Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen turvallisuus- ja tehotutkimus, jossa arvioitiin A4250:n vaikutusta lapsilla, joilla on PFIC

keskiviikko 12. elokuuta 2026 päivittänyt: Albireo, an Ipsen Company

Avoin laajennustutkimus A4250:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi tyypit 1 ja 2 (PEDFIC 2)

Open Label Extension Study A4250:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja vaikutuksen pysyvyyden arvioimiseksi lapsilla, joilla on PFIC.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

116

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario La Paz
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italia
        • University Hospital Of Padova
      • Torino, Italia
        • Ospedale Regina Margherita
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Pomnik - Centrum Zarowia Dziecka
  • Ranska
      • Bron, Ranska
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
        • Universite Paris SUD - Hpitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
      • Marseille, Ranska
        • Hospital De La Timone
      • Paris, Ranska
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • Saksa
      • Hanover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Saksa
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
      • Tübingen, Saksa
        • Univesitatsklinikum Tubingen Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Turkki (Türkiye)
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Gazi University
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Turkki (Türkiye)
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Turkki (Türkiye)
        • Inonu University Medical Faculty
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leeds General Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children - Riley Children's Specialists
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 96 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerien kohortti 1:

  1. Tutkimuksen A4250-005 24 viikon hoitojakson päättyminen tai tutkimuksesta A4250-005 peruuttaminen, koska potilas/hoitaja arvioi sietämättömistä oireista vähintään 12 viikon hoidon jälkeen
  2. Allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus tarvittaessa
  3. Potilailla odotetaan olevan jatkuva hoitaja koko tutkimuksen ajan
  4. Omaishoitajien (ja ikään sopivien potilaiden) on oltava halukkaita ja kyettävä käyttämään eDiary-laitetta tutkimuksen edellyttämällä tavalla

Sisällyttämiskriteerien kohortti 2:

  1. Minkä tahansa ikäinen mies- tai naispotilas, jolla on kliininen diagnoosi PFIC, mukaan lukien episodiset muodot (eli BRIC) ja jonka paino on ≥5 kg käynnillä S-1.
  2. Potilaalla on oltava kliininen geneettinen vahvistus PFIC:stä
  3. Potilailla, joilla on PFIC, BRIC pois lukien, on oltava kohonnut seerumin sappihappopitoisuus, joka on erityisesti mitattu olevan ≥ 100 μmol/L, otettuna kahden näytteen keskiarvona vähintään 7 päivän välein (käynnit S-1 ja S-2) ennen hoitoa. Seulonta-/inkluusiokäynti (käynti 1).
  4. Potilailla, joilla on PFIC, BRIC pois lukien, on oltava aiemmin ollut merkittävää kutinaa ja hoitajan ilmoittamaa naarmuuntumista tai potilaan ilmoittamaa kutinaa (>18-vuotiaille potilaille, joilla ei ole hoitajan ilmoittamaa havaittua naarmuuntumista) eDiary-keskiarvossa ≥2 (0-4). mittakaavassa) kahden viikon aikana ennen seulonta-/inkluusiokäyntiä (käynti 1).
  5. Potilailla, joilla on PFIC:n (eli BRIC) episodisia muotoja, on oltava uusi paheneminen, jolle on tunnusomaista kliinisesti merkittävä kutina ja kohonneet seerumin sappihappotasot/kolestaasi tutkijan arvioiden mukaan.
  6. Potilaan ja/tai laillisen huoltajan on allekirjoitettava tietoinen suostumus (ja suostumus) tarpeen mukaan. Potilaiden, jotka täyttävät 18 vuotta (tai maan mukaan laillisen iän) tutkimuksen aikana, on annettava uusi suostumus voidakseen jatkaa tutkimuksessa.
  7. Ikäisille potilaille odotetaan jatkuvaa hoitajaa tutkimuksen ajan
  8. Omaishoitajien ja ikään sopivien potilaiden (≥8-vuotiaiden) on oltava halukkaita ja kyettävä käyttämään eDiary-laitetta tutkimuksen edellyttämällä tavalla

Poissulkemiskriteerien kohortti 1:

  1. Dekompensoitunut maksasairaus: koagulopatia, anamneesi tai kliinisesti merkittävä askites, suonikohjujen verenvuoto ja/tai enkefalopatia
  2. Seksuaalisesti aktiiviset miehet ja naiset, jotka eivät käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on ≤1 % (kuten hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen väline tai täydellinen raittius) koko tutkimuksen ajan ja 90 päivää sen jälkeen
  3. Potilaat, jotka eivät noudattaneet hoitoa tutkimuksessa A4250-005
  4. Kaikki muut sairaudet tai poikkeavuudet, jotka tutkijan tai lääketieteellisen monitorin mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista

Poissulkemiskriteerien kohortti 2:

  1. ABCB11-geenin tunnetut patologiset muunnelmat, joiden on osoitettu johtavan BSEP-proteiinin täydelliseen puuttumiseen

  2. Potilas, jolla on aiempaa sairaushistoriaa tai jolla on jatkuva muun tyyppinen maksasairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat:

    1. Kaikenlainen sapen atresia
    2. Epäilty tai todistettu maksasyöpä tai metastasoituminen maksaan kuvantamistutkimuksissa
    3. Maksan biopsian histopatologia viittaa vaihtoehtoiseen ei-PFIC:hen liittyvään kolestaasin etiologiaan. Huomautus: Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä portaalihypertensio, ovat sallittuja.
  3. Potilas, jolla on aiempi sairaus tai jolla on meneillään jokin muu sairaus tai tila, jonka tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa (erityisesti sappihappometaboliaa) tai erittymistä suolistossa, mukaan lukien tulehduksellinen suolistosairaus, mutta ei niihin rajoittuen.
  4. Potilas, jolla on aiemmin ollut krooninen (eli yli 3 kuukautta) ripuli, joka vaatii suonensisäistä nestettä tai ravitsemustoimenpiteitä ripulin ja/tai sen seurausten hoitoon.
  5. Potilaalla on vahvistettu aiempi diagnoosi ihmisen immuunikatoviruksen aiheuttamasta infektiosta tai muusta nykyisestä aktiivisesta, kliinisesti merkittävästä akuutista tai kroonisesta infektiosta, tai hänellä on aiempi lääketieteellinen historia mikä tahansa vakava infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai hoitoa parenteraalisella infektiolääkehoidolla 4 viikon sisällä hoidon aloittamisesta (tutkimuspäivä 1) tai suun kautta otettavan infektionvastaisen hoidon päättymisestä 2 viikon sisällä ennen seulontajakson alkua.
  6. Kaikki potilaat, joilla on epäilty tai vahvistettu syöpää paitsi tyvisolusyöpä ja ei-maksasyöpiä, jotka on hoidettu vähintään 5 vuotta ennen seulontatutkimusta ilman merkkejä uusiutumisesta.
  7. Potilaalle on tehty maksansiirto tai maksansiirtoa suunnitellaan 6 kuukauden sisällä seulonta-/inkluusiokäynnistä.
  8. Dekompensoitunut maksasairaus, koagulopatia, anamneesi tai kliinisesti merkittävä askites, suonikohjujen verenvuoto ja/tai enkefalopatia
  9. INR > 1,4 (potilasta voidaan hoitaa K-vitamiinilla suonensisäisesti, ja jos INR on ≤ 1,4 uudelleennäytteenoton yhteydessä, potilas voidaan ottaa mukaan).
  10. Seerumin ALT > 10 × normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
  11. Seerumin ALT > 15 × ULN milloin tahansa viimeisen 6 kuukauden aikana, ellei nousulle ole vahvistettu vaihtoehtoista etiologiaa.
  12. Kokonaisbilirubiini > 10 × ULN seulonnassa.

  13. Potilas kärsii hallitsemattomasta, vastahakoisesta kutinasta, joka on muu kuin PFIC.

    Esimerkkejä ovat, mutta niihin rajoittumatta, refraktorinen atooppinen dermatiitti tai muut primaariset kutisevat ihosairaudet.

  14. Kaikki potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai jotka suunnittelevat raskautta 72 viikon sisällä seulonta-/inkluusiokäynnistä.
  15. Seksuaalisesti aktiiviset miehet ja naiset, jotka eivät käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisprosentti on ≤1 % (kuten hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen väline tai täydellinen raittius) koko tutkimuksen ajan ja 90 päivää sen jälkeen (allekirjoitetusta tietoisesta suostumuksesta 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).
  16. Potilas, jolla on aiemmin ollut alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöä, suljetaan pois. Potilaan tulee suostua pidättymään laittomien huumeiden ja alkoholin käytöstä tutkimuksen aikana.
  17. Sappihappoa tai lipidejä sitovien hartsien ja GI-motiliteettia hidastavien lääkkeiden antaminen.
  18. Potilas on altistunut tutkimuksessa lääkkeelle, biologiselle aineelle tai lääketieteelliselle laitteelle 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  19. Kaikki muut sairaudet tai poikkeavuudet, jotka tutkijan tai lääketieteellisen monitorin mielestä voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden tai häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: A4250
Capsules for oral administration (40 or 120 µg/kg) once daily for 72 weeks, or 40 µg/kg/day for the first 12 weeks followed by 120 µg/kg/day for the remaining 60 weeks. Patients participating in the optional extension period will continue at the same dose as at the end of the 72-week treatment period.
Lääke: A4250 (odeviksibaatti)
A4250 on pienimolekyylinen ja selektiivinen ileaalisen sappihapon kuljettajan (IBAT) estäjä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Over 72-Week Using the Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRo) Instrument (AM and PM Score)
Aikaikkuna: Week 72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments recorded by each participant multiplied by 100.
Week 72

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Week 72
Aikaikkuna: Baseline and Week 72
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Week 72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, and 0-70 (AM and PM Score)
Aikaikkuna: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (AM Score)
Aikaikkuna: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (PM Score)
Aikaikkuna: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72 and Every 16 Weeks During the Optional Extension Period
Aikaikkuna: Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat, and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76 (AM and PM Score)
Aikaikkuna: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (AM Score)
Aikaikkuna: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (PM Score)
Aikaikkuna: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Bi-Weekly (AM and PM Score)
Aikaikkuna: Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the threshold value of 1.0 based on bi-weekly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Monthly (AM and PM Score)
Aikaikkuna: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the thresholds value of 1.0 based on monthly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
Percentage of Participants Achieving a Positive Pruritus Assessment for >50% of the Time Based on the Albireo ObsRO (AM and PM Score)
Aikaikkuna: Week 72
The percentage of participants who achieved positive pruritus assessment for more than 50% of the time for Weeks 0-72 is reported. A positive pruritus assessment is defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point decrease from baseline on the Albireo ObsRO instrument based on rounded baseline and was calculated based on reported eDiary data. At each assessment, the AM score was compared to the baseline AM average, and the PM score was compared to the baseline PM average.
Week 72
Number of Participants Who Underwent Biliary Diversion Surgery and/or Liver Transplantation
Aikaikkuna: Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Participants who underwent BDS and/or liver transplantation are reported.
Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Change From Baseline in Height Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Aikaikkuna: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Height was measured using certified stadiometer. Change in growth parameters was assessed using linear growth (height) compared to standard growth curve (Z-score) calculated by using the software or methods from the Centers for Disease Control (CDC) website for participants with age >=2 years old and from the World Health Organization (WHO) website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to first dose of study treatment in the A4250-008 study. A Z-score indicates how many standard deviation's (SD) a participant's height measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Weight Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Aikaikkuna: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Weight was measured using certified weight scale. Change in growth parameters was assessed using linear growth (weight) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's weight measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Aikaikkuna: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
BMI was calculated by weight (kg) / height (m)^2 which were measured by the standardized assessments. Change in growth parameters was assessed using linear growth (BMI) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's BMI measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Number of Participants With Use of Ursodeoxycholic Acid (UDCA) and/or Rifampicin at Weeks 24, 48, and 72
Aikaikkuna: Weeks 24, 48, and 72
The number of participants with use of UDCA and/or rifampicin are reported.
Weeks 24, 48, and 72
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) Score
Aikaikkuna: Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
The PELD score was calculated for children under 12 years of age, ranged across negative to positive values. Calculation of PELD score was done by converting the laboratory parameters: total bilirubin in milligram/deciliter (mg/dL), albumin in gram (g)/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. PELD score was calculated as 4.80*ln (total bilirubin)+18.57*ln [international normalized ratio (INR)] - 6.87*ln (albumin) + 4.36 (if participant <1 year: scores for participants listed for liver transplantation before the participant's first birthday continued to include the value assigned for age (<1 year) until the participant reached the age of 24 months)+6.67 (if the participant has growth failure [<-2 SD]). The laboratory values <1.0 were set to 1.0 for the calculation of PELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Model for End-stage Liver Disease (MELD) Score for Children 12 Years of Age or Older
Aikaikkuna: Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
MELD score was calculated for children 12 years of age or older ranges from 6 to 40. Calculation of MELD score was done by converting the laboratory parameters in the following units: total bilirubin in mg/dL, albumin in g/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. MELD score was calculated as 9.57*ln (creatinine)+3.78*ln (total bilirubin)+11.2 *ln (INR)+6.43. Laboratory values <1.0 were set to 1.0 and serum creatinine values >4.0 mg/dL were set to 4.0 for calculation of the MELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. All assessments after intercurrent events (premature treatment discontinuation, death, or initiation of rescue treatments such as biliary diversion surgery or liver transplantation) or follow-up assessments (>= last dose day+15 days) were excluded from analysis.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
Change From Baseline to Week 72 in Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index (APRI) Score
Aikaikkuna: Baseline and Week 72
The AST to APRI score was calculated as [(AST in units per liter {U/L})/ (AST upper limit of normal {ULN} in U/L)] * 100/ (platelets in 10^9/L). The APRI score is a way to assess fibrosis of the liver. The lower the APRI score (< 0.5), the greater the negative predictive value and ability to rule out cirrhosis; the higher the value (> 1.5) the greater the positive predictive value and ability to rule in cirrhosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72
Change From Baseline to Week 72 in Fibrosis-4 (Fib-4) Score
Aikaikkuna: Baseline and Week 72
Fib-4 score was calculated as (age * AST in U/L)/ (platelets in 10^9/L *√ ( alanine aminotransferase [ALT] in U/L). The FIB-4 score estimates the amount of scarring in the liver. A FIB-4 score <1.45 has a negative predictive value of 90% for advanced fibrosis (Ishak fibrosis score 4-6 which includes early bridging fibrosis to cirrhosis). In contrast, a FIB-4 score > 3.25 would have a 97% specificity and a positive predictive value of 65% for advanced fibrosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Albireo, an Ipsen Company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A4250-008
  • 2017 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 2017-002325-38 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa