Ropeginterferon Alfa 2b pro časnou myelofibrózu
Účinnost a bezpečnost Ropeginterferonu Alfa-2b pro prefibrotickou primární myelofibrózu a DIPSS myelofibrózu s nízkým/středním rizikem-1
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou otevřenou prospektivní studii fáze 2, jejímž cílem je posoudit účinnost a bezpečnost pacientů s ropegem s prefibrotickou primární myelofibrózou nebo myelofibrózou DIPSS s nízkým/středním rizikem 1 po 24 měsících léčby. . U pacientů, kteří dosáhli jakékoli molekulární odpovědi za 24 měsíců, bude léčba pomocí ropeg pokračovat až do progrese onemocnění.
Po získání písemného informovaného souhlasu budou provedena screeningová hodnocení. Způsobilost bude určena na základě kritérií pro zařazení a vyloučení v části 6 tohoto protokolu. Návštěvy subjektů budou naplánovány pravidelně po náboru pro hodnocení účinnosti a hodnocení bezpečnosti. Bezpečnostní sledování bude naplánováno 28 dní po návštěvě na konci léčby. Hodnocení účinnosti, hodnocení bezpečnosti a odběr vzorků budou prováděny podle harmonogramu uvedeného v části 2 tohoto protokolu.
Účinnost bude hodnocena pomocí laboratorního hodnocení hematologických parametrů, fyzikálního vyšetření pro hodnocení velikosti jater a sleziny, kvantitativního hodnocení JAK2V617F, CALR, MPL a dalších řidičských mutací, vyšetření kostní dřeně a hodnocení zátěže symptomů pomocí MPN-SAF-TSS. Kvantitativní hodnocení mutací JAK2V617F, CALR, MPL a dalších ovladačů bude provedeno pomocí kvantitativní PCR v reálném čase nebo ddPCR v laboratoři na katedře medicíny, University of Hong Kong, National Taiwan University Hospital a Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.
Hodnocení bezpečnosti bude provedeno pomocí symptomů, fyzikálního vyšetření, laboratorních studií, RTG hrudníku, oftalmologického hodnocení, stavu výkonnosti ECOG a CTCAE verze 5.0.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Harinder Gill
- Telefonní číslo: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
Studijní místa
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Nábor
- Department of Medicine, The University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
-
Kontakt:
- Harinder Singh Harry Gill
- Telefonní číslo: +852 22554542
- E-mail: gillhsh@hku.hk
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí ≥ 18 let (nebo na základě zákonného věku na území)
- Diagnostikována primární myelofibróza, post-PV a post-ET myelofibróza podle klasifikace WHO 2016
- Retikulinová fibróza kostní dřeně stupeň 0-1 nebo nízké/střední-1 riziko podle DIPSS
- Kompenzovaná funkce jater definovaná jako: bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normálních hodnot (ULN); alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2 x ULNnebo aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 2 x ULN; protrombinový čas versus kontrola
- Glomerulární filtrační rychlost ≥ 50 ml/min (podle MDRD rovnice nebo Cockcroft-Gaultova vzorce)
- Muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním antikoncepce do 28 dnů po poslední dávce ropegu.
- Ženy se musí během studie vyhýbat kojení.
- Je schopen dát písemný informovaný souhlas a plně vyhovět požadavkům studie.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí nebo současné použití přípravků IFNa pro PMF nebo sekundární MF. Předchozí použití IFNα pro předchozí PV nebo ET je povoleno za předpokladu, že doba od poslední dávky IFNα do náboru je > 4 týdny.
- Pacienti v současné době na jiné hodnocené léčbě
- Kontraindikace nebo přecitlivělost na přípravky IFNα
- Historie transplantace orgánů
- Těhotné nebo kojící ženy
- Autoimunitní onemocnění dokumentované při screeningu
- Infekce virem lidské imunodeficience (HIV)
- Aktivní a nekontrolované infekce virem hepatitidy B (HBV) a virem hepatitidy C (HCV). Vezměte prosím na vědomí, že mohou být přijati pacienti na antivirové léčbě s nedetekovatelnou HBV DNA a HCV RNA.
- Důkazy o těžké retinopatii včetně, ale bez omezení, makulární degenerace, diabetické retinopatie a hypertenzní retinopatie.
- Anamnéza klinicky významných neuropsychiatrických stavů včetně, ale bez omezení, deprese a epilepsie.
- Klinicky významné neuropsychiatrické stavy včetně, ale bez omezení, deprese a epilepsie.
- Přítomnost dalších aktivních malignit během tří let před okamžikem náboru. Maligní onemocnění v anamnéze, včetně solidních nádorů a hematologických malignit (kromě bazaliomů a spinocelulárních karcinomů kůže a karcinomu in situ děložního čípku, které byly kompletně vyříznuty a jsou považovány za vyléčené) v posledních 3 letech.
- Důkaz o zneužívání alkoholu nebo drog do 6 měsíců
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ropeginterferon alfa-2b
Způsobilé subjekty budou dostávat ropeg subkutánně (SC) každé 2 týdny v počáteční dávce 250 µg v týdnu 0, 350 µg v týdnu 2 a poté 500 µg ve fixní dávce od týdne 4 dále do týdne 104.
U pacientů, kteří dosáhli klinické nebo molekulární odpovědi ve 24. měsíci (104. týden), bude léčba pomocí ropeg pokračovat až do progrese onemocnění.
|
Vhodní jedinci budou dostávat Ropeginterferon alfa-2b subkutánně (SC) každé 2 týdny v počáteční dávce 250 µg v týdnu 0, 350 µg v týdnu 2 a poté 500 µg ve fixní dávce od týdne 4 dále
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinickohematologické odpovědi ve 24. týdnu
Časové okno: 24 měsíců
|
Celková míra hematologické odpovědi v 6., 12. a 24. měsíci na základě konsenzuální zprávy IWG-MRT a ELN
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí události
Časové okno: 24 měsíců
|
Nežádoucí účinky podle CTCAE verze 5.0.
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P1101MF
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .