Resveratrolin lisäys potilailla, joilla on mitokondriaalinen myopatia ja luustolihasten rasvahappohapetushäiriöt
tiistai 26. marraskuuta 2019 päivittänyt: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark
Resveratrolin lisäys potilailla, joilla on mitokondriaalinen myopatia ja luustolihasten rasvahappohapetushäiriöt: kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia päivittäisen resveratrolin lisäyksen (1000 mg/vrk) mahdollisia hyödyllisiä vaikutuksia fyysiseen kykyyn ja lihasten aineenvaihduntaan potilailla, joilla on todettu mitokondriaalinen myopatia sekä potilailla, joilla on todennettu rasvahappojen hapettumishäiriö VLCAD- ja CPTII-puutosten vuoksi. .
Tutkijat olettavat parantuneen lihasten aineenvaihdunnan, mitokondrioiden toiminnan, rasvahappojen hapettumisen ja siten fyysisen kyvyn paranemisen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimussuunnitelma: kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus.
Osallistujien määrän varmistamiseksi ja heterogeenisen kohortin riskin vuoksi valitaan cross-over-malli, jossa osallistujat ovat omat kontrollinsa. Mukaan otetaan 10 potilasta, joilla on mitokondriaalinen myopatia ja 10 potilasta, joilla on rasvahappojen hapettumishäiriöitä. Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan 1:1 jakamissuhteella saamaan ensin lumelääkettä tai RSV:tä. Kukin hoito annetaan suun kautta kahdesti päivässä 8 viikon ajan, jota seuraa 4 viikon pesu ja sen jälkeen uusi 8 viikon hoitojakso.
20 viikon koejakson aikana koehenkilöt vierailevat tutkimuspaikalla viisi kertaa toiminnallisia arviointeja (pyöräergometritestit), verinäytteitä ja kyselylomakkeita varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen osallistumista.
- Potilas on lähtötilanteessa ≥18 ja ≤80-vuotias.
- Potilailla on geneettisesti varmennettu mitokondriohäiriö tai rasvahappojen hapettumisen puutos (VLCAD/CPTII).
- Potilaalla on tutkijan mielestä myopatiaan viittaavia kliinisiä oireita, merkkejä tai oireita (esim. helppo väsymys, liikunta-intoleranssi, lihaskipu).
- Potilas on avohoidossa.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on aiemmat tai nykyiset sairaudet, jotka tutkijan arvion mukaan estäisivät potilasta turvallisesti osallistumasta kaikkiin tutkimusvaatimuksiin ja/tai suorittamasta niitä.
- Potilaalla on mitokondriaalisen myopatian oireita, jotka johtuvat tunnetusta sekundaarisesta mitokondrioiden toimintahäiriöstä (esim. lääkkeiden aiheuttama myopatia).
- Potilaalla ei ole kognitiivista kykyä ymmärtää/ymmärtää ja suorittaa kaikkia tutkimusarvioita.
- Raskaus tai imetys
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Resveratrolilisä 1000 mg/vrk tai lumelääke
|
|
Kokeellinen: Resveratroli
Reseptivapaa lisäosa
|
Resveratrolilisä 1000 mg/vrk tai lumelääke
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Syke
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Sykkeen lasku jatkuvan kuormituksen pyöräilyn aikana.
|
20 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Huippu hapen käyttö
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
VO^2max (ml/min)
|
20 viikkoa
|
|
Rasvahappojen hapettuminen
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Rasvahappojen hapettuminen arvioidaan stabiililla isotooppitekniikalla (vain rasvahappojen hapettumisvirheiden alaryhmälle)
|
20 viikkoa
|
|
Koettu rasitus
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Koetun rasituksen arviointi (Borg-pisteet) jatkuvan työtaakkapyöräilyn aikana
|
20 viikkoa
|
|
Väsymyksen vakavuusasteikon pisteet
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Itsearvioineen väsymyksen arviointi
|
20 viikkoa
|
|
SF-36 kyselylomake
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
Itse arvioimien päivittäisten toimintopisteiden arviointi
|
20 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. huhtikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. marraskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. marraskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Mitokondrioiden sairaudet
- Lihassairaudet
- Mitokondriaaliset myopatiat
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Verihiutaleiden aggregaation estäjät
- Suojaavat aineet
- Antioksidantit
- Resveratroli
Muut tutkimustunnusnumerot
- H-17039503
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .