미토콘드리아 근병증 및 골격근 지방산 산화 장애 환자의 레스베라트롤 보충
2019년 11월 26일 업데이트: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark
미토콘드리아 근병증 및 골격근 지방산 산화 장애 환자의 레스베라트롤 보충: 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구
이 연구의 목적은 확인된 미토콘드리아 근병증이 있는 환자와 VLCAD 및 CPTII 결핍의 확인된 지방산 산화 결함이 있는 환자의 신체 능력 및 근육 대사에 대한 일일 레스베라트롤 보충제(1000mg/일)의 잠재적 유익한 효과를 조사하는 것입니다. .
연구자들은 개선된 근육 대사, 미토콘드리아 기능, 지방산 산화 및 이에 따른 신체 능력 향상을 가정합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 교차 연구.
충분한 참가자를 확보하고 이기종 코호트의 위험으로 인해 참가자가 자신의 컨트롤인 크로스오버 디자인이 선택됩니다. 미토콘드리아 근병증 환자 10명과 지방산 산화 결함 환자 10명이 포함됩니다. 적격 환자는 위약 또는 RSV를 먼저 받도록 1:1 할당 비율을 사용하여 무작위 배정됩니다. 각 치료는 8주 동안 하루에 두 번 경구 투여한 후 4주 휴약 후 새로운 8주 치료 기간을 거칩니다.
20주간의 시험 기간 동안 피험자는 기능 평가(주기 에르고미터 테스트), 혈액 샘플링 및 설문지를 위해 시험 장소를 5회 방문합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 참여하기 전에 서면 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
- 환자는 기준선에서 ≥18세 및 ≤80세입니다.
- 환자는 유전적으로 확인된 미토콘드리아 장애 또는 지방산 산화 결핍(VLCAD/CPTII)이 있습니다.
- 환자는 조사자의 견해에 따라 근병증(예: 쉬운 피로, 운동 과민증, 근육통)을 암시하는 임상적 징후, 징후 또는 증상이 있습니다.
- 환자는 걸을 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 연구자의 판단에 따라 환자가 모든 연구 요구 사항에 안전하게 참여 및/또는 완료하는 것을 방해하는 이전 또는 현재 의학적 상태를 가지고 있습니다.
- 환자는 알려진 이차 미토콘드리아 기능 장애(예: 약물 유발 근육병증)로 인해 미토콘드리아 근육병증의 증상이 있습니다.
- 환자는 모든 연구 평가를 이해/이해하고 완료할 수 있는 인지 능력이 없습니다.
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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레스베라트롤 보충 1000mg/일 또는 위약
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실험적: 레스베라트롤
처방전 없이 구입할 수 있는 보충제
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레스베라트롤 보충 1000mg/일 또는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심박수
기간: 20주
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일정 부하 사이클링 운동 중 심박수 감소.
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20주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피크 산소 이용률
기간: 20주
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VO^2max(ml/분)
|
20주
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지방산 산화
기간: 20주
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지방산 산화는 안정 동위 원소 기술로 평가됩니다(지방산 산화 결함 질병 하위 그룹에만 해당).
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20주
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인지된 노력
기간: 20주
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지속적인 워크로드 주기 동안 인지된 노력(Borg 점수) 평가
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20주
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피로 심각도 척도 점수
기간: 20주
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자가 평가 피로도 평가
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20주
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SF-36 설문지
기간: 20주
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자가 평가 일일 기능 점수 평가
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20주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 9일
기본 완료 (실제)
2019년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 1일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 11월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 11월 26일
마지막으로 확인됨
2019년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-17039503
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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