Dravet Syndrome 및 Lennox-Gastaut SyndromeGastaut Syndrome에 대한 Cannabidiol의 인지 효과에 관한 연구
Dravet 증후군 및 Lennox-Gastaut 증후군에 대한 Cannabidiol(CBD-OS®)의 인지 효과에 대한 전향적 다기관 단일군 임상 시험
임상 시험 "Dravet 증후군 및 Lennox-Gastaut 증후군에 대한 Cannabidiol (CBD-OS®)의 인지 효과에 대한 전향적 단일 센터 단일 암 임상 시험"은 서울의 단일 3차 의뢰 센터에서 수행된 단일 그룹 3상 연구입니다. , 한국.
연구책임자는 연세대학교 의과대학 세브란스병원 강훈철 박사이다. 부연구위원은 연세대학교 의과대학 세브란스병원 김흥동 박사, 이준수, 김세희, 최한솜, 나지훈, 양동화, 강희정이다.
이 연구의 목적은 Dravet 증후군 또는 Lennox-Gastaut 증후군으로 진단된 2세에서 18세 사이의 환자의 인지 기능에 대한 칸나비디올(CBD-OS®)의 효과를 평가하는 것입니다. 연구 기간은 6개월의 환자 모집 후 1년으로 계획되어 있습니다. 각 환자의 개입 기간은 24주이며, 약물 적정 2주, 안정화 기간 10주, 유지 기간 12주이다. 환자 수의 모집 목표는 90%의 연구력을 고려하여 104명이다.
주요 결과는 인지 및 발달의 개선과 발작 결과의 개선입니다. 이차 결과는 행동 및 삶의 질의 개선입니다.
안전성 모니터링 기준은 부작용 프로필과 의사 및 간병인의 전반적인 평가입니다.
결과의 통계 분석은 24주 투약을 완료한 환자와 칸나비디올 치료 전후 2회 테스트를 대상으로 합니다. 발작 결과의 평가에는 24주 약물 치료를 완료한 모든 환자와 불완전한 발작 조절 또는 약물의 부작용으로 인한 후속 손실 또는 약물 중단으로 인해 연구에서 탈락한 환자가 포함됩니다.
안전성을 평가하기 위해 조사관은 부작용과 탈락률을 백분율로 측정합니다. 수사관은 간병인과 수사관의 전반적인 평가를 분석합니다. 심각한 부작용은 인과관계 평가 후에 기록됩니다.
연구 개요
상세 설명
환자의 선택 기준은 다음과 같습니다.
- 연령: 2세 ~ 18세
- 조사센터: 연세대학교 의과대학 세브란스병원
- 가) 임상양상 및/또는 유전검사상 드라베증후군으로 진단 나) 임상양상 및 뇌파검사상 레녹스-가스토 증후군으로 진단됨
- 3-(1) 또는 3-(2)의 기준에 따라 2가지 이상의 항전간제를 사용한 후 난치성 발작으로 진단된 환자
- 본 임상시험 참여에 동의한 환자 및 간병인
환자의 제외 기준은 다음과 같습니다.
- 진행성 중추신경계질환 기타 전신질환의 가능성이 있는 환자
- 발작의 단기 급성 치료(예: 구제 요법을 위한 벤조디아제핀)
- 알라닌 및 아스파르테이트 아미노전이효소 및/또는 총 빌리루빈 수치가 정상 범위의 2배 이상이거나 혈액 요소 질소 및 크레아티닌 비율이 정상 범위의 3배 이상인 환자
- 칸나비디올에 과민 또는 알레르기 반응이 있는 환자
- 인지 테스트를 수행할 수 없는 환자 또는 연구자가 임상시험에 등록하기에 부적절하다고 판단하는 환자 각 환자에 대한 전체 임상시험 일정은 다음과 같습니다.
A) 기준 단계(2주)
- 기준선 단계는 환자와 간병인이 시험에 대한 허가서를 작성하고 실험실, 뇌파 검사 및 신경심리학적 검사를 거치는 스크리닝 방문에서 시작됩니다.
나) 치료기간 : 적정(2주) + 안정화기간(10주) + 유지기간(12주)
- 적정: 간병인이 환자의 내약성을 모니터링하면서 최대 10mg/kg/일까지 칸나비디올 적정
- 안정화: 투약량의 변화 없이 환자의 내약성을 모니터링하는 간병인
- 유지: 약물 투여량의 변화 없음
- 결과의 통계 분석은 다음과 같이 수행됩니다.
T-테스트는 칸나비디올 치료 전후의 각 테스트를 비교하기 위해 수행됩니다. 개입 기간에 따른 여러 결과의 경우 반복 데이터 분석이 수행됩니다. 연속 변수는 분산의 반복 측정 분석 또는 일반화된 추정 방정식으로 평가됩니다. 명목 변수는 카이 제곱 테스트 또는 추세 테스트에 의한 평가입니다.
발작 결과의 평가에는 24주 약물 치료를 완료한 모든 환자와 불완전한 발작 조절 또는 약물의 부작용으로 인한 후속 손실 또는 약물 중단으로 인해 연구에서 탈락한 환자가 포함됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- 모병
- Severance Hospital, Yonsei University College of Medicine
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연락하다:
- Hoon-Chul Kang, MD
- 전화번호: 82-2-2228-2050
- 이메일: hipo0207@yuhs.ac
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령: 2세 ~ 18세
- 조사센터: 연세대학교 의과대학 세브란스병원
- (1) 임상양상 및/또는 유전검사상 Dravet 증후군으로 진단됨 (2) 임상양상 및 뇌파검사상 Lennox-Gastaut 증후군으로 진단됨
- 3-(1) 또는 3-(2)의 기준에 따라 2가지 이상의 항전간제를 사용한 후 난치성 발작으로 진단된 환자
- 본 임상시험 참여에 동의한 환자 및 간병인
제외 기준:
- 진행성 중추신경계질환 기타 전신질환의 가능성이 있는 환자
- 발작의 단기 급성 치료(예: 구제 요법을 위한 벤조디아제핀)
- 알라닌 및 아스파르테이트 아미노전이효소 및/또는 총 빌리루빈 수치가 정상 범위의 2배 이상이거나 혈액 요소 질소 및 크레아티닌 비율이 정상 범위의 3배 이상인 환자
- 칸나비디올에 과민 또는 알레르기 반응이 있는 환자
- 인지 테스트를 수행할 수 없는 환자 또는 연구자가 임상시험에 등록하기에 부적절하다고 판단하는 사례
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 도심
환자는 24주 동안 칸나비디올을 사용하고 개입 전, 도중 및 후에 실험실, 뇌파 검사 및 신경심리학적 검사를 받게 됩니다.
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각 환자의 개입 일정은 다음과 같습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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개발 평가
기간: 24주
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인지 및 발달 평가는 Bayley 유아 발달 척도, Wechsler Preschool 및 Primary Scale of Intelligence, Wechsler Intelligence Scale for Children, Developmental Test of Visual-Motor Integration, CCTT에 의해 환자의 연령과 능력에 따라 수행됩니다.
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24주
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발작 결과
기간: 24주
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간병인은 발작 기간의 간병인 전반적 변화 인상 또는 간병인/환자 전반적 변화 인상으로 발작 결과를 보고합니다.
(CGIC)
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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행동 평가
기간: 24주
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행동은 아동 행동 체크리스트(K-CBCL)에 의해 평가됩니다.
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24주
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삶의 질 평가
기간: 24주
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삶의 질을 평가하기 위한 도구는 Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire(K-QOLCE)입니다.
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24주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Devinsky O, Patel AD, Cross JH, Villanueva V, Wirrell EC, Privitera M, Greenwood SM, Roberts C, Checketts D, VanLandingham KE, Zuberi SM; GWPCARE3 Study Group. Effect of Cannabidiol on Drop Seizures in the Lennox-Gastaut Syndrome. N Engl J Med. 2018 May 17;378(20):1888-1897. doi: 10.1056/NEJMoa1714631.
- Devinsky O, Cross JH, Laux L, Marsh E, Miller I, Nabbout R, Scheffer IE, Thiele EA, Wright S; Cannabidiol in Dravet Syndrome Study Group. Trial of Cannabidiol for Drug-Resistant Seizures in the Dravet Syndrome. N Engl J Med. 2017 May 25;376(21):2011-2020. doi: 10.1056/NEJMoa1611618.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 4-2020-0120
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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