Erweitertes Zugangsprogramm mit Lanadelumab für Japaner mit hereditärem Angioödem

Einschlusskriterien:

1. Nach Meinung des Ermittlers ist der Teilnehmer in der Lage, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
2. Japanischer Abstammung sein, definiert als in Japan geboren und mit japanischen Eltern und japanischen Großeltern mütterlicherseits und väterlicherseits.
3. Männliche und weibliche HAE-Teilnehmer, die zum Zeitpunkt des Screenings 12 Jahre oder älter sind.

4. Dokumentierte Diagnose der Krankheit HAE (Typ I oder II) basierend auf allen folgenden:

   • Dokumentierte klinische Anamnese im Einklang mit HAE (subkutane [SC] oder mukosale, nicht juckende Schwellungsepisoden ohne begleitende Urtikaria).
   • Während des Screenings (oder einer früheren Lanadelumab-Studie) erhaltene diagnostische Testergebnisse, die HAE Typ I oder II bestätigen: C1-Inhibitor (C1-INH)-Funktionsniveau <40 % des normalen Niveaus. Teilnehmer mit einem funktionellen C1-INH-Wert von 40 % bis 50 % des normalen Werts können aufgenommen werden, wenn sie auch einen C4-Wert unterhalb des normalen Bereichs haben. Die Teilnehmer können erneut getestet werden, wenn die Ergebnisse nicht mit der klinischen Vorgeschichte übereinstimmen oder der Prüfarzt glaubt, dass sie durch die Verwendung einer Langzeitprophylaxe (LTP) verwechselt werden. Es versteht sich, dass die C1-INH-Therapie die Laborergebnisse der C1-INH-Bewertungen verändern kann; daher wird für die ordnungsgemäße Dokumentation der Berechtigung nach Ermessen des Ermittlers in Zusammenarbeit mit dem Sponsor geraten.
   • Mindestens eines der folgenden: Alter bei berichtetem Auftreten der ersten Angioödem-Symptome = < 30 Jahre, eine Familienanamnese, die mit HAE Typ I oder II übereinstimmt, oder C1q im normalen Bereich.
5. Nur Teilnehmer ohne Rollover: Eine historische Baseline-HAE-Attackenrate von mindestens 1 Attacke alle 4 Wochen im letzten 1 Jahr.

6. Nur Rollover-Teilnehmer: Teilnehmer der Studie SHP643-302 sind berechtigt, an dieser Studie teilzunehmen und sich für diese Studie anzumelden, wenn:

   • Sie beendeten den Behandlungszeitraum der Studie SHP643-302; Und
   • Sie willigten ein, an oder vor Tag 350 der Studie SHP643-302 an der Studie TAK-743-5007 teilzunehmen (da Tag 378 der Studie SHP643-302 auch Tag 0 der Studie TAK-743-5007 ist, kann die Einwilligung nach Aufklärung an Tag 364 abgeschlossen werden oder diesen Besuch, falls noch nicht vorhanden).
7. Erwachsene Teilnehmer und Betreuer von Probanden unter 20 Jahren sind bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben. Teilnehmer im Alter von 12 bis 19 Jahren, deren Betreuer ihre Einwilligung nach Aufklärung erteilt haben, sind bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung (ggf. eine Einverständniserklärung) so weit wie möglich zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben.
8. Stimmen Sie zu, den protokolldefinierten Zeitplan für Behandlungen, Bewertungen und Verfahren einzuhalten.

9. Fruchtbare und sexuell aktive Männer und Frauen müssen sich für die Dauer der Studie wie folgt an die Empfängnisverhütungsvorschriften halten:

   • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, abstinent zu sein, oder es wird empfohlen, hochwirksame Formen der Empfängnisverhütung vom Screening-Zeitraum bis 70 Tage nach dem letzten Studienbesuch zu verwenden.
   • Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als chirurgisch steril (Status nach Hysterektomie, bilaterale Ovarektomie oder bilaterale Tubenligatur) oder seit mindestens 12 Monaten postmenopausal, benötigen während der Studie keine Empfängnisverhütung.
   • Männer, einschließlich Männer, die chirurgisch steril sind (nach Vasektomie), mit gebärfähigen Partnerinnen müssen zustimmen, abstinent zu sein oder ansonsten eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung von der Screening-Periode bis 70 Tage nach dem letzten Studienbesuch zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Bei Wechsel von Studie SHP643-302, Vorhandensein wichtiger Sicherheitsbedenken, die eine Teilnahme an dieser Studie ausschließen würden.
2. Gleichzeitige Diagnose einer anderen Form eines chronischen, rezidivierenden Angioödems wie erworbenes Angioödem, HAE mit normalem C1-INH (auch bekannt als HAE Typ III/normales C1-INH), idiopathisches Angioödem oder rezidivierendes Angioödem in Verbindung mit Urtikaria.
3. Dosierung mit einem Prüfpräparat (ohne Lanadelumab oder andere HAE-Therapien) oder Kontakt mit einem Prüfgerät innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
4. Exposition gegenüber Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder einer neu eingeleiteten oder Dosisänderung von östrogenhaltigen Medikamenten mit systemischer Absorption (wie orale Kontrazeptiva oder Hormonersatztherapie) 3 Monate vor dem Screening-Besuch.
5. Nicht bereit, eine kurz- oder langfristige prophylaktische Therapie für HAE, z. B. C1-INH, attenuierte Androgene oder Antifibrinolytika, innerhalb von 3 Wochen nach Beginn der Behandlungsperiode abzubrechen. Kurzzeitprophylaxe ist definiert als C1-INH, attenuierte Androgene oder Antifibrinolytika, die verwendet werden, um Angioödem-Komplikationen durch medizinisch indizierte Verfahren zu vermeiden.
6. Jede der folgenden Anomalien bei Leberfunktionstests: Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3 × ULN oder Gesamt-Bilirubin > 2 × ULN (es sei denn, die Bilirubin-Erhöhung ist a Folge des Gilbert-Syndroms).
7. Schwangerschaft oder Stillzeit.
8. Haben Sie eine unkontrollierte zugrunde liegende Erkrankung, die eine Behandlungsanpassung während des Studienbehandlungszeitraums erfordern würde, die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Ergebnisse der Sicherheitsbewertungen verfälschen oder den Teilnehmer gefährden kann. Teilnehmer mit stabiler Behandlung für mindestens 3 Monate vor dem Screening und KEINE Änderung ihres Behandlungsschemas für 6 Monate während des Studienbehandlungszeitraums erwarten, werden nicht ausgeschlossen.
9. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder seine Bestandteile.