Ropeginterferon Alfa 2b na wczesne zwłóknienie szpiku
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Ropeginterferonu Alfa-2b w prefibrotycznym pierwotnym zwłóknieniu szpiku i zwłóknieniu szpiku o niskim/pośrednim ryzyku DIPSS-1
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte, prospektywne badanie fazy 2, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pacjentów z ropeg ze stanem przedwłóknieniowym pierwotnym zwłóknieniem szpiku lub zwłóknieniem szpiku niskiego/średniego ryzyka DIPSS po 24 miesiącach leczenia. . U pacjentów, u których uzyskano jakąkolwiek odpowiedź molekularną po 24 miesiącach, leczenie ropeg będzie kontynuowane do progresji choroby.
Po uzyskaniu pisemnej świadomej zgody zostaną przeprowadzone oceny przesiewowe. Kwalifikowalność zostanie określona na podstawie kryteriów włączenia i wyłączenia z sekcji 6 niniejszego protokołu. Wizyty pacjentów będą planowane regularnie po rekrutacji w celu oceny skuteczności i oceny bezpieczeństwa. Kontrola bezpieczeństwa zostanie zaplanowana 28 dni po wizycie kończącej leczenie. Oceny skuteczności, oceny bezpieczeństwa oraz pobieranie próbek będą przeprowadzane zgodnie z harmonogramem określonym w punkcie 2 niniejszego protokołu.
Skuteczność zostanie oceniona za pomocą laboratoryjnej oceny parametrów hematologicznych, badania fizykalnego w celu oceny wielkości wątroby i śledziony, ilościowej oceny JAK2V617F, CALR, MPL i innych mutacji kierujących, badania szpiku kostnego oraz oceny nasilenia objawów za pomocą MPN-SAF-TSS. Ilościowa ocena JAK2V617F, CALR, MPL i innych mutacji sterowników zostanie przeprowadzona przy użyciu ilościowego PCR w czasie rzeczywistym lub ddPCR w laboratorium na Wydziale Medycyny Uniwersytetu w Hongkongu, National Taiwan University Hospital i Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Oceny bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone na podstawie objawów, badania fizykalnego, badań laboratoryjnych, prześwietleń klatki piersiowej, oceny okulistycznej, stanu sprawności ECOG i wersji 5.0 CTCAE.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Harinder Gill
- Numer telefonu: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Rekrutacyjny
- Department of Medicine, The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
-
Kontakt:
- Harinder Singh Harry Gill
- Numer telefonu: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli ≥ 18 lat (lub na podstawie pełnoletności danego terytorium)
- Zdiagnozowano mielofibrozę pierwotną, mielofibrozę po PV i post-ET zgodnie z klasyfikacją WHO 2016
- Stopień zwłóknienia retikuliny szpiku kostnego 0-1 lub ryzyko niskie/średnie-1 według DIPSS
- Wyrównana czynność wątroby zdefiniowana jako: bilirubina ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN); aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 2 x GGN lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤ 2 x GGN; czas protrombinowy a kontrola
- Szybkość przesączania kłębuszkowego ≥ 50 ml/min (za pomocą równania MDRD lub wzoru Cockcrofta-Gaulta)
- Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji do 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki ropeg.
- Kobiety muszą unikać karmienia piersią podczas badania.
- Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i pełnego przestrzegania wymagań badania.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze lub obecne stosowanie preparatów IFNα w przypadku PMF lub wtórnego MF. Dozwolone jest wcześniejsze zastosowanie IFNα w przypadku poprzedzającego PV lub ET pod warunkiem, że czas od ostatniej dawki IFNα do rekrutacji wynosi > 4 tygodnie.
- Pacjenci obecnie stosujący inne leczenie eksperymentalne
- Przeciwwskazania lub nadwrażliwość na preparaty IFNα
- Historia transplantacji narządów
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Udokumentowana choroba autoimmunologiczna podczas badań przesiewowych
- Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
- Czynne i niekontrolowane zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) i wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV). Należy pamiętać, że mogą być rekrutowani pacjenci w trakcie terapii przeciwwirusowej z niewykrywalnym DNA HBV i HCV RNA.
- Dowody na ciężką retinopatię, w tym między innymi zwyrodnienie plamki żółtej, retinopatię cukrzycową i retinopatię nadciśnieniową.
- Historia klinicznie istotnych stanów neuropsychiatrycznych, w tym między innymi depresji i padaczki.
- Klinicznie istotne stany neuropsychiatryczne, w tym między innymi depresja i padaczka.
- Obecność innych aktywnych nowotworów złośliwych w ciągu trzech lat przed rekrutacją. Historia chorób nowotworowych, w tym guzów litych i nowotworów układu krwiotwórczego (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry oraz raka in situ szyjki macicy, które zostały całkowicie usunięte i uznane za wyleczone) w ciągu ostatnich 3 lat.
- Dowody nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 6 miesięcy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ropeginterferon alfa-2b
Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać ropeg podskórnie (SC) co 2 tygodnie w dawce początkowej 250 µg w tygodniu 0, 350 µg w 2. tygodniu, a następnie 500 µg w stałej dawce od 4. tygodnia do 104. tygodnia.
U pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną lub molekularną po 24 miesiącach (tydzień 104), leczenie ropeg będzie kontynuowane do progresji choroby.
|
Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać Ropeginterferon alfa-2b podskórnie (SC) co 2 tygodnie w dawce początkowej 250 µg w tygodniu 0, 350 µg w 2. tygodniu, następnie 500 µg w stałej dawce począwszy od 4. tygodnia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedzi kliniczno-hematologiczne po 24 tygodniach
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Ogólny odsetek odpowiedzi hematologicznych po 6, 12 i 24 miesiącach na podstawie raportu konsensusu IWG-MRT i ELN
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Zdarzenia niepożądane według CTCAE wersja 5.0.
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- P1101MF
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .