Ропегинтерферон альфа 2b при раннем миелофиброзе
Эффективность и безопасность ропегинтерферона альфа-2b при префиброзном первичном миелофиброзе и миелофиброзе с низким/промежуточным риском DIPSS-1
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое проспективное исследование фазы 2, предназначенное для оценки эффективности и безопасности пациентов с веревочной энцефалопатией с префибротическим первичным миелофиброзом или миелофиброзом низкого/промежуточного риска DIPSS-1 после 24 месяцев лечения. . У пациентов, достигших какого-либо молекулярного ответа через 24 месяца, лечение Ропегом будет продолжаться до прогрессирования заболевания.
После получения письменного информированного согласия будут проведены скрининговые оценки. Право на участие будет определяться на основе критериев включения и исключения в разделе 6 настоящего протокола. Посещения субъектов будут планироваться регулярно после набора для оценки эффективности и оценки безопасности. Последующее наблюдение за безопасностью будет назначено через 28 дней после визита в конце лечения. Оценка эффективности, оценка безопасности и сбор образцов будут проводиться в соответствии с графиком, изложенным в разделе 2 настоящего протокола.
Эффективность будет оцениваться с использованием лабораторной оценки гематологических параметров, физического обследования для оценки размера печени и селезенки, количественной оценки JAK2V617F, CALR, MPL и других драйверных мутаций, исследования костного мозга и оценки тяжести симптомов с помощью MPN-SAF-TSS. Количественная оценка мутаций JAK2V617F, CALR, MPL и других драйверов будет проводиться с использованием количественной ПЦР в реальном времени или ddPCR в лаборатории медицинского факультета Гонконгского университета, больницы Национального Тайваньского университета и мемориальной больницы Чанг Гунг в Цзяи.
Оценки безопасности будут проводиться с использованием симптомов, физического осмотра, лабораторных исследований, рентгенографии грудной клетки, офтальмологической оценки, функционального статуса ECOG и CTCAE версии 5.0.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Harinder Gill
- Номер телефона: +852 22554542
- Электронная почта: gillhsh@hku.hk
Места учебы
-
-
-
Hong Kong, Гонконг
- Рекрутинг
- Department of Medicine, The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
-
Контакт:
- Harinder Singh Harry Gill
- Номер телефона: +852 22554542
- Электронная почта: gillhsh@hku.hk
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Взрослые ≥ 18 лет (или в зависимости от установленного законом возраста на территории)
- Диагностирован первичный миелофиброз, пост-ИП и пост-ЭТ миелофиброз по классификации ВОЗ 2016 г.
- Ретикулиновый фиброз костного мозга степени 0-1 или низкий/средний риск 1 по DIPSS
- Компенсированная функция печени определяется как: билирубин ≤ 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН); аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≤ 2 х ВГН или аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≤ 2 х ВГН; протромбиновое время по сравнению с контролем
- Скорость клубочковой фильтрации ≥ 50 мл/мин (по уравнению MDRD или по формуле Кокрофта-Голта)
- Мужчины и женщины детородного возраста должны дать согласие на использование средств контрацепции в течение 28 дней после приема последней дозы препарата Ропег.
- Женщины должны избегать грудного вскармливания во время исследования.
- Способны дать письменное информированное согласие и полностью соблюдать требования исследования.
Критерий исключения:
- Предшествующее или текущее использование препаратов IFNα для лечения PMF или вторичного MF. Предварительное использование IFNα для предшествующей PV или ET разрешено при условии, что время от последней дозы IFNα до набора составляет > 4 недель.
- Пациенты, в настоящее время получающие другую исследуемую терапию (и)
- Противопоказания или повышенная чувствительность к препаратам IFNα
- История трансплантации органов
- Беременные или кормящие женщины
- Документально подтвержденное аутоиммунное заболевание при скрининге
- Заражение вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Активные и неконтролируемые инфекции вирусом гепатита В (ВГВ) и вирусом гепатита С (ВГС). Обратите внимание, что могут быть набраны пациенты, проходящие противовирусную терапию, с неопределяемой ДНК ВГВ и РНК ВГС.
- Доказательства тяжелой ретинопатии, включая, помимо прочего, дегенерацию желтого пятна, диабетическую ретинопатию и гипертоническую ретинопатию.
- История клинически значимых нейропсихиатрических состояний, включая, помимо прочего, депрессию и эпилепсию.
- Клинически значимые нейропсихиатрические состояния, включая, помимо прочего, депрессию и эпилепсию.
- Наличие других активных злокачественных новообразований в течение трех лет до момента набора. Злокачественные заболевания в анамнезе, включая солидные опухоли и гематологические злокачественные новообразования (за исключением базальноклеточного и плоскоклеточного рака кожи и рака in situ шейки матки, которые были полностью иссечены и считаются вылеченными) в течение последних 3 лет.
- Доказательства злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение 6 месяцев
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ропегинтерферон альфа-2b
Подходящие субъекты будут получать ропиг подкожно (п/к) каждые 2 недели в начальной дозе 250 мкг на 0-й неделе, 350 мкг на 2-й неделе, затем 500 мкг в фиксированной дозе с 4-й недели и до 104-й недели.
У пациентов, достигших клинического или молекулярного ответа через 24 месяца (104-я неделя), лечение Ропегом будет продолжаться до прогрессирования заболевания.
|
Подходящие субъекты будут получать ропегинтерферон альфа-2b подкожно (п/к) каждые 2 недели в начальной дозе 250 мкг на 0-й неделе, 350 мкг на 2-й неделе, затем 500 мкг в фиксированной дозе, начиная с 4-й недели.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинико-гематологический ответ через 24 недели
Временное ограничение: 24 месяца
|
Общая частота гематологического ответа через 6, 12 и 24 месяца, на основе консенсусного отчета IWG-MRT и ELN.
|
24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 24 месяца
|
Нежелательные явления согласно CTCAE версии 5.0.
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- P1101MF
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .