Programa de Acesso Expandido com Lanadelumab para Japoneses com Angioedema Hereditário

Critério de inclusão:

1. Na opinião do Investigador, o participante é capaz de entender e cumprir os requisitos do protocolo.
2. Ser descendente de japoneses, definido como nascido no Japão e ter pais japoneses e avós maternos e paternos japoneses.
3. Participantes masculinos e femininos do HAE com 12 anos de idade ou mais no momento da triagem.

4. Diagnóstico documentado da doença HAE (Tipo I ou II) com base em todos os seguintes:

   • História clínica documentada consistente com AEH (episódios de edema não pruriginoso subcutâneo [SC] ou mucoso sem acompanhamento de urticária).
   • Resultados de testes de diagnóstico obtidos durante a triagem (ou um estudo anterior de lanadelumabe) que confirma HAE tipo I ou II: nível funcional do inibidor de C1 (C1-INH) <40% do nível normal. Os participantes com nível funcional C1-INH 40% a 50% do nível normal podem ser inscritos se também tiverem um nível C4 abaixo da faixa normal. Os participantes podem ser testados novamente se os resultados forem incongruentes com a história clínica ou se o investigador acreditar que foram confundidos pelo uso de profilaxia de longo prazo (LTP). Entende-se que a terapia com C1-INH pode alterar os resultados laboratoriais das avaliações de C1-INH; portanto, aconselha-se o critério do Investigador em colaboração com o patrocinador para a documentação adequada de elegibilidade.
   • Pelo menos um dos seguintes: Idade relatada no início dos primeiros sintomas de angioedema = <30 ​​anos, história familiar consistente com HAE Tipo I ou II, ou C1q dentro da faixa normal.
5. Somente participantes sem rollover: uma taxa de ataque HAE de linha de base histórica de pelo menos 1 ataque a cada 4 semanas no último 1 ano.

6. Apenas participantes de rollover: Os participantes do estudo SHP643-302 têm permissão para rollover e se inscrever neste estudo se:

   • Eles completaram o período de tratamento do Estudo SHP643-302; e
   • Eles consentiram em entrar no Estudo TAK-743-5007 no dia 350 ou antes do estudo SHP643-302 (uma vez que o dia 378 do estudo SHP643-302 também é o dia 0 do estudo TAK-743-5007, o consentimento informado pode ser concluído no dia 364 ou esta visita, se ainda não estiver prevista).
7. Os participantes adultos e cuidadores de indivíduos com menos de 20 anos estão dispostos e aptos a ler, entender e assinar um formulário de consentimento informado. Os participantes com idade entre 12 e 19 anos, cujo cuidador forneceu consentimento informado, estão dispostos e são capazes de ler, entender e assinar um formulário de consentimento informado (um formulário de consentimento, se aplicável) tanto quanto possível.
8. Concorde em aderir ao cronograma de tratamentos, avaliações e procedimentos definidos pelo protocolo.

9. Homens e mulheres férteis e sexualmente ativos devem aderir aos requisitos de contracepção durante o estudo, conforme segue:

   • As mulheres com potencial para engravidar devem concordar em se abster ou é recomendado o uso de formas altamente eficazes de contracepção desde o período de triagem até 70 dias após a visita final do estudo.
   • Mulheres sem potencial para engravidar, definidas como cirurgicamente estéreis (estado pós-histerectomia, ooforectomia bilateral ou laqueadura bilateral de trompas) ou pós-menopáusicas por pelo menos 12 meses não requerem contracepção durante o estudo.
   • Homens, incluindo homens cirurgicamente estéreis (pós-vasectomia), com parceiras com potencial para engravidar devem concordar em se abster ou usar uma forma de contracepção clinicamente aceitável desde o período de triagem até 70 dias após a visita final do estudo.

Critério de exclusão:

1. Se rolar do Estudo SHP643-302, presença de importantes preocupações de segurança que impediriam a participação neste estudo.
2. Diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema recorrente crônico, como angioedema adquirido, AEH com C1-INH normal (também conhecido como AEH tipo III/C1-INH normal), angioedema idiopático ou angioedema recorrente associado a urticária.
3. Dosagem com um medicamento experimental (não incluindo lanadelumabe ou outras terapias HAE) ou exposição a um dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes da triagem.
4. Exposição a inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) dentro de 4 semanas antes da triagem ou qualquer modificação recente ou modificação de dose de medicamentos contendo estrogênio com absorção sistêmica (como contraceptivos orais ou terapia de reposição hormonal) 3 meses antes da consulta de triagem.
5. Não deseja descontinuar a terapia profilática de curto ou longo prazo para HAE, por exemplo, C1-INH, andrógenos atenuados ou antifibrinolíticos dentro de 3 semanas após o início do período de tratamento. A profilaxia de curto prazo é definida como C1-INH, andrógenos atenuados ou antifibrinolíticos usados ​​para evitar complicações de angioedema decorrentes de procedimentos indicados por médicos.
6. Qualquer uma das seguintes anormalidades nos testes de função hepática: alanina aminotransferase (ALT) >3 × limite superior do normal (LSN), ou aspartato aminotransferase (AST) >3 × LSN, ou bilirrubina total >2 × LSN (a menos que a elevação da bilirrubina seja um resultado da síndrome de Gilbert).
7. Gravidez ou amamentação.
8. Ter qualquer condição médica subjacente não controlada que exija ajuste de tratamento durante o período de tratamento do estudo, que, na opinião do investigador ou patrocinador, possa confundir os resultados das avaliações de segurança ou colocar o participante em risco. Os participantes com tratamento estável por pelo menos 3 meses antes da triagem e NÃO esperando nenhuma mudança em seu regime de tratamento por 6 meses durante o período de tratamento do estudo, não serão excluídos.
9. O participante tem hipersensibilidade conhecida ao medicamento do estudo ou seus componentes.