Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1b tutkimus ARCT-810:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi vakailla aikuisilla henkilöillä, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos

torstai 6. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Arcturus Therapeutics, Inc.

Vaiheen 1b satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, nousevan annoksen tutkimus ARCT-810:n kerta-annosten turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi kliinisesti stabiileilla potilailla, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos

Selvitä ARCT-810:n kerta-annosten turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka kliinisesti vakailla potilailla (stabiili tavanomaisessa hoitohoidossa, esim. ruokavalio ± ammoniakin poistajat), joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos (OTCD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ARCT-810:n kerta-annostutkimus, johon suunnitellaan ottavan mukaan noin 12 (enintään 20) kliinisesti vakaata potilasta, joilla on ornitiinitranskarbamylaasin puutos (OTCD).

Kunkin tutkittavan osallistumispituus on noin 8 viikkoa seulonnasta viimeiseen opintokäyntiin. Tutkimus käsittää enintään 4 viikkoa kestävän seulontajakson ja 4 viikon ruokavalion aloitusjakson, jotka tapahtuvat samanaikaisesti, jota seuraa 1 päivän annostusjakso ja 28 päivän hoidon jälkeinen jakso.

Tutkimukseen osallistujat jaetaan yhteen kolmesta kerta-annoshoitoryhmästä (kutsutaan myös kohortteiksi) testaamaan erilaisia ​​ARCT-810-annoksia. Jokaiseen ryhmään otetaan neljä ainetta. Jokaisessa kohortissa koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 3:1 saamaan ARCT-810:tä tai lumelääkettä IV-infuusiona.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Waco, Texas, Yhdysvallat, 76706
        • Baylor University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Wisconsin - Milwaukee Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Riittävä kognitiivinen kyky suostua ja muistaa oireita yhden viikon aikana
  2. 18-vuotiaat miehet ja naiset, joilla on dokumentoitu diagnoosi ornitiinitranskarbamylaasin puutteesta (OTCD), joka on vahvistettu geenitesteillä tai jotka ovat valmiita suostumaan OTC-geenin sekvensointiin ja deleetio-/kaksoistesteihin

  3. Tutkittavan ornitiinitranskarbamylaasin puutos (OTCD) on vakaa, kuten

    1. ei kliinisiä hyperammonemian oireita JA b,
    2. ammoniakin taso
  4. Jos käytät typen ammoniakkia poistavaa hoitoa, sinun on oltava vakaassa hoito-ohjelmassa (ei annoksen tai tiheyden muutosta) ≥ 28 päivää ennen tietoisen suostumuksen antamista ja koko seulontajakson ajan
  5. Hänen on täytynyt noudattaa vakaata proteiinipitoista ruokavaliota (+/- aminohappolisä) vähintään 28 päivää ennen tietoisen suostumuksen antamista ja jatkaa vakaan ruokavalion ylläpitämistä tutkimuksen ajan
  6. Hyvä yleinen terveydentila, muu kuin OTCD, tutkijan mielestä
  7. Valmis pidättäytymään rasittavasta liikunnasta ja alkoholista 72 tuntia ennen opintokäyntejä
  8. Halukkuus noudattaa menettelyjä ja käyntejä
  9. Halukkuus noudattaa ehkäisyohjeita

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävän sairauden historia tutkijan mielestä
  2. Kliinisesti merkittävät seulontalaboratorioarvot
  3. Hallitsematon diabetes
  4. Kliinisesti merkittävä anemia
  5. Tutkittavien, joille kehittyy infektio seulonnan aikana, on oltava oireettomia vähintään 7 päivää ennen annostelua
  6. Haluttomuus noudattaa opiskeluvaatimuksia
  7. Aiemmin positiivinen HIV, hepatiitti C tai krooninen hepatiitti B
  8. Hallitsematon verenpainetauti
  9. Maligniteetti 5 vuoden sisällä ennen tutkimusta
  10. Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 30 päivän sisällä seulonnasta tai tutkimuslääkkeen 5 puoliintumisajan kuluessa
  11. Hoito millä tahansa oligonukleotidilla tai mRNA:lla 6 kuukauden sisällä seulonnasta, lukuun ottamatta joitakin rokotteita ja tutkimushoitoja
  12. Geeniterapian, hepatosyyttien tai mesenkymaalisten kantasolujen siirron historia
  13. Aikaisempi elinsiirto
  14. Aiempi vakava allerginen reaktio liposomituotteelle
  15. Viimeaikainen tai nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  16. Riippuvuus hengitetyistä (savustetuista tai höyrystetyistä) tai suun kautta otetuista kannabistuotteista
  17. Systeemiset kortikosteroidit 6 viikon sisällä ennen seulontaa
  18. Verenluovutus 50–499 ml 30 päivän sisällä seulonnasta tai 0,499 ml 60 päivän kuluessa seulonnasta
  19. Muut olosuhteet, jotka tekisivät tutkijan mukaan osallistumiskelvottomaksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ARCT-810
Nousevat kerta-annokset ARCT-810:tä annettuna laskimoon
Biologinen: ARCT-810
ARCT-810 on tutkimuslääke, joka sisältää ornitiinitranskarbamylaasin (OTC) mRNA:ta, joka on formuloitu kehitteillä olevaan lipidinanohiukkaseen (LNP).
Placebo Comparator: Plasebo
Kerta-annoksia 0,9 % suolaliuosta annettuna laskimoon
Muut: Plasebo
Tämän tutkimuksen lumelääke on 0,9 % steriiliä suolaliuosta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, vakavuus ja annos-suhde
Aikaikkuna: 4 viikkoa
ARCT-810:n turvallisuus ja siedettävyys arvioituna määrittämällä haittavaikutusten ilmaantuvuus, vakavuus ja annossuhde annoksella
4 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos käyrän alla kerta-annoksen jälkeen ARCT-810
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen ajankohtaan
Jopa 4 viikkoa
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) ARCT-810:n kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Jopa 4 viikkoa
Aika, jolloin Cmax saavutettiin yhden ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Aika, jolloin Cmax esiintyi (Tmax)
Jopa 4 viikkoa
AUC0-inf yhden ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
AUC ajankohdasta nolla ekstrapoloitu äärettömään
Jopa 4 viikkoa
AUCExtrap kerta-annoksen ARCT-810 jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
AUC0-inf:n suhteellinen osuus ekstrapoloitui AUC0-t:n yli
Jopa 4 viikkoa
T1/2 kerta-annoksen ARCT-810 jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Terminaalinen puoliintumisaika
Jopa 4 viikkoa
MRT0-inf yhden ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Keskimääräinen viipymäaika ekstrapoloituna äärettömään
Jopa 4 viikkoa
CL kerta-annoksen ARCT-810 jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Kokonaispuhdistuma laskettuna jaettuna annoksella AUC0-inf:llä
Jopa 4 viikkoa
Vss yhden ARCT-810-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
Jakelumäärä
Jopa 4 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arcturus Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 22. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARCT-810-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ornitiinin transkarbamylaasin puutos

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa