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Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine che valuta l'effetto dell'A4250 nei bambini con PFIC

12 agosto 2026 aggiornato da: Albireo, an Ipsen Company

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine dell'A4250 nei bambini con colestasi intraepatica familiare progressiva di tipo 1 e 2 (PEDFIC 2)

Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine e la persistenza dell'effetto di A4250 nei bambini con PFIC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

116

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgio
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
  • Francia
      • Bron, Francia
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Universite Paris SUD - Hpitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
      • Marseille, Francia
        • Hospital De La Timone
      • Paris, Francia
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
  • Germania
      • Hanover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Germania
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
      • Tübingen, Germania
        • Univesitatsklinikum Tubingen Klinik fur Kinder und Jugendmedizin
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petah Tikva, Israele
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italia
        • University Hospital Of Padova
      • Torino, Italia
        • Ospedale Regina Margherita
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik - Centrum Zarowia Dziecka
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Regno Unito
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children - Riley Children's Specialists
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • Svezia
      • Solna, Svezia
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Gazi University
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Turchia (Türkiye)
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Turchia (Türkiye)
        • Inonu University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 96 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione Coorte 1:

  1. Completamento del periodo di trattamento di 24 settimane dello studio A4250-005 o ritiro dallo studio A4250-005 a causa del giudizio del paziente/caregiver di sintomi intollerabili dopo aver completato almeno 12 settimane di trattamento
  2. Consenso informato firmato e assenso se del caso
  3. Pazienti che dovrebbero avere un caregiver coerente per tutta la durata dello studio
  4. Gli operatori sanitari (e i pazienti di età adeguata) devono essere disposti e in grado di utilizzare un dispositivo eDiary come richiesto dallo studio

Criteri di inclusione Coorte 2:

  1. Un paziente maschio o femmina di qualsiasi età, con una diagnosi clinica di PFIC, comprese le forme episodiche (cioè BRIC) e con un peso corporeo ≥5 kg alla Visita S-1.
  2. Il paziente deve avere una conferma genetica clinica di PFIC
  3. I pazienti con PFIC, esclusi i BRIC, devono avere un'elevata concentrazione sierica di acidi biliari, specificatamente misurata come ≥100 μmol/L, prelevata come media di 2 campioni a distanza di almeno 7 giorni (visite S-1 e S-2) prima della Visita di screening/inclusione (Visita 1).
  4. I pazienti con PFIC, esclusi i BRIC, devono avere una storia di prurito significativo e un grattamento osservato riferito dal caregiver o prurito riferito dal paziente (per i pazienti > 18 senza grattamento osservato riferito dal caregiver) nella media eDiary di ≥2 (da 0 a 4 scala) nelle 2 settimane precedenti la Visita di Screening/Inclusione (Visita 1).
  5. I pazienti con forme episodiche di PFIC (cioè BRIC) devono avere una riacutizzazione emergente caratterizzata da prurito clinicamente significativo e livelli elevati di acidi biliari sierici/colestasi come giudicato dallo sperimentatore.
  6. Il paziente e/o il tutore legale devono firmare il consenso informato (e il consenso) a seconda dei casi. Ai pazienti che compiono 18 anni (o età legale per paese) durante lo studio sarà richiesto di dare nuovamente il consenso per rimanere nello studio.
  7. Ci si aspetta che i pazienti di età adeguata abbiano un caregiver coerente per tutta la durata dello studio
  8. Gli operatori sanitari e i pazienti di età adeguata (≥8 anni di età) devono essere disposti e in grado di utilizzare un dispositivo eDiary come richiesto dallo studio

Criteri di esclusione Coorte 1:

  1. Malattia epatica scompensata: coagulopatia, anamnesi o presenza di ascite clinicamente significativa, emorragia da varici e/o encefalopatia
  2. Maschi e femmine sessualmente attivi che non utilizzano un metodo contraccettivo affidabile con tasso di fallimento ≤1% (come contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino o astinenza completa) per tutta la durata dello studio e 90 giorni successivi
  3. Pazienti non conformi al trattamento nello studio A4250-005
  4. Qualsiasi altra condizione o anomalia che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, possa compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente

Criteri di esclusione Coorte 2:

  1. Variazioni patologiche note del gene ABCB11 che hanno dimostrato di provocare la completa assenza della proteina BSEP

  2. Paziente con anamnesi medica pregressa o presenza in corso di altri tipi di malattie del fegato, inclusi, ma non limitati a, i seguenti:

    1. Atresia biliare di qualsiasi tipo
    2. Sospetto o accertato cancro al fegato o metastasi al fegato negli studi di imaging
    3. L'istopatologia sulla biopsia epatica suggerisce un'eziologia alternativa non correlata alla PFIC della colestasi Nota: sono ammessi pazienti con ipertensione portale clinicamente significativa.
  3. Paziente con una storia medica passata o presenza in corso di qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo (in particolare il metabolismo degli acidi biliari) o l'escrezione di farmaci nell'intestino, inclusa ma non limitata a, malattia infiammatoria intestinale.
  4. Pazienti con anamnesi medica pregressa o diarrea cronica in corso (cioè > 3 mesi) che richiede fluidi per via endovenosa o intervento nutrizionale per il trattamento della diarrea e/o delle sue sequele.
  5. - Il paziente ha una diagnosi pregressa confermata di infezione da virus dell'immunodeficienza umana o altra infezione presente e attiva, clinicamente significativa, acuta o cronica, o una storia medica pregressa di qualsiasi episodio maggiore di infezione che richieda il ricovero in ospedale o il trattamento con trattamento antinfettivo parenterale entro 4 settimane dall'inizio del trattamento (giorno 1 dello studio) o dal completamento del trattamento antinfettivo orale entro 2 settimane prima dell'inizio del periodo di screening.
  6. Qualsiasi paziente con tumori sospetti o confermati ad eccezione del carcinoma a cellule basali e tumori non epatici trattati almeno 5 anni prima dello screening senza evidenza di recidiva.
  7. Il paziente ha subito un trapianto di fegato o è pianificato un trapianto di fegato entro 6 mesi dalla visita di screening/inclusione.
  8. Malattia epatica scompensata, coagulopatia, anamnesi o presenza di ascite clinicamente significativa, emorragia da varici e/o encefalopatia
  9. INR >1,4 (il paziente può essere trattato con vitamina K per via endovenosa e se l'INR è ≤1,4 al ricampionamento il paziente può essere incluso).
  10. ALT sierica >10 × limite superiore della norma (ULN) allo screening.
  11. ALT sierica >15 × ULN in qualsiasi momento durante gli ultimi 6 mesi, a meno che non sia stata confermata un'eziologia alternativa per l'aumento.
  12. Bilirubina totale >10 × ULN allo screening.

  13. Il paziente soffre di una condizione pruriginosa incontrollata e recalcitrante diversa dalla PFIC.

    Gli esempi includono, ma non sono limitati a, dermatite atopica refrattaria o altre malattie cutanee pruriginose primarie.

  14. Qualsiasi paziente in gravidanza o in allattamento o che sta pianificando una gravidanza entro 72 settimane dalla visita di screening/inclusione.
  15. Maschi e femmine sessualmente attivi che non utilizzano un metodo contraccettivo affidabile con tasso di fallimento ≤1% (come contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino o astinenza completa) per tutta la durata dello studio e 90 giorni successivi (dal consenso informato firmato fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio).
  16. Saranno esclusi i pazienti con una storia medica passata di alcol o abuso di sostanze. Il paziente deve accettare di astenersi dall'uso illecito di droghe e alcol durante lo studio.
  17. Somministrazione di acidi biliari o resine leganti i lipidi e farmaci che rallentano la motilità gastrointestinale.
  18. Il paziente ha avuto un'esposizione sperimentale a un farmaco, un agente biologico o un dispositivo medico nei 30 giorni precedenti lo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  19. Qualsiasi altra condizione o anomalia che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, possa compromettere la sicurezza del paziente o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: A4250
Capsules for oral administration (40 or 120 µg/kg) once daily for 72 weeks, or 40 µg/kg/day for the first 12 weeks followed by 120 µg/kg/day for the remaining 60 weeks. Patients participating in the optional extension period will continue at the same dose as at the end of the 72-week treatment period.
Droga: A4250 (odevixibat)
A4250 è una piccola molecola e un inibitore selettivo del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Over 72-Week Using the Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRo) Instrument (AM and PM Score)
Lasso di tempo: Week 72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments recorded by each participant multiplied by 100.
Week 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Week 72
Lasso di tempo: Baseline and Week 72
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Week 72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, and 0-70 (AM and PM Score)
Lasso di tempo: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, and Weeks 0-70
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (AM Score)
Lasso di tempo: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 0-4, 0-12, 0-22, 0-24, 0-36, 0-46, 0-48, 0-60, 0-70, and 0-72 (PM Score)
Lasso di tempo: Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 0-4, Weeks 0-12, Weeks 0-22, Weeks 0-24, Weeks 0-36, Weeks 0-46, Weeks 0-48, Weeks 0-60, Weeks 0-70, and Weeks 0-72
Change From Baseline in Serum Bile Acids at Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72 and Every 16 Weeks During the Optional Extension Period
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Blood samples for analysis of fasting total serum bile acids were drawn at specified timepoints. Participants were to fast (water intake only) for at least 4 hours prior to the collection of samples for serum bile acids. Exceptions were made for infants <12 months of age if unable to fast for the full 4 hours. Baseline for Cohort 1 placebo/odevixibat, and Cohort 2 groups was defined as the average of last 2 values before the first dose of study treatment in the A4250-008 study. Baseline for Cohort 1 odevixibat/odevixibat group was defined as average of last 2 values before the first dose of study treatment in study A4250-005 (NCT03566238).
Baseline and Weeks 4, 12, 22, 24, 36, 46, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument From Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76 (AM and PM Score)
Lasso di tempo: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (AM Score)
Lasso di tempo: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. AM score represents night-time itching/scratching and sleep disturbance.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Positive Pruritus Assessments at the Participant Level Using the Albireo ObsRo Instrument (PM Score)
Lasso di tempo: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
A positive pruritus assessment was defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point drop from baseline on the Albireo ObsRO instrument. The percentage of positive pruritus assessment was calculated as the number of positive pruritus assessments divided by the total number of reported assessments in the time interval recorded by each participant multiplied by 100. PM score represents daytime itching/scratching and tiredness.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 44-46, 47-48, 58-60, 68-70, 71-72, and 73-76
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Bi-Weekly (AM and PM Score)
Lasso di tempo: Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the threshold value of 1.0 based on bi-weekly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-2, 3-4, 5-6, 7-8, 9-10, 11-12, 13-14, 15-16, 17-18, 19-20, 21-22, 23-24, 35-36, 47-48, 59-60, and 71-72
Percentage of Responders for Pruritus Assessments Monthly (AM and PM Score)
Lasso di tempo: Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
A responder is defined as a participant who reports a decrease in pruritus score from unrounded baseline equivalent to or greater than the threshold of meaningful change of 1.0 estimated from the blinded psychometric analysis. The averaged pruritus score was used to calculate the percentage of participants achieving meaningful reduction against the thresholds value of 1.0 based on monthly scores. ObsRO instrument was used to assess severity of observed scratching twice a day (AM and PM) with score from 0 to 4 where 0 is no scratching and 4 is worst possible scratching.
Weeks 1-4, 5-8, 9-12, 13-16, 17-20, 21-24, 34-36, 45-48, 58-60, and 68-72
Percentage of Participants Achieving a Positive Pruritus Assessment for >50% of the Time Based on the Albireo ObsRO (AM and PM Score)
Lasso di tempo: Week 72
The percentage of participants who achieved positive pruritus assessment for more than 50% of the time for Weeks 0-72 is reported. A positive pruritus assessment is defined as a scratching score of <=1 or at least a 1-point decrease from baseline on the Albireo ObsRO instrument based on rounded baseline and was calculated based on reported eDiary data. At each assessment, the AM score was compared to the baseline AM average, and the PM score was compared to the baseline PM average.
Week 72
Number of Participants Who Underwent Biliary Diversion Surgery and/or Liver Transplantation
Lasso di tempo: Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Participants who underwent BDS and/or liver transplantation are reported.
Weeks 24, 48, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, 328, 344, and 360
Change From Baseline in Height Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Height was measured using certified stadiometer. Change in growth parameters was assessed using linear growth (height) compared to standard growth curve (Z-score) calculated by using the software or methods from the Centers for Disease Control (CDC) website for participants with age >=2 years old and from the World Health Organization (WHO) website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to first dose of study treatment in the A4250-008 study. A Z-score indicates how many standard deviation's (SD) a participant's height measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Weight Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Weight was measured using certified weight scale. Change in growth parameters was assessed using linear growth (weight) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's weight measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) Z-Scores During Treatment Period and the Optional Extension Period
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
BMI was calculated by weight (kg) / height (m)^2 which were measured by the standardized assessments. Change in growth parameters was assessed using linear growth (BMI) compared to standard growth curve (Z-score), calculated by using the software or methods from the CDC website for participants with age >=2 years old and from the WHO website for participants with age <2 years old. A Z-score was not calculated for participants whose accurate age was not available. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. The Z-score indicates how many SDs a participant's BMI measurement, was from the average for their age and sex. A Z-score of 0 represents the median or 50th percentile, while positive or negative values show how far above or below the average a measurement was.
Baseline and Weeks 12, 24, 36, 48, 60, 70, 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, 312, and 328
Number of Participants With Use of Ursodeoxycholic Acid (UDCA) and/or Rifampicin at Weeks 24, 48, and 72
Lasso di tempo: Weeks 24, 48, and 72
The number of participants with use of UDCA and/or rifampicin are reported.
Weeks 24, 48, and 72
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) Score
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
The PELD score was calculated for children under 12 years of age, ranged across negative to positive values. Calculation of PELD score was done by converting the laboratory parameters: total bilirubin in milligram/deciliter (mg/dL), albumin in gram (g)/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. PELD score was calculated as 4.80*ln (total bilirubin)+18.57*ln [international normalized ratio (INR)] - 6.87*ln (albumin) + 4.36 (if participant <1 year: scores for participants listed for liver transplantation before the participant's first birthday continued to include the value assigned for age (<1 year) until the participant reached the age of 24 months)+6.67 (if the participant has growth failure [<-2 SD]). The laboratory values <1.0 were set to 1.0 for the calculation of PELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, 120, 136, 152, 168, 184, 200, 216, 232, 248, 264, 280, 296, and 312
Change From Baseline to Week 72 During Treatment Period and During the Optional Extension Period in Model for End-stage Liver Disease (MELD) Score for Children 12 Years of Age or Older
Lasso di tempo: Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
MELD score was calculated for children 12 years of age or older ranges from 6 to 40. Calculation of MELD score was done by converting the laboratory parameters in the following units: total bilirubin in mg/dL, albumin in g/dL, and creatinine in mg/dL laboratory parameters were converted to units. MELD score was calculated as 9.57*ln (creatinine)+3.78*ln (total bilirubin)+11.2 *ln (INR)+6.43. Laboratory values <1.0 were set to 1.0 and serum creatinine values >4.0 mg/dL were set to 4.0 for calculation of the MELD score. Lower scores represent less severe hepatic disease. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study. All assessments after intercurrent events (premature treatment discontinuation, death, or initiation of rescue treatments such as biliary diversion surgery or liver transplantation) or follow-up assessments (>= last dose day+15 days) were excluded from analysis.
Baseline and Weeks 72, 88, 104, and 120
Change From Baseline to Week 72 in Aspartate Aminotransferase (AST) to Platelet Ratio Index (APRI) Score
Lasso di tempo: Baseline and Week 72
The AST to APRI score was calculated as [(AST in units per liter {U/L})/ (AST upper limit of normal {ULN} in U/L)] * 100/ (platelets in 10^9/L). The APRI score is a way to assess fibrosis of the liver. The lower the APRI score (< 0.5), the greater the negative predictive value and ability to rule out cirrhosis; the higher the value (> 1.5) the greater the positive predictive value and ability to rule in cirrhosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72
Change From Baseline to Week 72 in Fibrosis-4 (Fib-4) Score
Lasso di tempo: Baseline and Week 72
Fib-4 score was calculated as (age * AST in U/L)/ (platelets in 10^9/L *√ ( alanine aminotransferase [ALT] in U/L). The FIB-4 score estimates the amount of scarring in the liver. A FIB-4 score <1.45 has a negative predictive value of 90% for advanced fibrosis (Ishak fibrosis score 4-6 which includes early bridging fibrosis to cirrhosis). In contrast, a FIB-4 score > 3.25 would have a 97% specificity and a positive predictive value of 65% for advanced fibrosis. Lower values indicate less severe hepatic fibrosis. Baseline was the last available assessment prior to the first dose of study treatment in the A4250-008 study.
Baseline and Week 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Albireo, an Ipsen Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

15 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

2 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A4250-008
  • 2017 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2017-002325-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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