Forschung zur kognitiven Wirkung von Cannabidiol auf das Dravet-Syndrom und das Lennox-Gastaut-SyndromGastaut-Syndrom

Die Auswahlkriterien der Patienten sind wie folgt:

1. Alter: 2 Jahre bis 18 Jahre
2. Untersuchungszentrum: Severance Hospital, Yonsei University College of Medicine, Seoul, Korea
3. A) Diagnostiziert als Dravet-Syndrom durch klinische Manifestationen und/oder Gentest B) Diagnostiziert als Lennox-Gastaut-Syndrom durch klinische Manifestationen und Elektroenzephalographie
4. Die anhand der Kriterien 3-(1) oder 3-(2) diagnostizierten Patienten mit hartnäckigen Anfällen nach Anwendung von über zwei Antiepileptika
5. Patienten und Betreuer, die der Teilnahme an dieser Studie zugestimmt haben

Ausschlusskriterien der Patienten sind wie folgt:

1. Patienten mit der Möglichkeit einer fortschreitenden Erkrankung des zentralen Nervensystems oder einer anderen systemischen Erkrankung
2. Die Patienten, die im Untersuchungszeitraum mit einer zusätzlichen antiepileptischen Medikation begonnen haben, mit Ausnahme der kurzzeitigen Akutbehandlung von Krampfanfällen (z. Benzodiazepin zur Notfalltherapie)
3. Patienten mit Alanin- und Aspartataminotransferase- und/oder Gesamtbilirubinspiegeln über dem 2-fachen des Normalbereichs oder einem Blut-Harnstoff-Stickstoff- und Kreatinin-Verhältnis über dem 3-fachen des Normalbereichs
4. Patient mit Überempfindlichkeit oder allergischen Reaktionen auf Cannabidiol
5. Patienten, die nicht in der Lage sind, kognitive Tests durchzuführen, oder Fälle, die die Prüfärzte für unangemessen halten, um in die Studie aufgenommen zu werden. Der allgemeine Studienplan für jeden Patienten sieht wie folgt aus:

A) Basisphase (2 Wochen)

• Die Baseline-Phase beginnt mit dem Screening-Besuch, bei dem der Patient und die Pflegekraft die Genehmigung für die Studie schreiben und Labor-, Elektroenzephalographie- und neuropsychologische Tests durchlaufen.

B) Behandlungszeitraum: Titration (2 Wochen) + Stabilisierungszeitraum (10 Wochen) + Erhaltungszeitraum (12 Wochen)

• Titration: Cannabidiol-Titration bis zu 10 mg/kg/Tag, wobei die Pflegekraft die Verträglichkeit des Patienten überwacht
• Stabilisierung: Die Pflegekraft überwacht die Verträglichkeit des Patienten, ohne Änderung der Medikamentendosis
• Erhaltung: keine Änderung der Medikamentendosis
• Die statistische Analyse der Ergebnisse würde wie folgt durchgeführt:

Der T-Test würde durchgeführt, um jeden Test vor und nach der Cannabidiol-Behandlung zu vergleichen. Für mehrere Ergebnisse entlang des Interventionszeitraums würden wiederholte Datenanalysen durchgeführt. Kontinuierliche Variablen würden durch Varianzanalyse mit wiederholten Messungen oder verallgemeinerte Schätzgleichungen bewertet. Nominale Variablen würden durch Chi-Quadrat-Test oder Trendtest bewertet.

Die Bewertung der Anfallsergebnisse würde alle Patienten umfassen, die die 24-wöchige Medikation abgeschlossen haben, und diejenigen, die die Studie abgebrochen haben, entweder durch Verlust der Nachbeobachtung oder durch Absetzen der Medikation aufgrund unvollständiger Anfallskontrolle oder unerwünschter Wirkung der Medikation.