Ropeginterferon Alfa 2b varhaiseen myelofibroosiin
Ropeginterferon Alfa-2b:n teho ja turvallisuus pre-fibroottisessa primaarisessa myelofibroosissa ja DIPSS-alhaisen/keskitason 1 riskin myelofibroosissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskusvaiheen 2. vaiheen avoin prospektiivinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida 24 kuukauden hoidon jälkeen ropeg-potilaiden tehoa ja turvallisuutta, joilla on prefibroottinen primaarinen myelofibroosi tai DIPSS-alhainen/keskiluokkainen myelofibroosi. . Jos potilas saavuttaa molekyylivasteen 24 kuukauden kohdalla, ropeg-hoitoa jatketaan taudin etenemiseen asti.
Kirjallisen suostumuksen saatuaan suoritetaan seulontaarvioinnit. Kelpoisuus määräytyy tämän pöytäkirjan kohdassa 6 olevien sisällyttämistä ja poissulkemista koskevien kriteerien perusteella. Kohdevierailuja suunnitellaan säännöllisesti rekrytoinnin jälkeen teho- ja turvallisuusarviointia varten. Turvallisuusseuranta ajoitetaan 28 päivää hoidon päättymisen jälkeen. Tehoarvioinnit, turvallisuusarvioinnit ja näytteenotto suoritetaan tämän pöytäkirjan kohdassa 2 esitetyn aikataulun mukaisesti.
Teho arvioidaan käyttämällä hematologisten parametrien laboratorioarviointia, fyysistä maksan ja pernan koon arviointia, JAK2V617F:n, CALR:n, MPL:n ja muiden kuljettajamutaatioiden kvantitatiivista arviointia, luuydintutkimusta ja MPN-SAF-TSS:n oirekuormituksen arviointia. JAK2V617F:n, CALR:n, MPL:n ja muiden kuljettajamutaatioiden kvantitatiivinen arviointi suoritetaan käyttämällä reaaliaikaista kvantitatiivista PCR:ää tai ddPCR:ää Hongkongin yliopiston lääketieteen laitoksen, Taiwanin kansallissairaalan ja Chiayin Chang Gung Memorial Hospital -sairaalan laboratoriossa.
Turvallisuusarvioinnit suoritetaan käyttämällä oireita, fyysistä tutkimusta, laboratoriotutkimuksia, rintakehän röntgensäteitä, oftalmista arviointia, ECOG-suorituskykyä ja CTCAE-versiota 5.0.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Harinder Gill
- Puhelinnumero: +852 22554542
- Sähköposti: gillhsh@hku.hk
Opiskelupaikat
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekrytointi
- Department of Medicine, The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Harinder Singh Harry Gill
- Puhelinnumero: +852 22554542
- Sähköposti: gillhsh@hku.hk
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset ≥ 18 vuotta (tai alueen laillisen iän perusteella)
- Diagnosoitu primaarinen myelofibroosi, post-PV ja post-ET myelofibroosi WHO 2016 -luokituksen mukaan
- Luuytimen retikuliinifibroosin aste 0-1 tai matala/keskiluokkainen 1 DIPSS:n mukaan
- Kompensoitu maksan toiminta määritellään seuraavasti: bilirubiini ≤ 1,5 x yläraja normaali (ULN); alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2 x ULNor-aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2 x ULN; protrombiiniaika verrattuna kontrolliin
- Glomerulaarinen suodatusnopeus ≥ 50 ml/min (MDRD-yhtälön tai Cockcroft-Gault-kaavan mukaan)
- Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten on suostuttava käyttämään ehkäisyä 28 päivään asti viimeisen rope-annoksen jälkeen.
- Naisten tulee välttää imetystä tutkimuksen aikana.
- Pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan täysin tutkimuksen vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- IFNa-valmisteiden aikaisempi tai nykyinen käyttö PMF:lle tai sekundaariselle MF:lle. Aiempi IFNa:n käyttö PV:n tai ET:n hoidossa on sallittua edellyttäen, että aika viimeisestä IFNa-annoksesta rekrytointiin on > 4 viikkoa.
- Potilaat, jotka saavat parhaillaan muuta tutkittavaa hoitoa
- Vasta-aiheet tai yliherkkyys IFNa-valmisteille
- Elinsiirtojen historia
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Dokumentoitu autoimmuunisairaus seulonnassa
- Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio
- Aktiiviset ja hallitsemattomat hepatiitti B -viruksen (HBV) ja hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttamat infektiot. Huomaa, että potilaita, jotka saavat antiviraalista hoitoa ja joiden HBV DNA:ta ja HCV RNA:ta ei voida havaita, voidaan värvätä.
- Todisteita vakavasta retinopatiasta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, silmänpohjan rappeuma, diabeettinen retinopatia ja hypertensiivinen retinopatia.
- Aiemmin kliinisesti merkittäviä neuropsykiatrisia sairauksia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, masennus ja epilepsia.
- Kliinisesti merkittävät neuropsykiatriset sairaudet mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, masennus ja epilepsia.
- Muiden aktiivisten pahanlaatuisten kasvainten esiintyminen kolmen vuoden sisällä ennen työhönottoa. Aiemmat pahanlaatuiset sairaudet, mukaan lukien kiinteät kasvaimet ja hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet (paitsi ihon tyvisolu- ja okasolusyöpä sekä kohdunkaulan in situ -syöpä, jotka on leikattu kokonaan pois ja katsottu parantuneiksi) viimeisen kolmen vuoden aikana.
- Todisteet alkoholin tai huumeiden väärinkäytöstä 6 kuukauden sisällä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ropeginterferoni alfa-2b
Tukikelpoiset koehenkilöt saavat ropegia ihonalaisesti (SC) kahden viikon välein aloitusannoksella 250 µg viikolla 0, 350 µg viikolla 2 ja sitten 500 µg kiinteänä annoksena viikosta 4 alkaen viikkoon 104 asti.
Potilailla, joilla saavutetaan kliininen tai molekyylivaste 24 kuukauden kohdalla (viikko 104), ropeg-hoitoa jatketaan taudin etenemiseen asti.
|
Tukikelpoiset koehenkilöt saavat ropeginterferoni alfa-2b:tä ihonalaisesti (SC) kahden viikon välein aloitusannoksella 250 µg viikolla 0, 350 µg viikolla 2 ja sitten 500 µg kiinteänä annoksena viikosta 4 eteenpäin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisen hematologiset vasteet 24 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Hematologinen kokonaisvaste 6, 12 ja 24 kuukauden kohdalla IWG-MRT:n ja ELN:n konsensusraportin perusteella
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
CTCAE-version 5.0 mukaiset haittatapahtumat.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P1101MF
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .