3か月）下痢の患者 下痢および/またはその後遺症の治療のために静脈内輸液または栄養介入が必要です。
  5. -患者は、ヒト免疫不全ウイルスまたはその他の現在および活動的な、臨床的に重要な、急性または慢性感染による感染の過去の診断が確認されている、または入院または4週間以内の非経口抗感染治療による治療を必要とする感染の主要なエピソードの過去の病歴-治療開始（研究1日目）の、またはスクリーニング期間の開始前2週間以内の経口抗感染症治療の完了。
  6. -基底細胞癌を除く癌の疑いまたは確認された患者、および再発の証拠がなく、スクリーニングの少なくとも5年前に治療された非肝癌。
  7. -患者は肝移植を受けたことがある、または肝移植がスクリーニング/包含訪問の6か月以内に計画されています。
  8. -非代償性肝疾患、凝固障害、病歴、または臨床的に重要な腹水、静脈瘤出血、および/または脳症の存在
  9. INR > 1.4 (患者は静脈内ビタミン K で治療される場合があり、再サンプリング時に INR が 1.4 以下の場合、患者は含まれる場合があります)。
  10. -血清ALT> 10×スクリーニング時の正常上限（ULN）。
  11. -過去6か月間の任意の時点での血清ALT> 15×ULN 上昇の別の病因が確認された場合を除きます。
  12. -スクリーニング時の総ビリルビン> 10×ULN。

  13. -患者は、PFIC以外の制御不能で手に負えない掻痒状態に苦しんでいます。

    例としては、難治性アトピー性皮膚炎または他の原発性掻痒性皮膚疾患が挙げられるが、これらに限定されない。

  14. -妊娠中または授乳中の患者、またはスクリーニング/包含訪問から72週間以内に妊娠する予定の患者。
  15. -性的に活発な男性と女性で、失敗率が1％以下の信頼できる避妊方法（ホルモン避妊、子宮内避妊具、または完全な禁欲など）を使用していない 研究期間中およびその後90日（署名されたインフォームドコンセントから90日まで）治験薬の最終投与後）。
  16. アルコールまたは薬物乱用の過去の病歴を持つ患者は除外されます。 -患者は、研究中の違法薬物およびアルコールの使用を控えることに同意する必要があります。
  17. 胆汁酸または脂質結合樹脂および消化管運動を遅らせる薬物の投与。
  18. -患者は、スクリーニング前の30日以内、または治験薬の5半減期のいずれか長い方で、薬物、生物学的製剤、または医療機器への治験的暴露を受けました。
  19. -治験責任医師または医療モニターの意見では、患者の安全を損なう可能性がある、または患者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性があるその他の状態または異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：A4250
Capsules for oral administration (40 or 120 µg/kg) once daily for 72 weeks, or 40 µg/kg/day for the first 12 weeks followed by 120 µg/kg/day for the remaining 60 weeks. Patients participating in the optional extension period will continue at the same dose as at the end of the 72-week treatment period.
薬：A4250 (オデビキシバット)
A4250 は、回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) の低分子で選択的な阻害剤です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Over 72-Week Using the Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRo) Instrument (AM and PM Score)
時間枠：Week 72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments recorded by each participant multiplied by 100.
Week 72

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Week 72
時間枠：Baseline and Week 72
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Week 72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, and 0-70 (AM and PM Score)
時間枠：Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (AM Score)
時間枠：Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (PM Score)
時間枠：Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72 and Every 16 Weeks During the Optional Extension Period
時間枠：Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat, and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76 (AM and PM Score)
時間枠：Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (AM Score)
時間枠：Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (PM Score)
時間枠：Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Bi-Weekly (AM and PM Score)
時間枠：Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the threshold value of 1.0 based on bi-weekly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Monthly (AM and PM Score)
時間枠：Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the thresholds value of 1.0 based on monthly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
Percentage of Participants Achieving a Positive Pruritus Assessment for >50% of the Time Based on the Albireo ObsRO (AM and PM Score)
時間枠：Week 72
The percentage of participants who achieved positive pruritus assessment for more than 50% of the time for Weeks 0-72 is reported. A positive pruritus assessment is defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point decrease from baseline on the Albireo ObsRO instrument based on rounded baseline and was calculated based on reported eDiary data. At each assessment, the AM score was compared to the baseline AM average, and the PM score was compared to the baseline PM average.
Week 72
Number of Participants Who Underwent Biliary Diversion Surgery and/or Liver Transplantation
時間枠：Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Participants who underwent BDS and/or liver transplantation are reported.
Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Change From Baseline in Height Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
時間枠：Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Height was measured using certified stadiometer. Change in growth parameters was assessed using linear growth (height) compared to standard growth curve (Z-score) calculated by using the software or methods from the Centers for Disease Control (CDC) website for participants with age >=2 years old and from the World Health Organization (WHO) website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to first dose of study treatment in the A4250-008 study. A Z-score indicates how many standard deviation's (SD) a participant's height measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Weight Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
時間枠：Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Weight was measured using certified weight scale. Change in growth parameters was assessed using linear growth (weight) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's weight measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
時間枠：Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
BMI was calculated by weight (kg) / height (m)^2 which were measured by the standardized assessments. Change in growth parameters was assessed using linear growth (BMI) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's BMI measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Number of Participants With Use of Ursodeoxycholic Acid (UDCA) and/or Rifampicin at Weeks 24, 48, and 72
時間枠：Weeks 24, 48, and 72
The number of participants with use of UDCA and/or rifampicin are reported.
Weeks 24, 48, and 72
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) Score
時間枠：Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
The PELD score was calculated for children under 12 years of age, ranged across negative to positive values. Calculation of PELD score was done by converting the laboratory parameters: total bilirubin in milligram/deciliter (mg/dL), albumin in gram (g)/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. PELD score was calculated as 4.80*ln (total bilirubin)+18.57*ln [international normalized ratio (INR)] - 6.87*ln (albumin) + 4.36 (if participant <1 year: scores for participants listed for liver transplantation before the participant's first birthday continued to include the value assigned for age (<1 year) until the participant reached the age of 24 months)+6.67 (if the participant has growth failure [<-2 SD]). The laboratory values <1.0 were set to 1.0 for the calculation of PELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Model for End-stage Liver Disease (MELD) Score for Children 12 Years of Age or Older
時間枠：Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
MELD score was calculated for children 12 years of age or older ranges from 6 to 40. Calculation of MELD score was done by converting the laboratory parameters in the following units: total bilirubin in mg/dL, albumin in g/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. MELD score was calculated as 9.57*ln (creatinine)+3.78*ln (total bilirubin)+11.2 *ln (INR)+6.43. Laboratory values <1.0 were set to 1.0 and serum creatinine values >4.0 mg/dL were set to 4.0 for calculation of the MELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. All assessments after intercurrent events (premature treatment discontinuation, death, or initiation of rescue treatments such as biliary diversion surgery or liver transplantation) or follow-up assessments (>= last dose day+15 days) were excluded from analysis.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
Change From Baseline to Week 72 in Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index (APRI) Score
時間枠：Baseline and Week 72
The AST to APRI score was calculated as [(AST in units per liter {U/L})/ (AST upper limit of normal {ULN} in U/L)] * 100/ (platelets in 10^9/L). The APRI score is a way to assess fibrosis of the liver. The lower the APRI score (< 0.5), the greater the negative predictive value and ability to rule out cirrhosis; the higher the value (> 1.5) the greater the positive predictive value and ability to rule in cirrhosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72
Change From Baseline to Week 72 in Fibrosis-4 (Fib-4) Score
時間枠：Baseline and Week 72
Fib-4 score was calculated as (age * AST in U/L)/ (platelets in 10^9/L *√ ( alanine aminotransferase [ALT] in U/L). The FIB-4 score estimates the amount of scarring in the liver. A FIB-4 score <1.45 has a negative predictive value of 90% for advanced fibrosis (Ishak fibrosis score 4-6 which includes early bridging fibrosis to cirrhosis). In contrast, a FIB-4 score > 3.25 would have a 97% specificity and a positive predictive value of 65% for advanced fibrosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Albireo, an Ipsen Company

捜査官

  • スタディディレクター：Ipsen Medical Director、Ipsen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年9月28日

一次修了 (実際)

2024年2月15日

研究の完了 (実際)

2025年12月2日

試験登録日

最初に提出

2018年8月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年9月4日

最初の投稿 (実際)

2018年9月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月12日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A4250-008
  • 2017 (米国 NIH グラント/契約)
  • 2017-002325-38 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 研究参加者のプライバシーを保護するために、患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。

リクエストはすべて www.vivli.org に送信してください。 独立した科学審査委員会による評価のために。

IPD 共有時間枠

該当する場合、適格な研究からのデータは、研究対象の医薬品および適応症が米国および EU で承認されてから 6 か月後、または結果を説明する一次原稿が出版に受理されてから、いずれか遅い方の時点で利用可能になります。

IPD 共有アクセス基準

イプセンの共有基準、対象となる研究、共有プロセスの詳細については、こちら (https://vivli.org/members/ourmembers/) をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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