Rozšířený přístupový program s lanadelumabem pro Japonce s dědičným angioedémem

Kritéria pro zařazení:

1. Podle názoru řešitele je účastník schopen porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je.
2. Mít japonský původ, definovaný jako narozený v Japonsku a mít japonské rodiče a japonské prarodiče z matčiny strany az otcovy strany.
3. Mužští a ženský účastníci HAE, kteří jsou v době screeningu starší 12 let.

4. Zdokumentovaná diagnóza onemocnění HAE (typu I nebo II) založená na všech následujících skutečnostech:

   • Zdokumentovaná klinická anamnéza v souladu s HAE (podkožní [SC] nebo slizniční epizody nesvědivého otoku bez doprovodné kopřivky).
   • Výsledky diagnostických testů získané během screeningu (nebo předchozí studie s lanadelumabem), které potvrzují HAE typu I nebo II: funkční hladina C1-inhibitoru (C1-INH) < 40 % normální hladiny. Účastníci s funkční úrovní C1-INH 40 % až 50 % normální úrovně mohou být zapsáni, pokud mají také úroveň C4 pod normálním rozsahem. Účastníci mohou být znovu testováni, pokud jsou výsledky v rozporu s klinickou anamnézou nebo pokud se zkoušející domnívá, že jsou zkresleny dlouhodobým používáním profylaxe (LTP). Rozumí se, že terapie C1-INH může změnit laboratorní výsledky hodnocení C1-INH; proto se doporučuje uvážení zkoušejícího ve spolupráci se sponzorem pro řádnou dokumentaci způsobilosti.
   • Alespoň jedno z následujících: Věk v době hlášeného nástupu prvních příznaků angioedému =<30 let, rodinná anamnéza odpovídající HAE typu I nebo II nebo C1q v normálním rozmezí.
5. Pouze účastníci bez převrácení: Historická výchozí frekvence záchvatů HAE alespoň 1 útok za 4 týdny v posledním 1 roce.

6. Pouze účastníci převrácení: Účastníci ze studie SHP643-302 mají povoleno převrátit a zapsat se do této studie, pokud:

   • Dokončili léčebné období studie SHP643-302; a
   • Souhlasili se vstupem do studie TAK-743-5007 v den 350 studie SHP643-302 nebo dříve (jelikož 378. den studie SHP643-302 je také dnem 0 studie TAK-743-5007, informovaný souhlas může být dokončen v den 364 nebo tato návštěva, pokud již nebyla poskytnuta).
7. Dospělí účastníci a pečovatelé o subjekty mladší 20 let jsou ochotni a schopni si přečíst, pochopit a podepsat formulář informovaného souhlasu. Účastníci ve věku 12 až 19 let, jejichž pečovatel poskytl informovaný souhlas, jsou ochotni a schopni si přečíst, porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu (formulář souhlasu, pokud je to možné).
8. Souhlaste s tím, že budete dodržovat protokolem definovaný rozvrh ošetření, hodnocení a procedur.

9. Muži a ženy, kteří jsou plodní a sexuálně aktivní, musí po dobu trvání studie dodržovat následující požadavky na antikoncepci:

   • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s abstinencí nebo se doporučuje používat vysoce účinné formy antikoncepce od období screeningu až do 70 dnů po poslední návštěvě studie.
   • Ženy s potenciálem neplodit děti, definované jako chirurgicky sterilní (stav po hysterektomii, bilaterální ooforektomii nebo bilaterální tubární ligace) nebo postmenopauzální po dobu alespoň 12 měsíců, nevyžadují během studie antikoncepci.
   • Muži, včetně mužů, kteří jsou chirurgicky sterilní (po vasektomii), s partnerkami ve fertilním věku, musí souhlasit s abstinencí nebo jinak používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce od období screeningu až do 70 dnů po poslední studijní návštěvě.

Kritéria vyloučení:

1. Pokud přecházíte ze studie SHP643-302, přítomnost důležitých bezpečnostních problémů, které by bránily účasti v této studii.
2. Současná diagnóza jiné formy chronického, recidivujícího angioedému, jako je získaný angioedém, HAE s normálním C1-INH (také známý jako HAE typ III/normální C1-INH), idiopatický angioedém nebo recidivující angioedém spojený s kopřivkou.
3. Dávkování zkoumaného léku (nezahrnuje lanadelumab nebo jiné terapie HAE) nebo vystavení zkoušenému zařízení během 4 týdnů před screeningem.
4. Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) během 4 týdnů před screeningem nebo jakékoli nově zahájené nebo modifikované dávkování léků obsahujících estrogen se systémovou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce nebo hormonální substituční terapie) 3 měsíce před screeningovou návštěvou.
5. Neochota přerušit krátkodobou nebo dlouhodobou profylaktickou léčbu HAE, např. C1-INH, atenuované androgeny nebo antifibrinolytika do 3 týdnů po zahájení období léčby. Krátkodobá profylaxe je definována jako C1-INH, atenuované androgeny nebo antifibrinolytika používaná k zamezení komplikací angioedému z lékařsky indikovaných výkonů.
6. Jakákoli z následujících abnormalit jaterních testů: alaninaminotransferáza (ALT) > 3 × horní hranice normy (ULN) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 3 × ULN nebo celkový bilirubin > 2 × ULN (pokud není zvýšení bilirubinu následek Gilbertova syndromu).
7. Těhotenství nebo kojení.
8. Mít jakýkoli nekontrolovaný základní zdravotní stav, který by vyžadoval úpravu léčby během období léčby studiem, který podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele může zkreslit výsledky hodnocení bezpečnosti nebo může účastníka vystavit riziku. Účastníci se stabilní léčbou po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem a NEOčekávají žádnou změnu svého léčebného režimu po dobu 6 měsíců během období studijní léčby, nebudou vyloučeni.
9. Účastník má známou přecitlivělost na zkoumaný lék nebo jeho složky.