Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badania nad poznawczym wpływem kannabidiolu na zespół Dravet i zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Gastauta

26 października 2020 zaktualizowane przez: Yonsei University

Prospektywne wieloośrodkowe jednoramienne badanie kliniczne dotyczące poznawczego wpływu kannabidiolu (CBD-OS®) na zespół Dravet i zespół Lennoxa-Gastauta

Badanie kliniczne „Prospective Single-Center Single-Arm Clinical Trial on Cognitive Effect of Cannabidiol (CBD-OS®) on Dravet syndrome and Lennox-Gastaut Syndrome” to jednogrupowe badanie III fazy przeprowadzone w pojedynczym ośrodku referencyjnym trzeciego stopnia w Seulu , Korea.

Głównym badaczem jest dr Hoon-Chul Kang ze szpitala Severance, Yonsei University College of Medicine. Współpracującymi badaczami są dr Heung Dong Kim, Joon Soo Lee, Se Hee Kim, Han Som Choi, Ji Hoon Na, Dong Hwa Yang i Hee Jung Kang ze szpitala Severance, Yonsei University College of Medicine.

Celem pracy jest ocena wpływu kannabidiolu (CBD-OS®) na funkcje poznawcze u pacjentów w wieku od 2 do 18 lat z rozpoznaniem zespołu Draveta lub zespołu Lennoxa-Gastauta. Czas trwania badania zaplanowano na jeden rok, po rekrutacji pacjentów na 6 miesięcy. Okres interwencji u każdego pacjenta wynosi 24 tygodnie, z 2 tygodniami dostosowywania dawki leku, okresem stabilizacji 10 tygodni i okresem leczenia podtrzymującego 12 tygodni. Celem rekrutacji liczby pacjentów jest 104, biorąc pod uwagę moc badania wynoszącą 90 procent.

Głównymi wynikami są poprawa funkcji poznawczych i rozwoju oraz poprawa wyników napadów padaczkowych. Wyniki drugorzędne to poprawa zachowania i jakości życia.

Kryteriami monitorowania bezpieczeństwa są profile zdarzeń niepożądanych oraz ogólna ocena lekarza i opiekuna.

Statystyczna analiza wyników dotyczy tylko pacjentów, którzy ukończyli 24-tygodniową kurację i 2-krotne badania przed i po kuracji kannabidiolem. Ocena skutków napadów obejmowałaby wszystkich pacjentów, którzy ukończyli 24-tygodniowe leczenie, oraz tych, którzy wycofali się z badania z powodu utraty obserwacji lub przerwania leczenia z powodu niepełnej kontroli napadów lub działania niepożądanego leku.

Aby ocenić bezpieczeństwo, badacze mierzą zdarzenia niepożądane i wskaźniki rezygnacji w procentach. Badacze przeanalizowaliby ogólną ocenę opiekunów i badacza. Poważne zdarzenia niepożądane zostaną odnotowane po ocenie związku przyczynowego.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kryteria doboru pacjentów są następujące:

  1. Wiek: od 2 lat do 18 lat
  2. Centrum badawcze: szpital Severance, Yonsei University College of Medicine, Seul, Korea
  3. A) Zdiagnozowano jako zespół Dravet na podstawie objawów klinicznych i/lub testu genetycznego B) Zdiagnozowano jako zespół Lennoxa-Gastauta na podstawie objawów klinicznych i elektroencefalografii
  4. Pacjenci z rozpoznaniem wg kryteriów 3-(1) lub 3-(2) z napadami opornymi na leczenie po zastosowaniu ponad dwóch leków przeciwpadaczkowych
  5. Pacjenci i opiekunowie, którzy wyrazili zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wykluczenia pacjentów są następujące:

  1. Pacjenci z możliwością wystąpienia postępującej choroby ośrodkowego układu nerwowego lub innych chorób ogólnoustrojowych
  2. Pacjenci, którzy rozpoczęli dodatkowe leczenie przeciwpadaczkowe w okresie objętym badaniem, z wyjątkiem krótkotrwałego leczenia ostrego napadów (np. benzodiazepina do terapii ratunkowej)
  3. Pacjenci ze stężeniem aminotransferazy alaninowej i asparaginianowej i/lub stężeniem bilirubiny całkowitej ponad 2 razy w stosunku do normy lub stosunkiem azotu mocznikowego do kreatyniny we krwi ponad 3 razy w stosunku do normy
  4. Pacjent z nadwrażliwością lub reakcjami alergicznymi na kannabidiol
  5. pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać testów poznawczych lub przypadki, które badacze uznają za nieodpowiednie do włączenia do badania Ogólny harmonogram badania dla każdego pacjenta jest następujący:

A) Faza wyjściowa (2 tygodnie)

  • Faza wyjściowa rozpoczyna się od wizyty przesiewowej, podczas której pacjent i opiekun piszą zgodę na badanie i przechodzi testy laboratoryjne, elektroencefalograficzne i neuropsychologiczne.

