Forskning i kognitiv effekt af cannabidiol på Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom Gastaut syndrom

Udvælgelseskriterier for patienterne er som følger:

1. Alder: 2 år til 18 år
2. Efterforskningscenter: Severance hospital, Yonsei University College of Medicine, Seoul, Korea
3. A) Diagnosticeret som Dravet syndrom ved kliniske manifestationer og/eller genetisk test B) Diagnosticeret som Lennox-Gastaut syndrom ved kliniske manifestationer og elektroencefalografi
4. De diagnosticerede patienter efter kriterierne 3-(1) eller 3-(2) med vanskelige anfald efter brug af mere end to antiepileptiske lægemidler
5. Patienter og plejepersonale, der accepterede at deltage i dette forsøg

Udelukkelseskriterierne for patienterne er som følger:

1. Patienter med mulighed for progressiv centralnervesystemsygdom anden systemisk sygdom
2. De patienter, der startede yderligere antiepileptisk medicin i undersøgelsesperioden, med undtagelse af kortvarig akut behandling af anfald (f.eks. benzodiazepin til redningsterapi)
3. Patienter med alanin- og aspartataminotransferase- og/eller totale bilirubinniveauer over 2 gange normalområdet, eller blodurinstofnitrogen- og kreatininforhold over 3 gange normalområdet
4. Patient med overfølsomhed eller allergiske reaktioner over for cannabidiol
5. patienter, der ikke er i stand til at udføre kognitive tests, eller sager, som efterforskerne anser for upassende til at blive indskrevet i forsøget. Overordnet forsøgsplan for hver patient er som følger:

A) Udgangsfase (2 uger)

• Baseline-fasen starter fra screeningsbesøget, hvor patienten og pårørende skriver tilladelse til forsøget og gennemgår laboratorie-, elektroencefalografi- og neuropsykologiske tests.

B) Behandlingsperiode: Titrering (2 uger) + stabiliseringsperiode (10 uger) + vedligeholdelsesperiode (12 uger)

• Titrering: cannabidiol titrering op til 10 mg/kg/dag med plejepersonalet, der overvåger patientens tolerabilitet
• Stabilisering: plejepersonalet overvåger patientens tolerabilitet uden ændring i medicindosis
• Vedligeholdelse: ingen ændring i medicindosering
• Statistisk analyse af resultater vil blive udført som følger:

T-test ville blive udført for at sammenligne hver test før og efter cannabidiolbehandling. For flere resultater i interventionsperioden vil der blive udført gentagne dataanalyser. Kontinuerlige variabler vil blive evalueret ved gentagne målsanalyse af varians eller generaliserede estimeringsligninger. Nominelle variabler ville være evaluering ved chi-kvadrattest eller trendtest.

Evaluering af anfaldsudfald vil omfatte alle patienter, der afsluttede den 24-ugers medicin, og dem, der droppede ud af undersøgelsen, enten ved opfølgningstab eller seponering af medicin på grund af ufuldstændig kontrol med anfald eller uønsket virkning af medicinen.