Ricerca sull'effetto cognitivo del cannabidiolo sulla sindrome di Dravet e sulla sindrome di Lennox-GastautSindrome di Gastaut

I criteri di selezione dei pazienti sono i seguenti:

1. Età: dai 2 ai 18 anni
2. Centro investigativo: Severance hospital, Yonsei University College of Medicine, Seoul, Corea
3. A) Diagnosi di sindrome di Dravet da manifestazioni cliniche e/o test genetici B) Diagnosi di sindrome di Lennox-Gastaut da manifestazioni cliniche ed elettroencefalografia
4. I pazienti diagnosticati secondo i criteri 3-(1) o 3-(2) con convulsioni intrattabili dopo aver usato più di due farmaci antiepilettici
5. Pazienti e caregiver che hanno accettato di partecipare a questo studio

I criteri di esclusione dei pazienti sono i seguenti:

1. Pazienti con possibilità di malattia progressiva del sistema nervoso centrale altre malattie sistemiche
2. I pazienti che hanno iniziato un ulteriore trattamento antiepilettico durante il periodo dell'indagine, ad eccezione del trattamento acuto a breve termine delle convulsioni (ad es. benzodiazepine per la terapia di salvataggio)
3. Pazienti con livelli di alanina e aspartato aminotransferasi e/o bilirubina totale oltre 2 volte il range normale, o rapporto di azoto ureico e creatinina oltre 3 volte il range normale
4. Paziente con ipersensibilità o reazioni allergiche al cannabidiolo
5. pazienti che non sono in grado di eseguire test cognitivi o casi che gli investigatori considerano inappropriati per essere arruolati nello studio Il programma complessivo dello studio per ciascun paziente è il seguente:

A) Fase basale (2 settimane)

• La fase di riferimento inizia dalla visita di screening, in cui il paziente e il caregiver scrivono il permesso alla sperimentazione e passano attraverso test di laboratorio, elettroencefalografia e neuropsicologici.

B) Periodo di trattamento: Titolazione (2 settimane) + periodo di stabilizzazione (10 settimane) + periodo di mantenimento (12 settimane)

• Titolazione: titolazione di cannabidiolo fino a 10 mg/kg/die con il caregiver che monitora la tollerabilità del paziente
• Stabilizzazione: il caregiver monitora la tollerabilità del paziente, senza modificare il dosaggio del farmaco
• Mantenimento: nessun cambiamento nel dosaggio del farmaco
• L'analisi statistica dei risultati verrebbe eseguita come segue:

Il test T verrebbe eseguito per confrontare ciascun test prima e dopo il trattamento con cannabidiolo. Per più risultati lungo il periodo di tempo dell'intervento, sarebbero state eseguite ripetute analisi dei dati. Le variabili continue sarebbero valutate mediante analisi di misure ripetute della varianza o equazioni di stima generalizzate. Le variabili nominali sarebbero valutate mediante test del chi quadrato o test di tendenza.

La valutazione degli esiti delle crisi includerebbe tutti i pazienti che hanno completato il trattamento di 24 settimane e quelli che hanno abbandonato lo studio, sia per perdita di follow-up che per interruzione del trattamento a causa del controllo incompleto delle crisi o dell'effetto avverso del farmaco.