B) Okres leczenia: miareczkowanie (2 tygodnie) + okres stabilizacji (10 tygodni) + okres podtrzymywania (12 tygodni)

  • Miareczkowanie: miareczkowanie kanabidiolu do 10 mg/kg/dobę z opiekunem monitorującym tolerancję pacjenta
  • Stabilizacja: opiekun monitorujący tolerancję pacjenta, bez zmiany dawkowania leków
  • Utrzymanie: brak zmian w dawkowaniu leków
  • Analiza statystyczna wyników byłaby przeprowadzona w następujący sposób:

Test t zostałby wykonany w celu porównania każdego testu przed i po leczeniu kannabidiolem. W przypadku wielu wyników w okresie interwencji przeprowadzano by wielokrotne analizy danych. Zmienne ciągłe byłyby oceniane za pomocą analizy wariancji z powtarzanymi pomiarami lub uogólnionych równań estymujących. Zmienne nominalne byłyby oceniane za pomocą testu chi-kwadrat lub testu trendu.

Ocena skutków napadów obejmowałaby wszystkich pacjentów, którzy ukończyli 24-tygodniowe leczenie, oraz tych, którzy wycofali się z badania z powodu utraty obserwacji lub przerwania leczenia z powodu niepełnej kontroli napadów lub działania niepożądanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

107

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Severance Hospital, Yonsei University College of Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: od 2 lat do 18 lat
  2. Centrum badawcze: szpital Severance, Yonsei University College of Medicine, Seul, Korea
  3. (1) Zdiagnozowano jako zespół Dravet na podstawie objawów klinicznych i/lub testu genetycznego (2) Zdiagnozowano jako zespół Lennoxa-Gastauta na podstawie objawów klinicznych i elektroencefalografii
  4. Pacjenci z rozpoznaniem wg kryteriów 3-(1) lub 3-(2) z napadami opornymi na leczenie po zastosowaniu ponad dwóch leków przeciwpadaczkowych
  5. Pacjenci i opiekunowie, którzy wyrazili zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z możliwością wystąpienia postępującej choroby ośrodkowego układu nerwowego lub innych chorób ogólnoustrojowych
  2. Pacjenci, którzy rozpoczęli dodatkowe leczenie przeciwpadaczkowe w okresie objętym badaniem, z wyjątkiem krótkotrwałego leczenia ostrego napadów (np. benzodiazepina do terapii ratunkowej)
  3. Pacjenci ze stężeniem aminotransferazy alaninowej i asparaginianowej i/lub stężeniem bilirubiny całkowitej ponad 2 razy w stosunku do normy lub stosunkiem azotu mocznikowego do kreatyniny we krwi ponad 3 razy w stosunku do normy
  4. Pacjent z nadwrażliwością lub reakcjami alergicznymi na kannabidiol
  5. pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać testów poznawczych lub przypadki, które badacze uznają za nieodpowiednie do włączenia do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CBD
Pacjent będzie przyjmował kannabidiol przez 24 tygodnie i przejdzie badania laboratoryjne, elektroencefalograficzne i neuropsychologiczne przed, w trakcie i po interwencji.
Lek: Kanabidiol

Harmonogram interwencji dla każdego pacjenta jest następujący:

  1. Faza wyjściowa (2 tygodnie) Faza wyjściowa rozpoczyna się od wizyty przesiewowej, podczas której pacjent i opiekun piszą zgodę na badanie i przechodzi testy laboratoryjne, elektroencefalograficzne i neuropsychologiczne.

  2. Okres leczenia: miareczkowanie (2 tygodnie) + okres stabilizacji (10 tygodni) + okres podtrzymywania (12 tygodni)

    • Miareczkowanie: Pacjent zaczynałby od dawki 5 mg/kg/mg kannabidiolu przez 1 tydzień i zwiększał dawkę do 10 mg/kg/dzień przez drugi tydzień, przy czym opiekun monitorowałby tolerancję pacjenta
    • Stabilizacja: opiekun monitorujący tolerancję pacjenta, bez zmiany dawkowania leków
    • Utrzymanie: brak zmian w dawkowaniu leków

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ocena rozwoju
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocena funkcji poznawczych i rozwoju zostanie przeprowadzona za pomocą Bayley Scales of Infant Development, Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence, Wechsler Intelligence Scale for Children, Developmental Test of Visual-Motor Integration oraz CCTT w zależności od wieku i możliwości pacjenta.
24 tygodnie
Wynik napadu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Opiekunowie zgłaszaliby wynik napadu według Globalnego wrażenia zmiany czasu trwania napadu lub Globalnego wrażenia zmiany opiekuna/pacjenta. (CGIC)
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zachowania
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zachowanie zostanie ocenione za pomocą listy kontrolnej zachowania dziecka (K-CBCL)
24 tygodnie
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Narzędziem do oceny jakości życia jest Kwestionariusz Jakości Życia w Padaczce Dziecięcej (K-QOLCE).
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Yonsei University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4-2020-0120

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj