Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1b oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę ARCT-810 u stabilnych dorosłych pacjentów z niedoborem transkarbamylazy ornityny

6 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Arcturus Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1b z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczych dawek ARCT-810 u stabilnych klinicznie pacjentów z niedoborem transkarbamylazy ornityny

Określić bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę pojedynczych dawek ARCT-810 u stabilnych klinicznie pacjentów (stabilnych po standardowym leczeniu np. dieta ± zmiatacze amoniaku) z niedoborem transkarbamylazy ornityny (OTCD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie z pojedynczą rosnącą dawką ARCT-810, do którego planuje się włączenie około 12 (do maksymalnie 20) klinicznie stabilnych pacjentów z niedoborem transkarbamylazy ornityny (OTCD).

Długość uczestnictwa każdego uczestnika badania wynosi około 8 tygodni, od badania przesiewowego do ostatniej wizyty studyjnej. Badanie obejmuje do 4-tygodniowego okresu przesiewowego i 4-tygodniowego okresu wprowadzającego dietę, które mają miejsce jednocześnie, po którym następuje 1-dniowy okres dawkowania i 28-dniowy okres po leczeniu.

Uczestnicy badania zostaną przydzieleni do jednej z trzech grup leczonych pojedynczą dawką (nazywanych również kohortami), aby przetestować różne dawki ARCT-810. W każdej grupie zostaną zapisane cztery przedmioty. W ramach każdej kohorty pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej ARCT-810 lub placebo w postaci wlewu dożylnego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Waco, Texas, Stany Zjednoczone, 76706
        • Baylor University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Wisconsin - Milwaukee Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Odpowiednia zdolność poznawcza do wyrażania zgody i przypominania sobie objawów w okresie 1 tygodnia
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat z udokumentowanym rozpoznaniem niedoboru transkarbamylazy ornitynowej (OTCD) potwierdzonym badaniami genetycznymi lub chętni do wyrażenia zgody na sekwencjonowanie genów OTC i testy delecji/duplikacji

  3. Niedobór transkarbamylazy ornityny (OTCD) osobnika jest stabilny, o czym świadczy

    1. brak klinicznych objawów hiperamonemii ORAZ b,
    2. poziom amoniaku
  4. W przypadku stosowania terapii zmiataczem azotu amoniakalnego należy stosować stabilny schemat (bez zmian w dawce lub częstotliwości) przez ≥ 28 dni przed wyrażeniem świadomej zgody i przez cały okres przesiewowy
  5. Musi utrzymywać stabilną dietę o ograniczonej zawartości białka (+/- suplementacja aminokwasami) przez co najmniej 28 dni przed wyrażeniem świadomej zgody i nadal utrzymywać stabilną dietę przez cały czas trwania badania
  6. Dobry ogólny stan zdrowia inny niż OTCD, w opinii Badacza
  7. Chęć powstrzymania się od forsownych ćwiczeń/aktywności i alkoholu przez 72 godziny przed wizytami studyjnymi
  8. Gotowość do przestrzegania procedur i wizyt
  9. Gotowość do przestrzegania wytycznych dotyczących antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia klinicznie istotnych chorób, w opinii Badacza
  2. Klinicznie istotne przesiewowe wartości laboratoryjne
  3. Niekontrolowana cukrzyca
  4. Klinicznie znacząca niedokrwistość
  5. Pacjenci, u których rozwinęła się infekcja podczas badań przesiewowych, muszą być bezobjawowi przez co najmniej 7 dni przed podaniem dawki
  6. Niechęć do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  7. Historia pozytywnego zakażenia wirusem HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B
  8. Niekontrolowane nadciśnienie
  9. Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat przed badaniem
  10. Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego leku
  11. Leczenie jakimkolwiek oligonukleotydem lub mRNA w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego, z wyjątkami dla niektórych szczepień i leczenia eksperymentalnego
  12. Historia terapii genowej, przeszczepu hepatocytów lub mezenchymalnych komórek macierzystych
  13. Przebyty przeszczep narządu
  14. Historia ciężkiej reakcji alergicznej na produkt liposomalny
  15. Niedawna historia lub obecne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  16. Uzależnienie od wziewnych (palonych lub wapowanych) lub doustnych produktów z konopi indyjskich
  17. Ogólnoustrojowe kortykosteroidy w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym
  18. Oddanie krwi od 50 do 499 ml w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub 0,499 ml w ciągu 60 dni od badania przesiewowego
  19. Inne warunki, w opinii Badacza, które czynią osobę nieprzydatną do udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARCT-810
Rosnące pojedyncze dawki ARCT-810 podawane dożylnie
Biologiczny: ARCT-810
ARCT-810 to badany produkt leczniczy zawierający mRNA transkarbamylazy ornitynowej (OTC) sformułowany w opracowywanej nanocząsteczce lipidowej (LNP).
Komparator placebo: Placebo
Pojedyncze dawki 0,9% soli fizjologicznej podawane dożylnie
Inny: Placebo
Placebo w tym badaniu to 0,9% sterylna sól fizjologiczna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania, nasilenie i zależność od dawki zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Bezpieczeństwo i tolerancja ARCT-810 oceniane poprzez określenie częstości występowania, nasilenia i zależności dawki AE od dawki
4 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana pola pod krzywą po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) od czasu zero do ostatniego mierzalnego punktu czasowego
Do 4 tygodni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Do 4 tygodni
Czas, w którym Cmax wystąpiło po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Czas wystąpienia Cmax (Tmax)
Do 4 tygodni
AUC0-inf po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
AUC od czasu zerowego ekstrapolowano do nieskończoności
Do 4 tygodni
AUCExtrap po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Względna część AUC0-inf ekstrapolowana poza AUC0-t
Do 4 tygodni
T1/2 po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Końcowy okres półtrwania
Do 4 tygodni
MRT0-inf po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Średni czas przebywania ekstrapolowano do nieskończoności
Do 4 tygodni
CL po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Całkowity klirens ustrojowy, obliczony jako dawka podzielona przez AUC0-inf
Do 4 tygodni
Vss po pojedynczej dawce ARCT-810
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
Objętość dystrybucji
Do 4 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARCT-810-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj