유전성 혈관부종이 있는 일본인을 위한 Lanadelumab의 접근 확대 프로그램
일본, 유전성 혈관부종을 앓고 있는 일본 환자를 위한 Lanadelumab(TAK-743)의 접근 프로그램 확대
확장된 액세스 프로그램을 통해 사람들은 자비로운 근거에서 무면허 치료에 액세스할 수 있습니다. TAK-743으로도 알려진 Lanadelumab은 유전성 혈관 부종 발작을 예방하는 데 도움이 되는 약입니다. Lanadelumab은 아직 일본에서 사용 허가를 받지 않았습니다.
이 연구의 주요 목적은 I형 또는 II형 유전성 혈관부종을 가진 일본 청소년 및 성인이 일본에서 확장된 액세스 프로그램을 통해 lanadelumab으로 치료할 수 있도록 하는 것입니다.
참가자는 이전 연구 SHP643-302에 참여했거나 새로운 참가자일 수 있습니다. 기준에 도달한 SHP643-302 연구를 막 완료한 참가자는 자동으로 이 연구에 참여할 수 있습니다. 그러나 신규 참가자의 경우 연구 담당의가 첫 번째 연구 방문에서 누가 참여할 수 있는지 확인할 것입니다.
참여할 수 있는 사람들을 위해 새로운 참가자는 피부 바로 아래에 lanadelumab 주사를 맞을 것입니다. 결국, 훈련 후에 이들 중 일부는 같은 방식으로 자신에게 lanadelumab을 주사할 수 있게 될 것입니다. 연구 SHP643-302에서 lanadelumab을 스스로 주사한 참가자는 이 연구 동안 계속 주사할 수 있습니다.
연구 의사는 각 참가자가 2주마다 또는 4주마다 lanadelumab으로 치료받을지 여부를 결정할 것입니다. lanadelumab을 사용한 치료는 lanadelumab이 일본에서 시판되거나 스폰서(Takeda)가 연구를 중단할 때까지 계속됩니다.
참가자는 치료 중 필요한 경우 클리닉을 방문할 수 있습니다. 6개월 후에도 치료가 계속되면 참가자는 검진을 위해 12주마다 클리닉을 방문합니다. 여기에는 유전성 혈관 부종 발작 및 치료로 인한 부작용을 기록하는 것이 포함됩니다. 7개월의 치료 후 연구 직원은 2주마다 전화로 각 참가자를 확인합니다.
치료가 끝난 후 참가자는 4주 후 최종 검진을 위해 클리닉을 방문합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 TAK-743을 사용한 Japan Expanded Access Program입니다. 이 연구의 연구 약물은 TAK-743입니다. TAK-743은 유형 I 또는 II 유전성 혈관부종(HAE)이 있는 사람에게 투여됩니다.
두 가지 유형의 참가자가 이 연구에 등록됩니다.
- 연구 SHP643-302(NCT04180163)에서 롤오버한 참가자.
- 롤오버가 아닌 참가자(즉, 연구 SHP643-302에 참가자가 아님).
정보에 입각한 동의를 제공한 후 연구 SHP643-302를 중단하는 참가자는 이 연구에 등록할 자격이 없습니다.
모든 참가자는 이 연구 동안 2주마다 TAK-743 300mg을 피하 주사로 투여하도록 요청받을 것입니다.
이 다기관 시험은 일본(약 15개 사이트)에서 실시됩니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 182일 이상입니다. 참가자는 기본적으로 182일까지 2주마다 클리닉을 여러 번 방문하고, 연구 완료까지 후속 평가를 위해 182일 이후 2주마다 전화로 연락하고 182일 이후 12주마다 여러 번 방문합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Hiroshima, 일본
- Hiroshima University Hospital
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Aichi
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Toyohashi, Aichi, 일본
- Toyohashi Municipal Hospital
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Chiba
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Asahi, Chiba, 일본
- Asahi General Hospital
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Hokkaido
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Tomakomai, Hokkaido, 일본
- Tomakomai City Hospital
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Hyogo
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Kobe, Hyogo, 일본
- Kobe University Hospital
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, 일본
- Tokai University Hospital
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Yokohama, Kanagawa, 일본
- Yokohama City University Hospital
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본
- Osaka University Hospital
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Saitama
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Soka, Saitama, 일본
- Saiyu Soka Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 조사자의 의견에 따르면 참가자는 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
- 일본에서 태어나고 일본인 부모와 일본인 외조부모가 있는 것으로 정의되는 일본 혈통이어야 합니다.
- 스크리닝 시점에 12세 이상인 남성 및 여성 HAE 참가자.
다음 모두에 기반한 질병 HAE(유형 I 또는 II)의 문서화된 진단:
- HAE(두드러기를 수반하지 않는 피하[SC] 또는 점막, 비소양성 부기 에피소드)와 일치하는 문서화된 임상 병력.
- HAE 유형 I 또는 II를 확인하는 스크리닝(또는 이전 lanadelumab 연구) 동안 얻은 진단 테스트 결과: C1-억제제(C1-INH) 기능 수준 < 정상 수준의 40%. 기능적 C1-INH 수준이 정상 수준의 40%~50%인 참여자는 C4 수준도 정상 범위보다 낮은 경우 등록할 수 있습니다. 결과가 임상 병력과 일치하지 않거나 조사자가 장기 예방(LTP) 사용에 의해 혼동되었다고 믿는 경우 참가자는 재시험을 받을 수 있습니다. C1-INH 요법이 C1-INH 평가의 실험실 결과를 변경할 수 있음이 이해됩니다. 따라서 적격성에 대한 적절한 문서화를 위해 스폰서와 협력하는 조사자의 재량에 따라야 합니다.
- 다음 중 적어도 하나: 첫 번째 혈관부종 증상이 보고된 시점의 연령 = <30세, HAE 유형 I 또는 II와 일치하는 가족력 또는 정상 범위 내의 C1q.
- 비롤오버 참가자만 해당: 최근 1년 동안 4주당 최소 1회 공격의 과거 기준 HAE 공격률.
롤오버 참가자만 해당: 연구 SHP643-302의 참가자는 다음과 같은 경우 롤오버가 허용되고 이 연구에 등록할 수 있습니다.
- 그들은 연구 SHP643-302의 치료 기간을 완료했습니다. 그리고
- 그들은 SHP643-302 연구의 350일 또는 그 이전에 연구 TAK-743-5007에 참여하는 데 동의했습니다(연구 SHP643-302의 378일은 또한 연구 TAK-743-5007의 0일이므로 사전 동의는 364일에 완료될 수 있습니다. 또는 아직 제공되지 않은 경우 이번 방문).
- 20세 미만 피험자의 성인 참가자 및 간병인은 정보에 입각한 동의서를 읽고, 이해하고, 서명할 의향과 능력이 있습니다. 간병인이 정보에 입각한 동의를 제공한 12~19세 참가자는 정보에 입각한 동의서(해당되는 경우 동의서)를 최대한 읽고 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 프로토콜에서 정의한 치료, 평가 및 절차 일정을 준수하는 데 동의합니다.
가임력이 있고 성적으로 활발한 남성과 여성은 연구 기간 동안 다음과 같은 피임 요건을 준수해야 합니다.
- 가임 여성은 금욕에 동의해야 하며, 그렇지 않으면 스크리닝 기간부터 최종 연구 방문 후 70일까지 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 것이 좋습니다.
- 적어도 12개월 동안 외과적으로 불임(자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태) 또는 폐경 후로 정의되는 가임 가능성이 있는 여성은 연구 기간 동안 피임이 필요하지 않습니다.
- 외과적으로 불임(정관 절제술 후)한 남성을 포함하여 가임 여성 파트너가 있는 남성은 선별 검사 기간부터 최종 연구 방문 후 70일까지 금욕하거나 의학적으로 허용되는 형태의 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 연구 SHP643-302에서 롤오버하는 경우, 이 연구에 참여하지 못하게 하는 중요한 안전 문제의 존재.
- 후천성 혈관부종, 정상 C1-INH를 동반한 HAE(HAE 유형 III/정상 C1-INH라고도 함), 특발성 혈관부종 또는 두드러기와 관련된 재발성 혈관부종과 같은 다른 형태의 만성, 재발성 혈관부종의 동시 진단.
- 조사 약물(라나델루맙 또는 기타 HAE 요법 제외)을 투약하거나 스크리닝 전 4주 이내에 조사 장치에 노출.
- 스크리닝 전 4주 이내에 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제에 대한 노출 또는 스크리닝 방문 전 3개월 전에 전신 흡수가 있는 에스트로겐 함유 약물(예: 경구 피임약 또는 호르몬 대체 요법)의 새로 시작하거나 용량 조절.
- 치료 기간 시작 후 3주 이내에 HAE, 예를 들어 C1-INH, 약독화된 안드로겐 또는 항섬유소용해제에 대한 단기 또는 장기 예방 요법을 중단할 의사가 없음. 단기 예방은 C1-INH, 감쇠 안드로겐 또는 의학적으로 표시된 절차에서 혈관 부종 합병증을 피하기 위해 사용되는 항섬유소 용해제로 정의됩니다.
- 다음 간 기능 검사 이상 중 하나: 알라닌 아미노전이효소(ALT) >3 × 정상 상한(ULN), 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) >3 × ULN, 또는 총 빌리루빈 >2 × ULN(빌리루빈 상승이 길버트 증후군의 결과).
- 임신 또는 모유 수유.
- 연구 치료 기간 동안 치료 조정이 필요한 제어되지 않은 기저 의학적 상태가 있고, 조사자 또는 후원자의 의견으로는 안전성 평가 결과를 혼란스럽게 하거나 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있습니다. 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 치료를 받았고 연구 치료 기간 동안 6개월 동안 치료 요법에 변화가 없을 것으로 예상되는 참가자는 제외되지 않습니다.
- 참가자는 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TAK-743
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TAK-743 300 mg, 2주 또는 4주마다 피하주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 TEAE 및 특별한 관심의 부작용(AESI)을 포함하는 치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터(현재 연구에서) 연구 종료(EOS)까지(294일)
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TEAE는 본 연구에서 라나델루맙에 처음 노출된 시점 또는 이후에 발병한 이상 반응(AE) 또는 치료 시작 이전에 존재했지만 시작 시점 또는 이후에 중증도 또는 관계가 증가하는 의학적 상태로 정의되었습니다. 치료의.
심각한 TEAE는 모든 용량에서 다음과 같은 징후, 증상, 결과(IP와 관련이 있든 없든)의 비정상적인 임상 징후로 정의되었습니다. 무능력, 선천적 기형/선천적 기형, 중요한 의학적 사건.
AESI는 조사관이 보고한 과민 반응, 출혈/과응고 가능한 응고 장애 사건으로 정의되었습니다.
연구 약물에 대한 관련성은 조사자의 재량에 기초하였다.
TEAE는 이 결과 측정에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작 및 비HAE 발작 AE로 분류 및 보고되었습니다.
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연구 약물 투여 시작부터(현재 연구에서) 연구 종료(EOS)까지(294일)
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임상 실험실 검사에서 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터(현재 연구에서) EOS까지(294일)
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임상 실험실 테스트에는 임상 혈청 화학, 혈액학, 응고 및 소변 검사가 포함되었습니다.
조사자가 임상적으로 중요하다고 간주한 임상 검사실 이상의 모든 변화를 TEAE로 기록했습니다.
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연구 약물 투여 시작부터(현재 연구에서) EOS까지(294일)
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활력 징후에 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터(현재 연구에서) EOS까지(294일)
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활력 징후 매개변수에는 혈압, 심박수, 체온 및 호흡수가 포함됩니다.
조사자에 의해 임상적으로 유의미한 것으로 간주되는 활력 징후 이상에서의 임의의 변화를 TEAE로 기록하였다.
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연구 약물 투여 시작부터(현재 연구에서) EOS까지(294일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비롤오버 참가자에 대한 효능 평가 기간의 0일 후 첫 번째 HAE 공격까지의 시간
기간: 0일(현재 연구 중)부터 182일까지
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HAE 발작은 다음 위치 중 적어도 하나에서 발작과 일치하는 증상 또는 징후로 정의되었습니다. 복부 팽창, 메스꺼움, 구토 또는 설사를 동반하거나 동반하지 않는 통증), 후두 혈관 부종(협착음, 호흡곤란, 말하기 곤란, 삼킴 곤란, 인후 조임 또는 혀, 입천장, 목젖 또는 후두 부기).
첫 번째 HAE 발작까지의 시간(days)은 효능 평가 기간(0일부터 182일까지) 동안 lanadelumab의 첫 번째 투여 날짜 및 시간부터 첫 번째 개봉 후 첫 HAE 발작 날짜 및 시간까지를 계산했습니다. - 0일부터 182일까지의 효능 평가 기간에 대한 라벨 용량.
첫 번째 조사자 확인 HAE 공격까지의 시간(일)을 Kaplan-Meier(KM) 방법을 사용하여 요약했습니다.
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0일(현재 연구 중)부터 182일까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-743-5007
- U1111-1260-2704 (기타 식별자: WHO)
- jRCT2031200255 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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