Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1b-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van ARCT-810 te beoordelen bij stabiele volwassen proefpersonen met ornithine-transcarbamylase-deficiëntie

6 april 2023 bijgewerkt door: Arcturus Therapeutics, Inc.

Een fase 1b gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, oplopende dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige doses ARCT-810 te beoordelen bij klinisch stabiele patiënten met ornithine-transcarbamylase-deficiëntie

Bepaal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige doses ARCT-810 bij klinisch stabiele patiënten (stabiel bij standaardbehandeling, bijv. dieet ± ammoniakvangers) met ornithine-transcarbamylasedeficiëntie (OTCD).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een studie met enkelvoudige oplopende dosis ARCT-810 waarin ongeveer 12 (tot een maximum van 20) klinisch stabiele patiënten met ornithine-transcarbamylasedeficiëntie (OTCD) zullen worden opgenomen.

De deelnameduur van elke proefpersoon is ongeveer 8 weken, van screening tot laatste studiebezoek. De studie omvat een screeningperiode van maximaal 4 weken en een 4 weken durende inloopperiode voor het dieet, die gelijktijdig plaatsvinden, gevolgd door een doseringsperiode van 1 dag en een periode van 28 dagen na de behandeling.

Studiedeelnemers zullen worden toegewezen aan een van de drie behandelingsgroepen met enkelvoudige dosis (ook wel cohorten genoemd), om verschillende doses ARCT-810 te testen. In elke groep worden vier vakken ingeschreven. Binnen elk cohort worden proefpersonen 3:1 gerandomiseerd om ARCT-810 of placebo als een IV-infusie te krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • M Health Fairview Masonic Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Waco, Texas, Verenigde Staten, 76706
        • Baylor University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Wisconsin - Milwaukee Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Adequaat cognitief vermogen om in te stemmen en symptomen op te roepen gedurende een periode van 1 week
  2. Mannen en vrouwen ≥18 jaar met gedocumenteerde diagnose van ornithine-transcarbamylase-deficiëntie (OTCD) bevestigd met genetische tests, of bereid om toestemming te geven voor OTC-gensequencing en deletie-/duplicatietesten

  3. De ornithinetranscarbamylasedeficiëntie (OTCD) van de patiënt is stabiel, zoals blijkt uit

    1. geen klinische symptomen van hyperammoniëmie EN b,
    2. een ammoniakgehalte
  4. Als stikstof-ammoniak-scavenger-therapie wordt gebruikt, moet u een stabiel regime volgen (geen verandering in dosis of frequentie) gedurende ≥ 28 dagen voorafgaand aan het geven van geïnformeerde toestemming en gedurende de screeningperiode
  5. Moet een stabiel eiwitbeperkt dieet hebben gevolgd (+/- aminozuursuppletie) gedurende ten minste 28 dagen voorafgaand aan het verlenen van geïnformeerde toestemming en een stabiel dieet blijven behouden gedurende de duur van het onderzoek
  6. Goede algemene gezondheid anders dan OTCD, naar het oordeel van de Onderzoeker
  7. Bereid om 72 uur voor studiebezoeken af ​​te zien van zware lichamelijke inspanning/activiteit en alcohol
  8. Bereidheid om procedures en bezoeken na te leven
  9. Bereidheid om anticonceptierichtlijnen te volgen

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van klinisch significante ziekte(n), naar de mening van de onderzoeker
  2. Klinisch significante screening laboratoriumwaarden
  3. Ongecontroleerde suikerziekte
  4. Klinisch significante bloedarmoede
  5. Proefpersonen die tijdens de screening een infectie ontwikkelen, moeten gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan de dosering asymptomatisch zijn
  6. Onwil om te voldoen aan studie-eisen
  7. Geschiedenis van positieve HIV, hepatitis C of chronische hepatitis B
  8. Ongecontroleerde hypertensie
  9. Maligniteit binnen 5 jaar voorafgaand aan studie
  10. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch agens of hulpmiddel binnen 30 dagen na screening, of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel
  11. Behandeling met elk oligonucleotide of mRNA binnen 6 maanden na screening, met uitzondering van sommige vaccinaties en onderzoeksbehandelingen
  12. Geschiedenis van gentherapie, hepatocyt- of mesenchymale stamceltransplantatie
  13. Eerdere orgaantransplantatie
  14. Geschiedenis van ernstige allergische reactie op een liposomaal product
  15. Recente geschiedenis van, of actueel, drugs- of alcoholmisbruik
  16. Afhankelijkheid van geïnhaleerde (gerookte of verdampte) of orale cannabisproducten
  17. Systemische corticosteroïden binnen 6 weken voorafgaand aan de screening
  18. Bloeddonatie van 50 tot 499 ml binnen 30 dagen na screening of van .499 ml binnen 60 dagen na screening
  19. Andere omstandigheden, naar het oordeel van de onderzoeker, die het onderwerp ongeschikt maken voor deelname

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARCT-810
Oplopende enkelvoudige doses ARCT-810 intraveneus toegediend
Biologisch: ARCT-810
ARCT-810 is een geneesmiddel voor onderzoek dat ornithine-transcarbamylase (OTC)-mRNA bevat, geformuleerd in een lipidenanodeeltje (LNP) in ontwikkeling.
Placebo-vergelijker: Placebo
Enkele doses van 0,9% zoutoplossing intraveneus toegediend
Ander: Placebo
De placebo voor deze studie is 0,9% steriele zoutoplossing.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie, ernst en dosis-relatie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 4 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid van ARCT-810 beoordeeld door de incidentie, ernst en dosis-relatie van bijwerkingen per dosis te bepalen
4 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gebied onder de curve na een enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
Gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijd-curve (AUC) vanaf tijdstip nul tot het laatste kwantificeerbare tijdstip
Tot 4 weken
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) na enkelvoudige dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
De maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tot 4 weken
Tijd waarop Cmax optrad na een enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
Het tijdstip waarop Cmax optrad (Tmax)
Tot 4 weken
AUC0-inf na enkelvoudige dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
AUC van tijd nul geëxtrapoleerd naar oneindig
Tot 4 weken
AUCExtrap na een enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
Het relatieve deel van AUC0-inf geëxtrapoleerd voorbij AUC0-t
Tot 4 weken
T1/2 na enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
Terminale halfwaardetijd
Tot 4 weken
MRT0-inf na enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
De gemiddelde verblijftijd geëxtrapoleerd naar oneindig
Tot 4 weken
CL na enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
Totale lichaamsklaring, berekend als dosis gedeeld door AUC0-inf
Tot 4 weken
Vss na enkele dosis ARCT-810
Tijdsspanne: Tot 4 weken
Distributievolume
Tot 4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 november 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARCT-810-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ornithine Transcarbamylase-deficiëntie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren