Integrazione di resveratrolo in pazienti con miopatie mitocondriali e disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi del muscolo scheletrico
26 novembre 2019 aggiornato da: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark
Integrazione di resveratrolo in pazienti con miopatie mitocondriali e disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi del muscolo scheletrico: uno studio incrociato in doppio cieco, controllato con placebo
Lo scopo di questo studio è quello di indagare i potenziali effetti benefici di un supplemento giornaliero di resveratrolo (1000mg/giorno) sulla capacità fisica e sul metabolismo muscolare in pazienti con miopatia mitocondriale accertata e pazienti con un difetto di ossidazione degli acidi grassi accertato di carenze di VLCAD e CPTII .
Gli investigatori ipotizzano un miglioramento del metabolismo muscolare, della funzione mitocondriale, dell'ossidazione degli acidi grassi e quindi del miglioramento delle capacità fisiche.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Disegno dello studio: studio cross-over in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.
Per garantire un numero sufficiente di partecipanti, ea causa del rischio di una coorte eterogenea, viene scelto un progetto cross-over, in cui i partecipanti sono i propri controlli. Saranno inclusi 10 pazienti con miopatia mitocondriale e 10 pazienti con difetti di ossidazione degli acidi grassi. I pazienti idonei saranno randomizzati utilizzando un rapporto di assegnazione 1: 1 per ricevere prima placebo o RSV. Ciascun trattamento verrà somministrato per via orale due volte al giorno per 8 settimane, seguito da un periodo di lavaggio di 4 settimane e successivamente da un nuovo periodo di trattamento di 8 settimane.
Durante il periodo di prova di 20 settimane, i soggetti visiteranno il sito di prova in cinque occasioni, per valutazioni funzionali (test del cicloergometro), prelievo di sangue e questionari.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
-
Copenhagen, Danimarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto prima della partecipazione.
- Il paziente ha un'età ≥18 e ≤80 anni al basale.
- I pazienti hanno un disturbo mitocondriale geneticamente verificato o un deficit di ossidazione degli acidi grassi (VLCAD/CPTII).
- Il paziente ha una presentazione clinica, segni o sintomi suggestivi di miopatia (ad esempio, facile affaticabilità, intolleranza all'esercizio, dolore muscolare) secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Il paziente è deambulante.
Criteri di esclusione:
- Il paziente presenta condizioni mediche precedenti o attuali che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbero al paziente di partecipare in sicurezza e/o completare tutti i requisiti dello studio.
- Il paziente presenta sintomi di miopatia mitocondriale dovuti a disfunzione mitocondriale secondaria nota (ad esempio, miopatia indotta da farmaci).
- Il paziente non ha la capacità cognitiva per comprendere/comprendere e completare tutte le valutazioni dello studio.
- Gravidanza o allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Integrazione di resveratrolo 1000 mg/die o placebo
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Sperimentale: Resveratrolo
Supplemento da banco
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Integrazione di resveratrolo 1000 mg/die o placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: 20 settimane
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Diminuzione della frequenza cardiaca durante l'esercizio in bicicletta a carico costante.
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20 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Picco di utilizzo dell'ossigeno
Lasso di tempo: 20 settimane
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VO^2max (ml/min)
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20 settimane
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Ossidazione degli acidi grassi
Lasso di tempo: 20 settimane
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L'ossidazione degli acidi grassi sarà valutata mediante la tecnica degli isotopi stabili (solo per il sottogruppo della malattia del difetto di ossidazione degli acidi grassi)
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20 settimane
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Sforzo percepito
Lasso di tempo: 20 settimane
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Valutazione dello sforzo percepito (punteggio Borg) durante un ciclo di carico di lavoro costante
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20 settimane
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Punteggio della scala di gravità della fatica
Lasso di tempo: 20 settimane
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Valutazione della fatica autovalutata
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20 settimane
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Questionario SF-36
Lasso di tempo: 20 settimane
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Valutazione dei punteggi di funzione giornalieri autovalutati
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20 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: John Vissing, professor, Copenhangen Neuromuscular Center, Rigshospitalet, Denmark
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 aprile 2018
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 aprile 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
2 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 novembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2019
Ultimo verificato
1 novembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie mitocondriali
- Malattie muscolari
- Miopatie mitocondriali
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Inibitori dell'aggregazione piastrinica
- Agenti protettivi
- Antiossidanti
- Resveratrolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- H-17039503
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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