초기 골수 섬유증에 대한 Ropeginterferon Alfa 2b
섬유화 전 원발성 골수 섬유증 및 DIPSS 저/중-1 위험 골수 섬유증에 대한 Ropeginterferon Alfa-2b의 효능 및 안전성
연구 개요
상세 설명
이것은 24개월의 치료 후 섬유화 전 원발성 골수 섬유증 또는 DIPSS 저/중급-1 위험 골수 섬유증이 있는 ropeg 환자의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 다중 센터 2상 오픈 라벨 전향적 연구입니다. . 24개월에 분자적 반응을 보이는 환자의 경우 질병이 진행될 때까지 로프그 치료를 계속합니다.
서면 동의서를 받은 후 선별 평가가 수행됩니다. 적격성은 이 프로토콜의 섹션 6에 있는 포함 및 제외 기준에 따라 결정됩니다. 피험자 방문은 효능 평가 및 안전성 평가를 위해 모집 후 정기적으로 예정됩니다. 안전 후속 조치는 치료 종료 방문 후 28일에 예정됩니다. 효능 평가, 안전성 평가 및 샘플 수집은 이 프로토콜의 섹션 2에 제시된 일정에 따라 수행됩니다.
효능은 혈액학적 매개변수의 실험실 평가, 간 및 비장 크기 평가를 위한 신체 검사, JAK2V617F, CALR, MPL 및 기타 드라이버 돌연변이의 정량적 평가, 골수 검사 및 MPN-SAF-TSS에 의한 증상 부담 평가를 사용하여 평가됩니다. JAK2V617F, CALR, MPL 및 기타 드라이버 돌연변이의 정량적 평가는 실시간 정량적 PCR 또는 ddPCR을 사용하여 홍콩 대학, 국립 대만 대학 병원 및 Chang Gung Memorial Hospital Chiayi 의과 대학 실험실에서 수행됩니다.
안전성 평가는 증상, 신체 검사, 실험실 연구, 흉부 X선, 안과 평가, ECOG 수행 상태 및 CTCAE 버전 5.0을 사용하여 수행됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Harinder Gill
- 전화번호: +852 22554542
- 이메일: gillhsh@hku.hk
연구 장소
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Hong Kong, 홍콩
- 모병
- Department of Medicine, The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
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연락하다:
- Harinder Singh Harry Gill
- 전화번호: +852 22554542
- 이메일: gillhsh@hku.hk
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 성인 ≥ 18세(또는 해당 지역의 법적 연령 기준)
- WHO 2016 분류에 따라 원발성 골수 섬유증, PV 후 및 ET 후 골수 섬유증 진단
- 골수 레티쿨린 섬유증 등급 0-1 또는 DIPSS에 따른 저/중-1 위험
- 다음과 같이 정의되는 보상된 간 기능: 빌리루빈 ≤ 1.5 x 정상 상한(ULN); 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 2 x ULN또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≤ 2 x ULN; 프로트롬빈 시간 대 대조군
- 사구체 여과율 ≥ 50mL/분(MDRD 방정식 또는 Cockcroft-Gault 공식에 따름)
- 가임기 남성과 여성은 마지막 로펙 투여 후 28일까지 피임에 동의해야 합니다.
- 여성은 연구 기간 동안 모유 수유를 피해야 합니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 완전히 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- PMF 또는 보조 MF에 대한 IFNα 제제의 이전 또는 현재 사용. 선행 PV 또는 ET에 대한 IFNα의 사전 사용은 IFNα의 마지막 용량에서 모집까지의 시간이 > 4주인 경우 허용됩니다.
- 현재 다른 연구 요법을 받고 있는 환자(들)
- IFNα 제제에 대한 금기 또는 과민증
- 장기 이식의 역사
- 임산부 또는 수유부
- 스크리닝 시 기록된 자가면역 질환
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- B형 간염 바이러스(HBV) 및 C형 간염 바이러스(HCV)에 의한 활성 및 제어되지 않는 감염. 검출할 수 없는 HBV DNA 및 HCV RNA로 항바이러스 요법을 받고 있는 환자가 모집될 수 있음을 유의하십시오.
- 황반변성, 당뇨병성 망막병증 및 고혈압성 망막병증을 포함하되 이에 국한되지 않는 중증 망막병증의 증거.
- 우울증 및 간질을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 중요한 신경정신병적 상태의 병력.
- 우울증과 간질을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 중요한 신경정신과적 상태.
- 모집 시점 이전 3년 이내에 다른 활동성 악성 종양의 존재. 지난 3년 이내에 고형 종양 및 혈액학적 악성 종양(피부의 기저 세포 및 편평 세포 암종 및 자궁경부의 상피내 암종은 제외)을 포함한 악성 질환의 병력이 지난 3년 이내에 있습니다.
- 6개월 이내 알코올 또는 약물 남용의 증거
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 로프긴인터페론 알파-2b
대상자는 0주차에 250µg, 2주차에 350µg, 4주차부터 104주차까지 고정 용량으로 500µg의 시작 용량으로 2주마다 로프그를 피하 주사(SC)로 받게 됩니다.
24개월(104주)에 임상적 또는 분자적 반응을 달성한 환자의 경우 질병이 진행될 때까지 로프그 치료를 계속합니다.
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적격 대상자는 0주차에 250µg, 2주차에 350µg, 4주차부터 고정용량으로 500µg의 시작 용량으로 2주마다 Ropeginterferon alfa-2b를 피하(SC)로 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주 임상혈액학적 반응
기간: 24개월
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IWG-MRT 및 ELN 합의 보고서를 기반으로 한 6개월, 12개월 및 24개월의 전체 혈액학적 반응률
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 24개월
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CTCAE 버전 5.0에 따른 부작용.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P1101MF
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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