오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증이 있는 안정적인 성인 피험자에서 ARCT-810의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1b상 연구
2024년 7월 31일 업데이트: Arcturus Therapeutics, Inc.
임상적으로 안정적인 오르니틴 트랜스카바밀라아제 결핍 환자에서 ARCT-810 단일 용량의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1b상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 상승 용량 연구
임상적으로 안정적인 환자(예:
오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증(OTCD)이 있는 식단 ± 암모니아 제거제).
연구 개요
상세 설명
이것은 약 12명(최대 20명)의 오르니틴 트랜스카바밀라제 결핍증(OTCD) 임상적으로 안정적인 환자가 등록될 예정인 ARCT-810의 단일 상승 용량 연구입니다.
각 연구 피험자의 참여 기간은 스크리닝부터 마지막 연구 방문까지 약 8주입니다. 이 연구는 최대 4주의 스크리닝 기간, 동시에 발생하는 4주의 식이 준비 기간, 이후 1일의 투약 기간 및 28일의 치료 후 기간으로 구성됩니다.
연구 참가자는 ARCT-810의 다른 용량을 테스트하기 위해 3개의 단일 용량 치료 그룹(코호트라고도 함) 중 하나에 할당됩니다. 4명의 과목이 각 그룹에 등록됩니다. 각 코호트 내에서 피험자는 IV 주입으로 ARCT-810 또는 위약을 받도록 3:1로 무작위 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- M Health Fairview Masonic Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- The Mount Sinai Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Waco, Texas, 미국, 76706
- Baylor University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Wisconsin - Milwaukee Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1주일 동안 동의하고 증상을 기억할 수 있는 적절한 인지 능력
- 유전자 검사로 확인된 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍증(OTCD) 진단이 문서화되어 있거나 OTC 유전자 시퀀싱 및 결실/중복 검사에 동의할 의향이 있는 18세 이상의 남성 및 여성
피험자의 오르니틴 트랜스카르바밀라제 결핍증(OTCD)은 다음과 같이 안정적입니다.
- 고암모니아혈증의 임상 증상 없음 AND b,
- 암모니아 수준
- 질소 암모니아 제거제 요법을 사용하는 경우 사전 동의를 제공하기 전 ≥ 28일 동안 및 스크리닝 기간 동안 안정적인 요법(용량 또는 빈도의 변화 없음)을 유지해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공하기 전 최소 28일 동안 안정적인 단백질 제한 식이(+/- 아미노산 보충)를 유지하고 연구 기간 동안 안정적인 식이를 계속 유지해야 합니다.
- 조사자의 의견에 따르면 OTCD 이외의 양호한 일반 건강
- 연구 방문 전 72시간 동안 격렬한 운동/활동 및 음주를 자제할 의향이 있음
- 절차 및 방문 준수 의지
- 피임 지침을 따르려는 의지
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따른 임상적으로 유의한 질병(들)의 이력
- 임상적으로 중요한 스크리닝 실험실 값
- 조절되지 않는 당뇨병
- 임상적으로 의미 있는 빈혈
- 스크리닝 중에 감염이 발생한 피험자는 투여 전 최소 7일 동안 무증상이어야 합니다.
- 학습 요구 사항을 준수하지 않으려는 의지
- 양성 HIV, C형 간염 또는 만성 B형 간염 병력
- 조절되지 않는 고혈압
- 연구 전 5년 이내의 악성 종양
- 스크리닝 후 30일 이내 또는 연구 약물의 반감기 5일 이내에 다른 연구 약물, 생물학적 작용제 또는 장치로 치료
- 일부 백신 접종 및 시험적 치료를 제외하고 스크리닝 6개월 이내에 올리고뉴클레오티드 또는 mRNA로 치료
- 유전자 치료, 간세포 또는 중간엽 줄기세포 이식의 병력
- 이전 장기 이식
- 리포솜 제품에 대한 심각한 알레르기 반응의 병력
- 약물 또는 알코올 남용의 최근 병력 또는 현재
- 흡입(훈제 또는 베이핑) 또는 경구용 대마초 제품에 대한 의존성
- 스크리닝 전 6주 이내의 전신 코르티코스테로이드
- 선별검사 후 30일 이내에 50~499mL 또는 .499의 헌혈 mL 스크리닝 60일 이내
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 참여에 부적합하게 만드는 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARCT-810
ARCT-810의 단일 용량을 정맥 내 투여
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ARCT-810은 개발 중인 지질나노입자(LNP)에 제형화된 OTC(Ornithine Transcarbamylase) mRNA를 포함하는 임상시험용 의약품이다.
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위약 비교기: 위약
0.9% 생리 식염수를 단회 투여
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이 연구의 위약은 0.9% 멸균 식염수입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유해 사례(AE)의 발생률, 중증도 및 용량-관계
기간: 4 주
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용량별 AE의 발생률, 중증도 및 용량-관계를 결정하여 평가한 ARCT-810의 안전성 및 내약성
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4 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ARCT-810 1회 투여 후 곡선 아래 면적의 변화
기간: 최대 4주
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시간 0에서 정량화할 수 있는 마지막 시점까지 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
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최대 4주
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ARCT-810 단일 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 4주
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관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 Cmax가 발생한 시간
기간: 최대 4주
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Cmax가 발생한 시간(Tmax)
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 AUC0-inf
기간: 최대 4주
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시간 0에서 무한대까지 외삽된 AUC
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 AUCExtrap
기간: 최대 4주
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AUC0-t 이상으로 추정된 AUC0-inf의 상대적 부분
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 T1/2
기간: 최대 4주
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말기 반감기
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 MRT0-inf
기간: 최대 4주
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무한대로 외삽된 평균 체류 시간
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 CL
기간: 최대 4주
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용량을 AUC0-inf로 나눈 값으로 계산된 총 신체 청소율
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최대 4주
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ARCT-810 1회 투여 후 Vss
기간: 최대 4주
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유통량
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최대 4주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 3일
기본 완료 (실제)
2023년 8월 30일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 19일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARCT-810-02
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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