Výzkum kognitivního účinku kanabidiolu na Dravetův syndrom a Lennox-Gastautův syndromGastautův syndrom

Kritéria výběru pacientů jsou následující:

1. Věk: od 2 let do 18 let
2. Vyšetřovací centrum: nemocnice Severance, Yonsei University College of Medicine, Soul, Korea
3. A) Diagnostikován jako Dravetův syndrom klinickými projevy a/nebo genetickým testem B) Diagnostikován jako Lennox-Gastautův syndrom klinickými projevy a elektroencefalografií
4. Pacienti diagnostikovaní podle kritérií 3-(1) nebo 3-(2) s nezvladatelnými záchvaty po užití více než dvou antiepileptik
5. Pacienti a pečovatelé, kteří souhlasili s účastí v této studii

Kritéria vyloučení pacientů jsou následující:

1. Pacienti s možností progresivního onemocnění centrálního nervového systému jiným systémovým onemocněním
2. Pacienti, kteří během sledovaného období zahájili další antiepileptiku, s výjimkou krátkodobé akutní léčby záchvatů (např. benzodiazepiny pro záchrannou léčbu)
3. Pacienti s hladinami alanin a aspartátaminotransferázy a/nebo celkového bilirubinu nad 2násobek normálního rozmezí nebo poměr močovinového dusíku a kreatininu v krvi nad 3násobek normálního rozmezí
4. Pacient s přecitlivělostí nebo alergickými reakcemi na kanabidiol
5. pacienti, kteří nejsou schopni provést kognitivní testy, nebo případy, které vyšetřovatelé považují za nevhodné, aby byli zařazeni do studie Celkové schéma studie pro každého pacienta je následující:

A) Základní fáze (2 týdny)

• Základní fáze začíná screeningovou návštěvou, kde pacient a pečovatel sepíší povolení ke studii a projdou laboratorními, elektroencefalografickými a neuropsychologickými testy.

B) Období léčby: titrace (2 týdny) + období stabilizace (10 týdnů) + udržovací období (12 týdnů)

• Titrace: titrace kanabidiolu až do 10 mg/kg/den s pečovatelem sledujícím pacientovu snášenlivost
• Stabilizace: pečovatel monitorující snášenlivost pacienta, beze změny dávkování léků
• Údržba: žádná změna v dávkování léků
• Statistická analýza výsledků by byla provedena následovně:

Pro srovnání každého testu před a po léčbě kanabidiolem by se provedl T-test. Pro více výsledků v průběhu intervenčního období by byly provedeny opakované analýzy dat. Spojité proměnné by byly vyhodnoceny analýzou opakovaných měření rozptylu nebo zobecněnými odhadovacími rovnicemi. Nominální proměnné by byly vyhodnoceny testem chí-kvadrát nebo testem trendu.

Hodnocení výsledků záchvatů by zahrnovalo všechny pacienty, kteří dokončili 24týdenní léčbu, a ty, kteří ze studie vypadli, a to buď následnou ztrátou nebo přerušením léčby kvůli neúplné kontrole záchvatů nebo nežádoucímu účinku medikace.