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Studio di follow-up a lungo termine su soggetti con malattia di Fabry che hanno ricevuto terapia genica lentivirale nello studio AVRO-RD-01-201

29 agosto 2023 aggiornato da: AVROBIO

Uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti con malattia di Fabry che hanno ricevuto in precedenza Ex-Vivo, terapia cellulare autologa geneticamente modificata mediata da vettore lentivirale AVR-RD-01 nello studio AVRO-RD-01-201

Questo è uno studio multinazionale di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e la durata a lungo termine del trattamento AVR-RD-01 nei partecipanti che hanno ricevuto una singola somministrazione di terapia genica lentivirale nello Studio AVRO-RD-01-201 ( studio di trattamento). In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale. I partecipanti continueranno le valutazioni periodiche di sicurezza ed efficacia in questo studio di follow-up a lungo termine fino a 15 anni dall'infusione della terapia genica AVR-RD-01.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai partecipanti arruolati nello studio AVRO-RD-01-201 verrà offerta la partecipazione allo studio AVRO-RD-01-LTF01. La visita di riferimento per lo studio AVRO-RD-01-LTF01 coinciderà con l'ultima visita del partecipante nello studio AVRO-RD-01-201. Ai partecipanti confermati idonei per lo studio AVRO-RD-01-LTF01 verrà chiesto di tornare per le visite di studio a intervalli di circa 6 mesi per i primi 4 anni e successivamente ogni anno per 10 anni (per un totale di 15 anni da AVR-RD- 01 infusione) durante il quale saranno valutate la sicurezza continua, l'attecchimento e l'efficacia del trattamento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

5

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I soggetti che hanno ricevuto AVR-RD-01 nel precedente studio di trattamento soddisfano tutti i criteri di ammissibilità e accettano di rispettare il programma e le procedure della visita di studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto deve essere stato arruolato e aver ricevuto AVR-RD-01 nello studio AVRO-RD-01-201.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha qualsiasi condizione medica, psicologica o di altro tipo che, secondo l'opinione dell'investigatore:

    • Potrebbe interferire con la partecipazione del soggetto allo studio (compreso il consenso alle procedure); e/o
    • Pone alcun rischio aggiuntivo per il soggetto; e/o
    • Potrebbe confondere i risultati di qualsiasi valutazione richiesta dallo studio.
  2. Il soggetto è attualmente arruolato in uno studio sul trattamento AVR-RD-01 sponsorizzato da AVROBIO.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti con malattia di Fabry
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine dei partecipanti che hanno precedentemente ricevuto AVR-RD-01 (somministrazione a dose singola) nello studio di trattamento AVRO-RD-01-201. In questo studio non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale.
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e altre valutazioni per monitorare le complicanze a lungo termine dell'intervento di terapia genica.
Altri nomi:
  • Intervento di terapia genica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, come valutato da test clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Presenza di lentivirus competenti per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Incidenza di AE e SAE clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente rilevanti, valutate dai segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Presenza di anticorpi anti-alfa-galattosidasi A (AGA).
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Valutare la presenza di un'espansione clonale aberrante valutata dall'analisi del sito di integrazione (ISA)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello di attività dell'enzima AGA e dei leucociti del sangue periferico (PBL)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero medio di copie del vettore (VCN) nei leucociti del sangue periferico valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e/o reazione a catena della polimerasi digitale a goccioline (ddPCR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale dei biomarcatori della globotriaosilceramide (Gb3) per la malattia di Fabry nel plasma e nelle urine
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Numero medio di copie del vettore (VCN) nel midollo osseo/cellule progenitrici valutato mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e/o reazione a catena della polimerasi digitale a goccioline (ddPCR)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale in eGFR
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa ventricolare sinistro (LVMI) valutato mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale del dolore addominale e della consistenza delle feci come valutato dal Diario per i sintomi della sindrome dell'intestino irritabile-Diarrea (DIBSS-D)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale nei punteggi del questionario Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Variazione rispetto al basale nel funzionamento fisico e mentale come valutato dai punteggi Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) e Mental Component Summary (MCS)
Lasso di tempo: Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica
Dal basale all'anno 15 dopo l'infusione della terapia genica

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AVROBIO

Investigatori

  • Direttore dello studio: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

16 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

16 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVRO-RD-01-LTF01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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