Laajennettu pääsyohjelma Lanadelumabilla japanilaisille, joilla on perinnöllinen angioödeema

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tutkijan näkemyksen mukaan osallistuja pystyy ymmärtämään ja noudattamaan protokollavaatimuksia.
2. Olla japanilaista syntyperää, määritellään syntyneeksi Japanissa ja hänellä on japanilaiset vanhemmat ja japanilaiset isovanhemmat äidin ja isän puolelta.
3. Mies- ja naispuoliset HAE-osallistujat, jotka ovat 12-vuotiaita tai vanhempia seulonnan aikaan.

4. HAE-taudin (tyyppi I tai II) dokumentoitu diagnoosi, joka perustuu kaikkiin seuraaviin:

   • Dokumentoitu kliininen historia, joka vastaa HAE:tä (ihonalainen [SC] tai limakalvo, ei-kutisevat turvotusjaksot ilman mukana olevaa urtikariaa).
   • Seulonnan (tai aikaisemman lanadelumabitutkimuksen) aikana saadut diagnostiset testitulokset, jotka vahvistavat tyypin I tai II HAE:n: C1-inhibiittorin (C1-INH) toimintataso <40 % normaalista. Osallistujat, joiden toiminnallinen C1-INH-taso on 40–50 % normaalista, voidaan ottaa mukaan, jos heillä on myös C4-taso normaalin alueen alapuolella. Osallistujat voidaan testata uudelleen, jos tulokset ovat ristiriidassa kliinisen historian kanssa tai jos tutkija uskoo, että pitkäaikainen profylaksia (LTP) sekoittaa heidät. On selvää, että C1-INH-hoito voi muuttaa C1-INH-arvioinnin laboratoriotuloksia; Siksi tutkijan harkintavaltaa yhteistyössä sponsorin kanssa suositellaan kelpoisuuden asianmukaisen dokumentoimiseksi.
   • Vähintään yksi seuraavista: Ikä raportoitujen ensimmäisten angioedeeman oireiden alkaessa = < 30 vuotta, sukuhistoria, joka vastaa tyypin I tai II HAE:tä tai C1q normaalilla alueella.
5. Vain osallistujat, jotka eivät ole siirtyneet: Historiallinen HAE-kohtauksen lähtötaso on vähintään 1 hyökkäys neljässä viikossa viimeisen vuoden aikana.

6. Vain osallistujat: Tutkimuksen SHP643-302 osallistujat voivat siirtyä tutkimukseen ja ilmoittautua tähän tutkimukseen, jos:

   • He saivat päätökseen tutkimuksen SHP643-302 hoitojakson; ja
   • He suostuivat osallistumaan tutkimukseen TAK-743-5007 SHP643-302-tutkimuksen päivää 350 tai sitä ennen (koska tutkimuksen SHP643-302 päivä 378 on myös tutkimuksen TAK-743-5007 päivä 0, tietoinen suostumus voidaan täyttää päivänä 364 tai tämä vierailu, jos sitä ei ole jo ilmoitettu).
7. Aikuiset osallistujat ja alle 20-vuotiaiden koehenkilöiden huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen. 12–19-vuotiaat osallistujat, joiden hoitaja on antanut tietoisen suostumuksen, ovat halukkaita ja kykeneviä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (soveltuvin osin suostumuslomakkeen) niin paljon kuin mahdollista.
8. Sitoudu noudattamaan protokollassa määriteltyä hoitojen, arvioiden ja toimenpiteiden aikataulua.

9. Hedelmällisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten ja naisten on noudatettava ehkäisyvaatimuksia tutkimuksen ajan seuraavasti:

   • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava olemaan pidättyväisyydestä tai on suositeltavaa käyttää erittäin tehokkaita ehkäisymuotoja seulontajaksosta 70 päivään viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen.
   • Naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi ja jotka on määritelty kirurgisesti steriileiksi (tila kohdunpoiston, molemminpuolisen munanpoiston tai molemminpuolisen munanjohtimen ligaation) tai postmenopausaalisilla vähintään 12 kuukauden ajan, eivät tarvitse ehkäisyä tutkimuksen aikana.
   • Miesten, mukaan lukien miehet, jotka ovat kirurgisesti steriilejä (vasektomian jälkeen), joiden naispuoliset kumppanit voivat tulla raskaaksi, on suostuttava olemaan pidättyväisyydestä tai muuten käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä seulontajaksosta 70 päivään viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Jos siirrytään tutkimuksesta SHP643-302, on olemassa tärkeitä turvallisuusongelmia, jotka estäisivät osallistumisen tähän tutkimukseen.
2. Toisen kroonisen, toistuvan angioedeeman samanaikainen diagnoosi, kuten hankinnainen angioödeema, HAE normaalilla C1-INH:lla (tunnetaan myös nimellä HAE tyyppi III/normaali C1-INH), idiopaattinen angioödeema tai toistuva angioödeema, johon liittyy urtikaria.
3. Tutkimuslääkkeen annostelu (ei mukaan lukien lanadelumabi tai muut HAE-hoidot) tai altistuminen tutkimuslaitteelle 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
4. Altistuminen angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjille 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai mitä tahansa äskettäin aloitettua estrogeenia sisältävien systeemisesti imeytyvien lääkkeiden tai annosmuutoksia (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet tai hormonikorvaushoito) 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä.
5. Ei halua lopettaa lyhyt- tai pitkäaikaista profylaktista HAE-hoitoa, esim. C1-INH, heikennetyt androgeenit tai antifibrinolyytit 3 viikon kuluessa hoitojakson aloittamisesta. Lyhytaikainen profylaksi määritellään C1-INH:ksi, heikennetyksi androgeeniksi tai antifibrinolyytiksi, jota käytetään välttämään lääketieteellisesti indikoitujen toimenpiteiden aiheuttamia angioedeeman komplikaatioita.
6. Mikä tahansa seuraavista maksan toimintakokeiden poikkeavuuksista: alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 × normaalin yläraja (ULN) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × ULN tai kokonaisbilirubiini > 2 × ULN (ellei bilirubiinin nousu ole Gilbertin oireyhtymän seurauksena).
7. Raskaus tai imetys.
8. Sinulla on hallitsematon taustalla oleva sairaus, joka vaatisi hoidon muuttamista tutkimushoidon aikana ja joka voi tutkijan tai toimeksiantajan mielestä sekoittaa turvallisuusarviointien tuloksia tai saattaa osallistujan vaaraan. Osallistujia, jotka ovat saaneet stabiilia hoitoa vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ja jotka EIVÄT odota muutoksia hoito-ohjelmaan 6 kuukauden aikana tutkimushoitojakson aikana, ei suljeta pois.
9. Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai sen aineosille.