Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja resweratrolem u pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi i zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych mięśni szkieletowych

26 listopada 2019 zaktualizowane przez: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

Suplementacja resweratrolem u pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi i zaburzeniami utleniania kwasów tłuszczowych mięśni szkieletowych: podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe

Celem tego badania jest zbadanie potencjalnego korzystnego wpływu codziennej suplementacji resweratrolu (1000 mg/dzień) na wydolność fizyczną i metabolizm mięśni u pacjentów ze zweryfikowaną miopatią mitochondrialną oraz pacjentów ze zweryfikowanym defektem utleniania kwasów tłuszczowych niedoborami VLCAD i CPTII . Badacze stawiają hipotezę poprawy metabolizmu mięśni, funkcji mitochondriów, utleniania kwasów tłuszczowych, a tym samym poprawy wydolności fizycznej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt badania: podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie krzyżowe.

Aby zapewnić wystarczającą liczbę uczestników i ze względu na ryzyko heterogenicznej kohorty, wybiera się projekt krzyżowy, w którym uczestnicy są swoimi własnymi kontrolami. Uwzględnionych zostanie 10 pacjentów z miopatią mitochondrialną i 10 pacjentów z defektami utleniania kwasów tłuszczowych. Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni przy zastosowaniu współczynnika przypisania 1:1, aby najpierw otrzymać placebo lub RSV. Każde leczenie będzie podawane doustnie dwa razy dziennie przez 8 tygodni, po czym nastąpi 4-tygodniowe wypłukiwanie, a następnie nowy 8-tygodniowy okres leczenia.

Podczas 20-tygodniowego okresu próbnego uczestnicy pięć razy odwiedzą placówkę badawczą w celu przeprowadzenia oceny funkcjonalnej (testy na ergometrze rowerowym), pobrania krwi i wypełnienia kwestionariuszy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent chce i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę przed uczestnictwem.
  2. Wyjściowo pacjent ma ≥18 i ≤80 lat.
  3. Pacjenci mają genetycznie zweryfikowane zaburzenie mitochondrialne lub niedobór utleniania kwasów tłuszczowych (VLCAD/CPTII).
  4. Zdaniem badacza, u pacjenta występują objawy kliniczne, objawy przedmiotowe lub podmiotowe sugerujące miopatię (np. łatwe męczenie się, nietolerancja wysiłku, ból mięśni).
  5. Pacjent jest ambulatoryjny.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma jakiekolwiek wcześniejsze lub obecne schorzenia, które w ocenie badacza uniemożliwiłyby pacjentowi bezpieczne uczestnictwo i/lub ukończenie wszystkich wymagań badania.
  2. U pacjenta występują objawy miopatii mitochondrialnej spowodowane znaną wtórną dysfunkcją mitochondriów (np. miopatią polekową).
  3. Pacjent nie ma zdolności poznawczych, aby zrozumieć/zrozumieć i ukończyć wszystkie oceny badania.
  4. Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Suplement diety: Resweratrol
Suplementacja resweratrolem 1000 mg/dzień lub placebo
Eksperymentalny: Resweratrol
Suplement dostępny bez recepty
Suplement diety: Resweratrol
Suplementacja resweratrolem 1000 mg/dzień lub placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tętno
Ramy czasowe: 20 tygodni
Spadek tętna podczas ćwiczeń ze stałym obciążeniem.
20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowe wykorzystanie tlenu
Ramy czasowe: 20 tygodni
VO^2max (ml/min)
20 tygodni
Utlenianie kwasów tłuszczowych
Ramy czasowe: 20 tygodni
Utlenianie kwasów tłuszczowych zostanie ocenione techniką stabilnych izotopów (tylko dla podgrupy chorób z defektem utleniania kwasów tłuszczowych)
20 tygodni
Postrzegany wysiłek
Ramy czasowe: 20 tygodni
Ocena postrzeganego wysiłku (wynik Borga) podczas ciągłego cyklu obciążenia pracą
20 tygodni
Wynik Skali Nasilenia Zmęczenia
Ramy czasowe: 20 tygodni
Ocena samooceny zmęczenia
20 tygodni
Kwestionariusz SF-36
Ramy czasowe: 20 tygodni
Ocena samooceny codziennych wyników funkcji
20 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Śledczy

  • Dyrektor Studium: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 listopada 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 listopada 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H-17039503

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj