- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04988815
Ropeginterferon Alfa 2b til tidlig myelofibrose
Effekt og sikkerhed af Ropeginterferon Alfa-2b til præfibrotisk primær myelofibrose og DIPSS lav/mellem-1 risiko for myelofibrose
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter fase 2 åbent prospektivt studie designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ropeg-patienter med præfibrotisk primær myelofibrose eller DIPSS lav/mellem-1 risiko myelofibrose efter 24 måneders behandling. . Hos patienter, der opnår et hvilket som helst molekylært respons efter 24 måneder, vil behandlingen med ropeg fortsættes indtil sygdomsprogression.
Efter at have indhentet et skriftligt informeret samtykke, vil der blive udført screeningsevalueringer. Berettigelse vil blive bestemt baseret på inklusions- og eksklusionskriterierne i afsnit 6 i denne protokol. Emnebesøg vil blive planlagt regelmæssigt efter rekruttering til effektivitetsevalueringer og sikkerhedsvurderinger. En sikkerhedsopfølgning vil blive planlagt 28 dage efter afsluttet behandlingsbesøg. Effektevalueringer, sikkerhedsvurderinger og prøvetagning vil blive udført i henhold til tidsplanen i afsnit 2 i denne protokol.
Effekten vil blive evalueret ved hjælp af laboratorievurdering af hæmatologiske parametre, fysisk undersøgelse for lever- og miltstørrelsesvurdering, kvantitativ vurdering af JAK2V617F, CALR, MPL og andre drivermutationer, knoglemarvsundersøgelse og symptombyrdevurdering ved MPN-SAF-TSS. Kvantitativ vurdering af JAK2V617F, CALR, MPL og andre drivermutationer vil blive udført ved hjælp af real-time kvantitativ PCR eller ddPCR på laboratoriet ved Department of Medicine, University of Hong Kong, National Taiwan University Hospital og Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Sikkerhedsevalueringer vil blive udført ved hjælp af symptomer, fysisk undersøgelse, laboratorieundersøgelser, røntgenbilleder af thorax, oftalmisk vurdering, ECOG præstationsstatus og CTCAE version 5.0.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Harinder Gill
- Telefonnummer: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
Studiesteder
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekruttering
- Department of Medicine, the University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
-
Kontakt:
- Harinder Singh Harry Gill
- Telefonnummer: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne ≥ 18 år (eller baseret på den lovlige alder på territoriet)
- Diagnosticeret med primær myelofibrose, post-PV og post-ET myelofibrose i henhold til WHO 2016 klassifikationen
- Knoglemarvsreticulin fibrose grad af 0-1 eller lav/mellem-1 risiko ifølge DIPSS
- Kompenseret leverfunktion defineret som: bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN); alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2 x ULNor aspartataminotransferase (AST) ≤ 2 x ULN; protrombintid versus kontrol
- Glomerulær filtrationshastighed ≥ 50 ml/min (ved MDRD-ligning eller Cockcroft-Gault-formel)
- Mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere prævention indtil 28 dage efter den sidste dosis reb.
- Kvinder skal undgå at amme under undersøgelsen.
- Kunne give et skriftligt informeret samtykke og fuldt ud overholde kravene i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller nuværende anvendelse af IFNa-præparater til PMF eller sekundær MF. Forudgående brug af IFNa til forudgående PV eller ET er tilladt, forudsat at tiden fra sidste dosis af IFNa til rekruttering er > 4 uger.
- Patienter, der i øjeblikket er i anden undersøgelsesbehandling(er)
- Kontraindikationer eller overfølsomhed over for IFNa-præparater
- Historie om organtransplantation
- Gravide eller ammende kvinder
- Dokumenteret autoimmun sygdom ved screening
- Infektion med humant immundefektvirus (HIV)
- Aktive og ukontrollerede infektioner med hepatitis B-virus (HBV) og hepatitis C-virus (HCV). Bemærk venligst, at patienter i antiviral behandling med ikke-detekterbart HBV-DNA og HCV-RNA kan blive rekrutteret.
- Bevis på svær retinopati, herunder men ikke begrænset til makuladegeneration, diabetisk retinopati og hypertensiv retinopati.
- Anamnese med klinisk signifikante neuropsykiatriske tilstande, herunder men ikke begrænset til depression og epilepsi.
- Klinisk signifikante neuropsykiatriske tilstande, herunder men ikke begrænset til depression og epilepsi.
- Tilstedeværelse af andre aktive maligne sygdomme inden for tre år forud for rekrutteringstidspunktet. Anamnese med malign sygdom, inklusive solide tumorer og hæmatologiske maligniteter (undtagen basalcelle- og pladecellekarcinomer i huden og carcinom in situ i livmoderhalsen, som er blevet fuldstændigt udskåret og anses for helbredt) inden for de sidste 3 år.
- Bevis for alkohol- eller stofmisbrug inden for 6 måneder
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Ropeginterferon alfa-2b
Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage ropeg subkutant (SC) hver 2. uge ved startdosis på 250 µg i uge 0, 350 µg i uge 2, derefter 500 µg i en fast dosis fra uge 4 og frem til uge 104.
Hos patienter, der opnår et klinisk eller molekylært respons efter 24 måneder (uge 104), vil behandlingen med ropeg fortsættes indtil sygdomsprogression.
|
Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage Ropeginterferon alfa-2b subkutant (SC) hver 2. uge ved startdosis på 250 µg i uge 0, 350 µg i uge 2, derefter 500 µg i en fast dosis fra uge 4 og fremefter
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Kliniske hæmatologiske responser efter 24 uger
Tidsramme: 24 måneder
|
Samlet hæmatologisk responsrate efter 6, 12 og 24 måneder, baseret på IWG-MRT og ELN konsensusrapporten
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Uønskede hændelser
Tidsramme: 24 måneder
|
Bivirkninger i henhold til CTCAE version 5.0.
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- P1101MF
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Myelofibrose
-
CelgeneRekrutteringPrimær myelofibrose | Myeloproliferative lidelser | Anæmi | Myelofibrose | Post-polycytæmi Vera MyelofibrosisFrankrig, Belgien, Spanien, Australien, Canada, Forenede Stater, Korea, Republikken, Rumænien, Japan, Israel, Italien, Østrig, Kina, Tjekkiet, Tyskland, Grækenland, Irland, Polen, Det Forenede Kongerige, Hong Kong, Ungarn, Libanon, C... og mere
-
Incyte CorporationAfsluttetPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseForenede Stater
-
Sierra Oncology LLC - a GSK companyAfsluttetPrimær myelofibrose | Polycytæmi Vera | Essentiel trombocytæmi | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseForenede Stater, Frankrig, Canada, Tyskland, Australien
-
Sierra Oncology, Inc.AfsluttetPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseForenede Stater, Canada, Australien
-
Incyte CorporationRekrutteringMyelofibrose | Myelodysplastisk syndrom | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/Myeloproliferativ Neoplasma Overlap Syndrom | Tilbagefaldende eller refraktær primær myelofibrose | Sekundær Myelofibrose (Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, Post-essentiel trombocytæmi Myelofibrosis) | ET...Forenede Stater, Spanien, Japan, Italien, Finland, Det Forenede Kongerige, Canada
-
Sierra Oncology, Inc.AfsluttetPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseForenede Stater, Frankrig, Tyskland, Spanien, Israel, Bulgarien, Rumænien, Japan, Taiwan, Korea, Republikken, Australien, Belgien, Canada, Holland, Singapore, Polen, Ungarn, Danmark, Sverige, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Østrig
-
Bristol-Myers SquibbRekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseKorea, Republikken
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoRekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseItalien
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.RekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseForenede Stater, Korea, Republikken, Malaysia, Italien, Tyskland, Polen, Det Forenede Kongerige, Thailand, Kalkun
-
CelgeneImpact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene CorporationAfsluttetPrimær myelofibrose | Myelofibrose | Post-polycytæmi Vera Myelofibrosis | Post-essentiel trombocytæmi myelofibroseForenede Stater, Canada
Kliniske forsøg med Ropeginterferon alfa-2b
-
PharmaEssentiaRekrutteringPolycytæmi VeraForenede Stater, Canada
-
PharmaEssentia Japan K.K.PharmaEssentiaAfsluttet
-
PharmaEssentiaIkke rekrutterer endnuPolycytæmi Vera | Myeloproliferativ neoplasma
-
National Taiwan University HospitalRekrutteringPræfibrotisk myelofibroseTaiwan
-
PharmaEssentiaRekrutteringEssentiel trombocytæmiForenede Stater, Canada
-
PharmaEssentiaAktiv, ikke rekrutterende
-
National Taiwan University HospitalPharmaEssentiaRekrutteringKronisk hepatitis B-virusinfektionTaiwan
-
PharmaEssentia Japan K.K.Rekruttering
-
National Taiwan University HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)Aktiv, ikke rekrutterendePrimær myelofibrose | Sekundær myelofibroseForenede Stater