Suplementace resveratrolem u pacientů s mitochondriálními myopatiemi a poruchami oxidace mastných kyselin kosterního svalstva
26. listopadu 2019 aktualizováno: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark
Suplementace resveratrolem u pacientů s mitochondriálními myopatiemi a poruchami oxidace mastných kyselin kosterního svalstva: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie
Účelem této studie je prozkoumat potenciální příznivé účinky denního doplňku Resveratrolu (1000 mg/den) na fyzickou zdatnost a svalový metabolismus u pacientů s ověřenou mitochondriální myopatií a pacientů s ověřeným defektem oxidace mastných kyselin s deficitem VLCAD a CPTII. .
Výzkumníci předpokládají zlepšení svalového metabolismu, mitochondriální funkce, oxidaci mastných kyselin a tím zlepšení fyzické zdatnosti.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Design studie: dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, zkřížená studie.
Aby byl zajištěn dostatek účastníků a vzhledem k riziku heterogenní kohorty, je zvolen cross-over design, kdy jsou účastníci svými vlastními kontrolami. Bude zahrnuto 10 pacientů s mitochondriální myopatií a 10 pacientů s defekty oxidace mastných kyselin. Vhodní pacienti budou randomizováni s použitím poměru přiřazení 1:1, aby jako první dostali placebo nebo RSV. Každá léčba bude podávána perorálně dvakrát denně po dobu 8 týdnů, následuje 4 týdny vymývací fáze a poté nové 8týdenní léčebné období.
Během 20týdenního zkušebního období subjekty navštíví místo pokusu pětkrát za účelem funkčního hodnocení (testování na ergometru), odběru krve a dotazníků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient je ochoten a schopen před účastí poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Pacientovi je na začátku studie ≥18 a ≤80 let.
- Pacienti mají geneticky ověřenou mitochondriální poruchu nebo deficit oxidace mastných kyselin (VLCAD/CPTII).
- Podle názoru zkoušejícího má pacient klinický obraz, známky nebo příznaky naznačující myopatii (např. snadná únavnost, nesnášenlivost cvičení, bolest svalů).
- Pacient je ambulantní.
Kritéria vyloučení:
- Pacient má jakýkoli předchozí nebo současný zdravotní stav, který by mu podle úsudku zkoušejícího bránil v bezpečné účasti a/nebo splnění všech požadavků studie.
- Pacient má příznaky mitochondriální myopatie v důsledku známé sekundární mitochondriální dysfunkce (např. myopatie vyvolaná léky).
- Pacient nemá kognitivní kapacitu, aby porozuměl/pochopil a dokončil všechna hodnocení studie.
- Těhotenství nebo kojení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Suplementace resveratrolem 1000 mg/den nebo placebo
|
|
Experimentální: Resveratrol
Volně prodejný doplněk
|
Suplementace resveratrolem 1000 mg/den nebo placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Tepová frekvence
Časové okno: 20 týdnů
|
Snížení srdeční frekvence při konstantní zátěžové cyklistické zátěži.
|
20 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Špičkové využití kyslíku
Časové okno: 20 týdnů
|
VO^2max (ml/min)
|
20 týdnů
|
|
Oxidace mastných kyselin
Časové okno: 20 týdnů
|
Oxidace mastných kyselin bude hodnocena technikou stabilních izotopů (pouze pro podskupinu onemocnění s defektem oxidace mastných kyselin)
|
20 týdnů
|
|
Vnímaná námaha
Časové okno: 20 týdnů
|
Hodnocení vnímané námahy (Borgovo skóre) při konstantním cyklování zátěže
|
20 týdnů
|
|
Skóre stupnice závažnosti únavy
Časové okno: 20 týdnů
|
Hodnocení sebehodnocení únavy
|
20 týdnů
|
|
Dotazník SF-36
Časové okno: 20 týdnů
|
Hodnocení sebehodnocení skóre denních funkcí
|
20 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. dubna 2018
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. dubna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2018
První zveřejněno (Aktuální)
2. listopadu 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. listopadu 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Nemoci pohybového aparátu
- Neuromuskulární onemocnění
- Mitochondriální onemocnění
- Svalová onemocnění
- Mitochondriální myopatie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory agregace krevních destiček
- Ochranné prostředky
- Antioxidanty
- Resveratrol
Další identifikační čísla studie
- H-17039503
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .