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Ropeginterferon Alfa 2b per la mielofibrosi precoce

3 ottobre 2022 aggiornato da: The University of Hong Kong

Efficacia e sicurezza di Ropeginterferon Alfa-2b per la mielofibrosi primaria prefibrotica e la mielofibrosi a rischio basso/intermedio-1 DIPSS

Questo è uno studio prospettico multicentrico di fase 2 in aperto progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dei pazienti ropeg con mielofibrosi primaria prefibrotica o mielofibrosi a rischio DIPSS basso/intermedio-1 dopo 24 mesi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico multicentrico di fase 2 in aperto progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dei pazienti ropeg con mielofibrosi primaria prefibrotica o mielofibrosi a rischio DIPSS basso/intermedio-1 dopo 24 mesi di trattamento. . Nei pazienti che ottengono una risposta molecolare a 24 mesi, il trattamento con ropeg continuerà fino alla progressione della malattia.

Dopo aver ottenuto un consenso informato scritto, verranno eseguite le valutazioni di screening. L'ammissibilità sarà determinata in base ai criteri di inclusione ed esclusione nella sezione 6 del presente protocollo. Le visite dei soggetti saranno programmate regolarmente dopo l'assunzione per valutazioni di efficacia e valutazioni di sicurezza. Un follow-up sulla sicurezza sarà programmato 28 giorni dopo la visita di fine trattamento. Le valutazioni di efficacia, le valutazioni di sicurezza e la raccolta dei campioni saranno eseguite secondo il programma stabilito nella sezione 2 del presente protocollo.

L'efficacia sarà valutata utilizzando la valutazione di laboratorio dei parametri ematologici, l'esame fisico per la valutazione delle dimensioni del fegato e della milza, la valutazione quantitativa di JAK2V617F, CALR, MPL e altre mutazioni driver, l'esame del midollo osseo e la valutazione del carico dei sintomi mediante MPN-SAF-TSS. La valutazione quantitativa di JAK2V617F, CALR, MPL e altre mutazioni driver sarà eseguita utilizzando PCR quantitativa in tempo reale o ddPCR presso il laboratorio del Dipartimento di Medicina, dell'Università di Hong Kong, del National Taiwan University Hospital e del Chang Gung Memorial Hospital Chiayi.

Le valutazioni di sicurezza verranno eseguite utilizzando sintomi, esame fisico, studi di laboratorio, radiografie del torace, valutazione oftalmica, stato delle prestazioni ECOG e CTCAE versione 5.0.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Harinder Gill
  • Numero di telefono: +852 22554542
  • Email: gillhsh@hku.hk

Luoghi di studio

  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Reclutamento
        • Department of Medicine, the University of Hong Kong, Queen Mary Hospital
        • Contatto:
          • Harinder Singh Harry Gill
          • Numero di telefono: +852 22554542
          • Email: gillhsh@hku.hk

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti ≥ 18 anni (o in base all'età legale del territorio)
  • Diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-PV e post-ET secondo la classificazione OMS 2016
  • Grado di fibrosi reticolinica del midollo osseo di 0-1 o rischio basso/intermedio-1 secondo DIPSS
  • Funzionalità epatica compensata definita come: bilirubina ≤ 1,5 x limite superiore normale (ULN); alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2 x ULN né aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2 x ULN; tempo di protrombina rispetto al controllo
  • Tasso di filtrazione glomerulare ≥ 50 mL/min (mediante l'equazione MDRD o la formula di Cockcroft-Gault)
  • Gli uomini e le donne in età fertile devono accettare di eseguire la contraccezione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di ropeg.
  • Le donne devono evitare l'allattamento al seno durante lo studio.
  • In grado di fornire un consenso informato scritto e soddisfare pienamente i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Uso precedente o attuale di preparazioni di IFNα per PMF o MF secondaria. L'uso precedente di IFNα per PV o ET antecedente è consentito a condizione che il tempo dall'ultima dose di IFNα al reclutamento sia > 4 settimane.
  • Pazienti attualmente in altre terapie sperimentali
  • Controindicazioni o ipersensibilità ai preparati di IFNα
  • Storia del trapianto di organi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Malattia autoimmune documentata allo screening
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Infezioni attive e non controllate da virus dell'epatite B (HBV) e virus dell'epatite C (HCV). Si noti che possono essere reclutati pazienti in terapia antivirale con HBV DNA e HCV RNA non rilevabili.
  • Evidenza di grave retinopatia inclusa ma non limitata a degenerazione maculare, retinopatia diabetica e retinopatia ipertensiva.
  • Storia di condizioni neuropsichiatriche clinicamente significative incluse ma non limitate a depressione ed epilessia.
  • Condizioni neuropsichiatriche clinicamente significative incluse ma non limitate a depressione ed epilessia.
  • Presenza di altri tumori maligni attivi entro tre anni prima del momento del reclutamento. Storia di malattia maligna, inclusi tumori solidi e neoplasie ematologiche (ad eccezione dei carcinomi basocellulari e squamocellulari della pelle e carcinoma in situ della cervice che sono stati completamente asportati e sono considerati curati) negli ultimi 3 anni.
  • Evidenza di abuso di alcol o droghe entro 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ropeginterferone alfa-2b
I soggetti idonei riceveranno ropeg per via sottocutanea (SC) ogni 2 settimane alla dose iniziale di 250 µg alla settimana 0, 350 µg alla settimana 2, quindi 500 µg a una dose fissa dalla settimana 4 in poi fino alla settimana 104. Nei pazienti che ottengono una risposta clinica o molecolare a 24 mesi (settimana 104), il trattamento con ropeg continuerà fino alla progressione della malattia.
Droga: Ropeginterferone alfa-2b
I soggetti idonei riceveranno Ropeginterferone alfa-2b per via sottocutanea (SC) ogni 2 settimane alla dose iniziale di 250 µg alla settimana 0, 350 µg alla settimana 2, quindi 500 µg a dose fissa dalla settimana 4 in poi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposte clinico-ematologiche a 24 settimane
Lasso di tempo: 24 mesi
Tasso di risposta ematologica globale a 6, 12 e 24 mesi, basato sul rapporto di consenso IWG-MRT e ELN
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 24 mesi
Eventi avversi secondo CTCAE versione 5.0.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Hong Kong

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento primario (Anticipato)

31 luglio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P1101MF

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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