연구 AVRO-RD-01-201에서 렌티바이러스 유전자 치료를 받은 파브리병 피험자의 장기 추적 연구
2023년 8월 29일 업데이트: AVROBIO
연구 AVRO-RD-01-201에서 이전에 Ex-Vivo 렌티바이러스 벡터 매개 유전자 변형 자가 세포 치료 AVR-RD-01을 받은 파브리병 피험자를 대상으로 한 장기 추적 연구
이것은 AVRO-RD-01-201 연구에서 렌티바이러스 유전자 요법의 단일 용량 투여를 받은 참가자에서 AVR-RD-01 치료의 장기 안전성과 내구성을 평가하기 위한 다국적 장기 추적 연구입니다. 치료 연구).
이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
참가자들은 AVR-RD-01 유전자 요법 주입으로부터 최대 15년까지 이 장기 후속 연구에서 주기적인 안전성 및 효능 평가를 계속할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
AVRO-RD-01-201 연구에 등록한 참가자에게는 AVRO-RD-01-LTF01 연구 참여가 제공됩니다.
AVRO-RD-01-LTF01 연구의 기준선 방문은 AVRO-RD-01-201 연구에서 참가자의 마지막 방문과 일치합니다.
AVRO-RD-01-LTF01 연구에 적격하다고 확인된 참가자는 처음 4년 동안 약 6개월 간격으로, 그 후 10년 동안 매년(AVR-RD- 01 주입) 이 기간 동안 지속적인 안전성, 생착 및 치료 효능이 평가됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
5
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전 치료 연구에서 AVR-RD-01을 받은 피험자는 모든 자격 기준을 충족하고 연구 방문 일정 및 절차를 준수하는 데 동의합니다.
설명
포함 기준:
1. 대상자는 AVRO-RD-01-201 연구에 등록되어 AVR-RD-01을 받아야 합니다.
제외 기준:
피험자는 조사자의 의견에 따라 다음과 같은 의학적, 심리적 또는 기타 상태가 있습니다.
- 피험자의 연구 참여를 방해할 수 있습니다(절차에 대한 동의 포함). 및/또는
- 피험자에게 추가적인 위험을 초래하는 경우 및/또는
- 연구에 필요한 평가의 결과를 혼동시킬 수 있습니다.
- 피험자는 현재 AVROBIO가 후원하는 AVR-RD-01 치료 연구에 등록되어 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
파브리병 환자
이것은 AVRO-RD-01-201 치료 연구에서 이전에 AVR-RD-01(단회 용량 투여)을 받은 참가자의 장기 추적 연구입니다.
이 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
|
안전성 평가, 질병별 평가 및 유전자 치료 중재의 장기적 합병증을 모니터링하기 위한 기타 평가.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
임상 실험실 검사로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
복제 가능 렌티바이러스(RCL)의 존재
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
임상적으로 유의한 AE 및 SAE의 발생률
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
활력 징후로 평가한 임상적으로 관련된 이상이 있는 참가자 수
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
항-알파-갈락토시다아제 A(AGA) 항체의 존재
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
통합 부위 분석(ISA)에 의해 평가된 비정상적인 클론 확장의 존재에 대해 평가합니다.
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
AGA 효소 활성 수준 및 말초 혈액 백혈구(PBL)의 기준선으로부터의 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
정량적 폴리머라제 연쇄 반응(qPCR) 및/또는 액적 디지털 폴리머라제 연쇄 반응(ddPCR)에 의해 평가된 말초 혈액 백혈구의 평균 벡터 복사 수(VCN)
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
혈장 및 소변에서 파브리병에 대한 글로보트리아오실세라마이드(Gb3) 바이오마커의 베이스라인 대비 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
정량적 폴리머라제 연쇄 반응(qPCR) 및/또는 액적 디지털 폴리머라제 연쇄 반응(ddPCR)에 의해 평가된 골수/전구 세포의 평균 벡터 복사 수(VCN)
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
기준선에서 eGFR의 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
심장 자기 공명 영상(MRI)으로 평가한 좌심실 질량 지수(LVMI)의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
과민성 대장 증후군 증상-설사 일기(DIBSS-D)로 평가한 복통 및 대변 점조도의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
Brief Pain Inventory-Short Form(BPI-SF) 설문지 점수의 기준선 대비 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
|
Short Form 36(SF-36) 신체 구성 요소 요약(PCS) 및 정신 구성 요소 요약(MCS) 점수로 평가한 신체적 및 정신적 기능의 기준선에서 변화
기간: 유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
유전자 치료 주입 후 15년까지 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 8일
기본 완료 (실제)
2023년 8월 16일
연구 완료 (실제)
2023년 8월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 4일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 29일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AVRO-RD-01-LTF01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .