Suplementación con resveratrol en pacientes con miopatías mitocondriales y trastornos de oxidación de ácidos grasos del músculo esquelético
26 de noviembre de 2019 actualizado por: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark
Suplementación con resveratrol en pacientes con miopatías mitocondriales y trastornos de oxidación de ácidos grasos del músculo esquelético: un estudio cruzado, doble ciego, controlado con placebo
El propósito de este estudio es investigar los posibles efectos beneficiosos de un suplemento diario de resveratrol (1000 mg/día) sobre la capacidad física y el metabolismo muscular en pacientes con miopatía mitocondrial verificada y pacientes con un defecto de oxidación de ácidos grasos verificado de VLCAD y deficiencias de CPTII. .
Los investigadores plantean la hipótesis de una mejora del metabolismo muscular, la función mitocondrial, la oxidación de ácidos grasos y, por lo tanto, una mejora de la capacidad física.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseño del estudio: estudio cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo.
Para asegurar suficientes participantes, y debido al riesgo de una cohorte heterogénea, se elige un diseño cruzado, donde los participantes son sus propios controles. Se incluirán 10 pacientes con miopatía mitocondrial y 10 pacientes con defectos de oxidación de ácidos grasos. Los pacientes elegibles serán aleatorizados utilizando una proporción de asignación de 1:1 para recibir primero placebo o RSV. Cada tratamiento se administrará por vía oral dos veces al día durante 8 semanas, seguido de un lavado de 4 semanas y luego un nuevo período de tratamiento de 8 semanas.
Durante el período de prueba de 20 semanas, los sujetos visitarán el sitio de prueba en cinco ocasiones, para evaluaciones funcionales (pruebas de cicloergómetro), muestras de sangre y cuestionarios.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito antes de participar.
- El paciente tiene ≥18 y ≤80 años de edad al inicio del estudio.
- Los pacientes tienen un trastorno mitocondrial verificado genéticamente o una deficiencia de oxidación de ácidos grasos (VLCAD/CPTII).
- El paciente tiene una presentación clínica, signos o síntomas sugestivos de miopatía (p. ej., fatigabilidad fácil, intolerancia al ejercicio, dolor muscular) en opinión del investigador.
- El paciente es ambulatorio.
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene alguna afección médica anterior o actual que, a juicio del investigador, impediría que el paciente participe de manera segura y/o complete todos los requisitos del estudio.
- El paciente tiene síntomas de miopatía mitocondrial debido a una disfunción mitocondrial secundaria conocida (p. ej., miopatía inducida por fármacos).
- El paciente no tiene la capacidad cognitiva para entender/comprender y completar todas las evaluaciones del estudio.
- Embarazo o lactancia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Suplementación con resveratrol 1000 mg/día o placebo
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Experimental: Resveratrol
Suplemento de venta libre
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Suplementación con resveratrol 1000 mg/día o placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ritmo cardiaco
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Disminución de la frecuencia cardíaca durante el ejercicio de ciclismo de carga constante.
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20 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Utilización máxima de oxígeno
Periodo de tiempo: 20 semanas
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VO^2máx (ml/min)
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20 semanas
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Oxidación de ácidos grasos
Periodo de tiempo: 20 semanas
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La oxidación de ácidos grasos se evaluará mediante la técnica de isótopos estables (solo para el subgrupo de enfermedades por defecto de oxidación de ácidos grasos)
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20 semanas
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Esfuerzo percibido
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Evaluación del esfuerzo percibido (puntuación de Borg) durante ciclos de carga de trabajo constante
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20 semanas
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Puntuación de la escala de gravedad de la fatiga
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Evaluación de la fatiga autoevaluada
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20 semanas
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Cuestionario SF-36
Periodo de tiempo: 20 semanas
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Evaluación de puntuaciones de función diaria autoevaluadas
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20 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de abril de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
2 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de noviembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2019
Última verificación
1 de noviembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades Musculares
- Miopatías mitocondriales
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Resveratrol
Otros números de identificación del estudio
- H-17039503
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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