Rozszerzony program dostępu z lanadelumabem dla Japończyków z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Kryteria przyjęcia:

1. W opinii Badacza uczestnik jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
2. Mieć japońskie pochodzenie, czyli urodzić się w Japonii i mieć japońskich rodziców oraz japońskich dziadków ze strony matki i ojca.
3. Uczestnicy HAE płci męskiej i żeńskiej, którzy w momencie badania przesiewowego mają co najmniej 12 lat.

4. Udokumentowane rozpoznanie choroby HAE (typu I lub II) na podstawie wszystkich poniższych kryteriów:

   • Udokumentowany wywiad kliniczny zgodny z HAE (obrzęk podskórny [SC] lub błony śluzowej, epizody obrzęku bez świądu bez towarzyszącej pokrzywki).
   • Wyniki badań diagnostycznych uzyskane podczas badań przesiewowych (lub wcześniejszego badania lanadelumabem), które potwierdzają HAE typu I lub II: poziom czynnościowy inhibitora C1 (C1-INH) <40% normalnego poziomu. Uczestnicy z funkcjonalnym poziomem C1-INH od 40% do 50% normalnego poziomu mogą zostać włączeni, jeśli mają również poziom C4 poniżej normalnego zakresu. Uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu, jeśli wyniki są niezgodne z historią kliniczną lub badacz uważa, że ​​zostały zakłócone przez stosowanie profilaktyki długoterminowej (LTP). Rozumie się, że terapia C1-INH może zmieniać wyniki laboratoryjne ocen C1-INH; w związku z tym zaleca się, aby Badacz we współpracy ze sponsorem decydował o właściwej dokumentacji kwalifikowalności.
   • Co najmniej jedno z następujących kryteriów: Wiek w chwili wystąpienia pierwszych objawów obrzęku naczynioruchowego =<30 lat, wywiad rodzinny zgodny z HAE typu I lub II lub C1q w normie.
5. Tylko uczestnicy, którzy nie zostali przeniesieni: historyczna wyjściowa częstość ataków HAE wynosząca co najmniej 1 atak na 4 tygodnie w ciągu ostatniego 1 roku.

6. Tylko uczestnicy przenoszący: Uczestnicy badania SHP643-302 mogą przenieść i zapisać się do tego badania, jeśli:

   • Ukończyli okres leczenia w badaniu SHP643-302; I
   • Wyrazili zgodę na udział w badaniu TAK-743-5007 w 350. dniu badania SHP643-302 lub wcześniej (ponieważ dzień 378 badania SHP643-302 jest również dniem 0 badania TAK-743-5007, świadoma zgoda może zostać wyrażona w dniu 364. lub ta wizyta, jeśli nie została już zapewniona).
7. Dorośli uczestnicy i opiekunowie osób w wieku poniżej 20 lat chcą i są w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody. Uczestnicy w wieku od 12 do 19 lat, których opiekun wyraził świadomą zgodę, chcą i są w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody (formularz zgody, jeśli dotyczy) w jak największym stopniu.
8. Zgódź się przestrzegać ustalonego w protokole harmonogramu zabiegów, ocen i procedur.

9. Mężczyźni i kobiety, którzy są płodni i aktywni seksualnie, muszą przestrzegać następujących wymagań dotyczących antykoncepcji podczas trwania badania:

   • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na abstynencję lub zaleca się stosowanie wysoce skutecznych form antykoncepcji od okresu przesiewowego do 70 dni po ostatniej wizycie studyjnej.
   • Kobiety w wieku rozrodczym, określone jako bezpłodne chirurgicznie (stan po histerektomii, obustronnym wycięciu jajników lub obustronnym podwiązaniu jajowodów) lub po menopauzie przez co najmniej 12 miesięcy, nie wymagają antykoncepcji podczas badania.
   • Mężczyźni, w tym mężczyźni, którzy są chirurgicznie sterylni (po wazektomii), których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na zachowanie abstynencji lub stosowanie medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji od okresu przesiewowego do 70 dni po ostatniej wizycie w ramach badania.

Kryteria wyłączenia:

1. W przypadku wycofania się z badania SHP643-302, obecność ważnych obaw dotyczących bezpieczeństwa, które wykluczałyby udział w tym badaniu.
2. Jednoczesne rozpoznanie innej postaci przewlekłego, nawracającego obrzęku naczynioruchowego, takiego jak nabyty obrzęk naczynioruchowy, HAE z normalnym C1-INH (znanym również jako HAE typu III/normalny C1-INH), idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub nawracający obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
3. Dawkowanie badanego leku (z wyłączeniem lanadelumabu lub innych terapii HAE) lub ekspozycja na eksperymentalne urządzenie w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
4. Narażenie na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub jakiekolwiek nowo rozpoczęte lub zmodyfikowane dawki leków zawierających estrogeny wchłaniane ogólnoustrojowo (takich jak doustne środki antykoncepcyjne lub hormonalna terapia zastępcza) 3 miesiące przed wizytą przesiewową.
5. Niechęć do przerwania krótko- lub długoterminowej profilaktyki HAE, np. C1-INH, atenuowanych androgenów lub leków przeciwfibrynolitycznych w ciągu 3 tygodni po rozpoczęciu okresu leczenia. Profilaktykę krótkoterminową definiuje się jako C1-INH, atenuowane androgeny lub środki antyfibrynolityczne stosowane w celu uniknięcia powikłań obrzęku naczynioruchowego po zabiegach wskazanych medycznie.
6. Dowolne z następujących nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) >3 × górna granica normy (GGN) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3 × GGN lub bilirubina całkowita >2 × GGN (chyba że zwiększenie stężenia bilirubiny jest wynik zespołu Gilberta).
7. Ciąża lub karmienie piersią.
8. Mieć jakikolwiek niekontrolowany podstawowy stan chorobowy, który wymagałby dostosowania leczenia w okresie leczenia w ramach badania, który w opinii badacza lub sponsora może zakłócić wyniki oceny bezpieczeństwa lub narazić uczestnika na ryzyko. Uczestnicy ze stabilnym leczeniem przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i NIE spodziewający się żadnych zmian w swoim schemacie leczenia przez 6 miesięcy w okresie leczenia w ramach badania, nie zostaną wykluczeni.
9. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na badany lek lub jego składniki.