Investigación sobre el efecto cognitivo del cannabidiol en el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-GastautSíndrome de Gastaut

Los criterios de selección de los pacientes son los siguientes:

1. Edad: 2 años a 18 años
2. Centro de investigación: Hospital Severance, Facultad de Medicina de la Universidad de Yonsei, Seúl, Corea
3. A) Diagnosticado como síndrome de Dravet por manifestaciones clínicas y/o prueba genética B) Diagnosticado como síndrome de Lennox-Gastaut por manifestaciones clínicas y electroencefalografía
4. Los pacientes diagnosticados por criterios 3-(1) o 3-(2) con crisis intratables después de usar más de dos medicamentos antiepilépticos
5. Pacientes y cuidadores que aceptaron participar en este ensayo

Los criterios de exclusión de los pacientes son los siguientes:

1. Pacientes con posibilidad de enfermedad progresiva del sistema nervioso central otra enfermedad sistémica
2. Los pacientes que iniciaron medicación antiepiléptica adicional durante el período de investigación, con excepción del tratamiento agudo a corto plazo de las convulsiones (p. benzodiazepina para terapia de rescate)
3. Pacientes con niveles de alanina y aspartato aminotransferasa y/o bilirrubina total por encima de 2 veces del rango normal, o proporción de nitrógeno ureico en sangre y creatinina por encima de 3 veces del rango normal
4. Paciente con hipersensibilidad o reacciones alérgicas al cannabidiol
5. pacientes que son incapaces de ejecutar pruebas cognitivas, o casos que los investigadores consideran inapropiados para ser incluidos en el ensayo El calendario general del ensayo para cada paciente es el siguiente:

A) Fase de referencia (2 semanas)

• La fase inicial comienza con la visita de selección, donde el paciente y el cuidador escriben el permiso para el ensayo y pasan por pruebas de laboratorio, electroencefalografía y neuropsicológicas.

B) Período de tratamiento: Titulación (2 semanas) + período de estabilización (10 semanas) + período de mantenimiento (12 semanas)

• Titulación: titulación de cannabidiol hasta 10 mg/kg/día con el cuidador monitoreando la tolerabilidad del paciente
• Estabilización: cuidador monitoreando la tolerabilidad del paciente, sin cambios en la dosis de medicación
• Mantenimiento: sin cambios en la dosis de medicación
• El análisis estadístico de los resultados se haría de la siguiente manera:

Se haría una prueba T para comparar cada prueba antes y después del tratamiento con cannabidiol. Para resultados múltiples a lo largo del período de tiempo de la intervención, se realizarían análisis de datos repetidos. Las variables continuas se evaluarían mediante análisis de varianza de medidas repetidas o ecuaciones de estimación generalizadas. Las variables nominales serían la evaluación mediante la prueba de chi-cuadrado o la prueba de tendencia.

La evaluación de los resultados de las convulsiones incluiría a todos los pacientes que completaron la medicación de 24 semanas y aquellos que abandonaron el estudio, ya sea por pérdida de seguimiento o interrupción de la medicación debido al control incompleto de las convulsiones o al efecto adverso de la medicación.