Resveratroltilskud hos patienter med mitokondrielle myopatier og skeletmusklers fedtsyreoxidationsforstyrrelser
26. november 2019 opdateret af: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark
Resveratrol-tilskud hos patienter med mitokondrielle myopatier og skeletmuskelfedtsyreoxidationsforstyrrelser: en dobbeltblind, placebo-kontrolleret, cross-over-undersøgelse
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge de potentielle gavnlige effekter af et dagligt tilskud af Resveratrol (1000 mg/dag) på fysisk formåen og på muskelmetabolisme hos patienter med verificeret mitokondriel myopati og patienter med en verificeret fedtsyreoxidationsdefekt af VLCAD- og CPTII-mangel. .
Forskere antager en forbedret muskelstofskifte, mitokondriefunktion, fedtsyreoxidation og dermed forbedring af fysisk formåen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsesdesign: dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, cross-over-undersøgelse.
For at sikre nok deltagere, og grundet risikoen for en heterogen kohorte, vælges et cross-over design, hvor deltagerne er deres egne kontroller. 10 patienter med mitokondriel myopati og 10 patienter med fedtsyreoxidationsdefekter vil blive inkluderet. Kvalificerede patienter vil blive randomiseret ved at bruge et tildelingsforhold på 1:1 for at modtage placebo eller RSV først. Hver behandling vil blive administreret oralt to gange dagligt i 8 uger, efterfulgt af en 4 ugers udvaskning og derefter en ny 8-ugers behandlingsperiode.
I løbet af den 20 uger lange forsøgsperiode vil forsøgspersonerne besøge forsøgsstedet ved fem lejligheder til funktionelle vurderinger (cyklusergometertest), blodprøvetagning og spørgeskemaer.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse.
- Patienten er ≥18 og ≤80 år ved baseline.
- Patienter har genetisk verificeret mitokondriel lidelse eller en fedtsyreoxidationsmangel (VLCAD/CPTII).
- Patienten har en klinisk præsentation, tegn eller symptomer, der tyder på myopati (f.eks. let træthed, træningsintolerance, muskelsmerter) efter investigatorens mening.
- Patienten er ambulant.
Ekskluderingskriterier:
- Patienten har tidligere eller aktuelle medicinske tilstande, som efter investigatorens vurdering ville forhindre patienten i at deltage sikkert i og/eller fuldføre alle undersøgelseskrav.
- Patienten har symptomer på mitokondriel myopati på grund af kendt sekundær mitokondriel dysfunktion (f.eks. lægemiddelinduceret myopati).
- Patienten har ikke den kognitive kapacitet til at forstå/forstå og fuldføre alle undersøgelsesvurderinger.
- Graviditet eller amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Resveratroltilskud 1000 mg/dag eller placebo
|
|
Eksperimentel: Resveratrol
Håndkøbstillæg
|
Resveratroltilskud 1000 mg/dag eller placebo
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hjerterytme
Tidsramme: 20 uger
|
Fald i puls under konstant belastning cykling træning.
|
20 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Top iltudnyttelse
Tidsramme: 20 uger
|
VO^2max (ml/min)
|
20 uger
|
|
Fedtsyreoxidation
Tidsramme: 20 uger
|
Fedtsyreoxidation vil blive vurderet ved hjælp af stabil isotopteknik (kun for fedtsyreoxidationsdefekt sygdomsundergruppe)
|
20 uger
|
|
Opfattet anstrengelse
Tidsramme: 20 uger
|
Evaluering af opfattet anstrengelse (Borg-score) under konstant arbejdsbelastningscykling
|
20 uger
|
|
Fatigue Severity Scale score
Tidsramme: 20 uger
|
Evaluering af selvvurderet træthed
|
20 uger
|
|
SF-36 spørgeskema
Tidsramme: 20 uger
|
Evaluering af selvvurderede daglige funktionsscore
|
20 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. april 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. oktober 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. oktober 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. april 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. november 2018
Først opslået (Faktiske)
2. november 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. november 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. november 2019
Sidst verificeret
1. november 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskuloskeletale sygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Mitokondrielle sygdomme
- Muskelsygdomme
- Mitokondrielle myopatier
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Blodpladeaggregationshæmmere
- Beskyttelsesagenter
- Antioxidanter
- Resveratrol
Andre undersøgelses-id-numre
- H-17039503
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .