Tutkimus kannabidiolin kognitiivisista vaikutuksista Dravetin oireyhtymään ja Lennox-Gastautin oireyhtymäänGastautin oireyhtymään
Tuleva monikeskusinen yksihaarainen kliininen tutkimus kannabidiolin (CBD-OS®) kognitiivisesta vaikutuksesta Dravetin oireyhtymään ja Lennox-Gastaut-oireyhtymään
Kliininen tutkimus "Prospective Single-Center Single-Arm Clinical Trial on Cognitive Effect of Cannabidiol (CBD-OS®) on Dravetin oireyhtymä ja Lennox-Gastaut-oireyhtymä" on yhden ryhmän vaiheen III tutkimus, joka tehdään yhdessä kolmannen asteen lähetekeskuksessa Soulissa , Korea.
Päätutkija on tohtori Hoon-Chul Kang Severance Hospitalista, Yonsei University College of Medicine. Apulaistutkijat ovat tohtori Heung Dong Kim, Joon Soo Lee, Se Hee Kim, Han Som Choi, Ji Hoon Na, Dong Hwa Yang ja Hee Jung Kang Yonsein yliopistollisen lääketieteellisen korkeakoulun Severance Hospitalista.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida kannabidiolin (CBD-OS®) vaikutusta kognitiivisiin toimintoihin 2-18-vuotiailla potilailla, joilla on diagnosoitu Dravetin oireyhtymä tai Lennox-Gastaut'n oireyhtymä. Tutkimuksen kesto on suunniteltu vuodeksi 6 kuukauden potilasrekrytoinnin jälkeen. Interventiojakso kussakin potilaassa on 24 viikkoa, jossa 2 viikkoa lääkitystä titrataan, stabilointijakso 10 viikkoa ja ylläpitojakso 12 viikkoa. Potilasmäärän rekrytointitavoite on 104, kun otetaan huomioon tutkimusteho 90 prosenttia.
Ensisijaiset tulokset ovat kognitiivisten kykyjen ja kehitys sekä kohtausten lopputuloksen paraneminen. Toissijaisia tuloksia ovat käyttäytymisen ja elämänlaadun paraneminen.
Turvallisuuden seurantakriteerit ovat haittatapahtumien profiilit sekä lääkärin ja hoitajan kokonaisarviointi.
Tulosten tilastollinen analyysi koskee vain potilaita, jotka suorittivat 24 viikon lääkityksen ja 2 kertaa testit ennen kannabidiolihoitoa ja sen jälkeen. Kohtausten tulosten arviointiin kuuluisivat kaikki potilaat, jotka ovat saaneet 24 viikon lääkityksen loppuun, ja ne, jotka keskeyttivät tutkimuksen joko seurannan menettämisen tai lääkityksen keskeyttämisen vuoksi epätäydellisen kohtausten hallinnan tai lääkityksen haittavaikutuksen vuoksi.
Turvallisuuden arvioimiseksi tutkijat mittasivat haittatapahtumia ja keskeytyksiä prosentteina. Tutkijat analysoisivat hoitajien ja tutkijan kokonaisarvioinnin. Vakavat haittatapahtumat havaitaan syy-seuraussuhteen arvioinnin jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaiden valintakriteerit ovat seuraavat:
- Ikä: 2 - 18 vuotta vanha
- Tutkintakeskus: Severance-sairaala, Yonsei University College of Medicine, Soul, Korea
- A) Kliinisten ilmentymien ja/tai geneettisen testin perusteella diagnosoitu Dravetin oireyhtymäksi B) Kliinisissä ilmenemismuodoissa ja elektroenkefalografiassa diagnosoitu Lennox-Gastaut'n oireyhtymäksi
- Kriteerien 3-(1) tai 3-(2) perusteella diagnosoidut potilaat, joilla on vaikeasti hoidettavia kohtauksia yli kahden epilepsialääkkeen käytön jälkeen
- Potilaat ja hoitajat, jotka suostuivat osallistumaan tähän tutkimukseen
Potilaiden poissulkemiskriteerit ovat seuraavat:
- Potilaat, joilla on mahdollisuus saada etenevä keskushermostosairaus, muu systeeminen sairaus
- Potilaat, jotka aloittivat lisäantiepileptisen lääkityksen tutkimusjakson aikana, lukuun ottamatta lyhytaikaista akuuttia kohtausten hoitoa (esim. bentsodiatsepiini pelastushoitoon)
- Potilaat, joiden alaniini- ja aspartaattiaminotransferaasi- ja/tai kokonaisbilirubiiniarvot ovat yli 2 kertaa normaaliarvot tai veren ureatypen ja kreatiniinin suhde yli 3 kertaa normaalin vaihteluvälin
- Potilas, jolla on yliherkkyys tai allerginen reaktio kannabidiolille
- potilaat, jotka eivät pysty suorittamaan kognitiivisia testejä, tai tapaukset, joita tutkijat pitävät sopimattomana osallistua tutkimukseen. Yleinen tutkimusaikataulu jokaiselle potilaalle on seuraava:
A) Perusvaihe (2 viikkoa)
- Perusvaihe alkaa seulontakäynnistä, jossa potilas ja hoitaja kirjoittavat luvan tutkimukseen ja käyvät läpi laboratorio-, elektroenkefalografia- ja neuropsykologiset testit.
B) Hoitojakso: Titraus (2 viikkoa) + stabilointijakso (10 viikkoa) + ylläpitojakso (12 viikkoa)
- Titraus: kannabidiolititraus 10 mg/kg/vrk asti hoitajan valvoessa potilaan siedettävyyttä
- Stabilointi: hoitaja tarkkailee potilaan siedettävyyttä ilman, että lääkeannostusta muutetaan
- Ylläpito: ei muutosta lääkityksen annokseen
- Tulosten tilastollinen analyysi tehdään seuraavasti:
T-testi tehtäisiin vertaamaan jokaista testiä ennen kannabidiolihoitoa ja sen jälkeen. Useille tuloksille interventioajanjakson aikana tehtäisiin toistuvia data-analyysejä. Jatkuvat muuttujat arvioitaisiin varianssianalyysillä tai yleistetyillä estimointiyhtälöillä. Nimelliset muuttujat arvioitaisiin khin neliötestillä tai trenditestillä.
Kohtausten tulosten arviointiin kuuluisivat kaikki potilaat, jotka ovat saaneet 24 viikon lääkityksen loppuun, ja ne, jotka keskeyttivät tutkimuksen joko seurannan menettämisen tai lääkityksen keskeyttämisen vuoksi epätäydellisen kohtausten hallinnan tai lääkityksen haittavaikutuksen vuoksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hoon-Chul Kang, MD, Ph.D
- Puhelinnumero: +82-2-2228-2050
- Sähköposti: hipo0207@yuhs.ac
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Rekrytointi
- Severance Hospital, Yonsei University College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Hoon-Chul Kang, MD
- Puhelinnumero: 82-2-2228-2050
- Sähköposti: hipo0207@yuhs.ac
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: 2 - 18 vuotta vanha
- Tutkintakeskus: Severance-sairaala, Yonsei University College of Medicine, Soul, Korea
- (1) Kliinisistä ilmenemismuodoista ja/tai geneettisestä testistä diagnosoitu Dravetin oireyhtymäksi (2) Kliinisten ilmentymien ja elektroenkefalografian perusteella diagnosoitu Lennox-Gastaut'n oireyhtymäksi
- Kriteerien 3-(1) tai 3-(2) perusteella diagnosoidut potilaat, joilla on vaikeasti hoidettavia kohtauksia yli kahden epilepsialääkkeen käytön jälkeen
- Potilaat ja hoitajat, jotka suostuivat osallistumaan tähän tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on mahdollisuus saada etenevä keskushermostosairaus, muu systeeminen sairaus
- Potilaat, jotka aloittivat lisäantiepileptisen lääkityksen tutkimusjakson aikana, lukuun ottamatta lyhytaikaista akuuttia kohtausten hoitoa (esim. bentsodiatsepiini pelastushoitoon)
- Potilaat, joiden alaniini- ja aspartaattiaminotransferaasi- ja/tai kokonaisbilirubiiniarvot ovat yli 2 kertaa normaaliarvot tai veren ureatypen ja kreatiniinin suhde yli 3 kertaa normaalin vaihteluvälin
- Potilas, jolla on yliherkkyys tai allerginen reaktio kannabidiolille
- potilaat, jotka eivät kykene suorittamaan kognitiivisia testejä, tai tapaukset, joita tutkijat pitävät sopimattomana osallistua tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CBD
Potilas saisi kannabidiolia 24 viikon ajan ja käy läpi laboratorio-, elektroenkefalografia- ja neuropsykologiset testit ennen interventiota, sen aikana ja sen jälkeen.
|
Interventioaikataulu jokaiselle potilaalle on seuraava:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kehitysarviointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kognition ja kehityksen arvioinnin tehtäisiin Bayley Scales of Infant Development, Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence, Wechsler Intelligence Scale for Children, Developmental Test of Visual-Motor Integration ja CCTT potilaan iän ja kykyjen mukaan.
|
24 viikkoa
|
|
Kohtauksen tulos
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Omaishoitajat raportoisivat kohtauksen lopputuloksen Caregiver Global Impression muutos kohtauksen keston perusteella tai Hoitajan/potilaan Global Impression of Change.
(CGIC)
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käyttäytymisen arviointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Käyttäytymistä arvioitaisiin lasten käyttäytymisen tarkistuslistalla (K-CBCL)
|
24 viikkoa
|
|
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Työkalu elämänlaadun arviointiin on Quality of Life in Childhood Epilepsy -kyselylomake (K-QOLCE).
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Devinsky O, Patel AD, Cross JH, Villanueva V, Wirrell EC, Privitera M, Greenwood SM, Roberts C, Checketts D, VanLandingham KE, Zuberi SM; GWPCARE3 Study Group. Effect of Cannabidiol on Drop Seizures in the Lennox-Gastaut Syndrome. N Engl J Med. 2018 May 17;378(20):1888-1897. doi: 10.1056/NEJMoa1714631.
- Devinsky O, Cross JH, Laux L, Marsh E, Miller I, Nabbout R, Scheffer IE, Thiele EA, Wright S; Cannabidiol in Dravet Syndrome Study Group. Trial of Cannabidiol for Drug-Resistant Seizures in the Dravet Syndrome. N Engl J Med. 2017 May 25;376(21):2011-2020. doi: 10.1056/NEJMoa1611618.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 4-2020-0120
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kannabidioli
-
Palacky UniversityCB21 Pharma Ltd.ValmisKrooninen parodontiittiTšekki
-
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.Valmis22Q-deleetio-oireyhtymäYhdysvallat, Australia
-
Marius HenriksenValmis
-
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.Ilmoittautuminen kutsustaFragile X -syndroomaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Australia
-
Formula30A LLCValmisYleistynyt ahdistuneisuushäiriöYhdysvallat, Puerto Rico
-
University of New MexicoPeruutettuInterstitiaalinen kystiitti | Virtsarakon kipuoireyhtymäYhdysvallat
-
Hartford HospitalEi vielä rekrytointiaSosiaalinen ahdistuneisuushäiriöYhdysvallat
-
Central Institute of Mental Health, MannheimMax Planck Institute for Metabolism ResearchTuntematon
-
Hôpital le VinatierEi vielä rekrytointiaAlkoholin käytön häiriöRanska
-
SocraTec R&D GmbHSocraMetrics GmbH; Glatt Pharmaceutical Services GmbH & Co. KGValmisVertaileva biologinen hyötyosuusSaksa