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Étude de suivi à long terme de sujets atteints de la maladie de Fabry ayant reçu une thérapie génique lentivirale dans l'étude AVRO-RD-01-201

29 août 2023 mis à jour par: AVROBIO

Une étude de suivi à long terme de sujets atteints de la maladie de Fabry qui ont déjà reçu une thérapie cellulaire autologue ex-vivo à médiation par un vecteur lentiviral AVR-RD-01 dans l'étude AVRO-RD-01-201

Il s'agit d'une étude de suivi multinationale à long terme visant à évaluer l'innocuité et la durabilité à long terme du traitement AVR-RD-01 chez les participants ayant reçu une dose unique de thérapie génique lentivirale dans le cadre de l'étude AVRO-RD-01-201 ( étude de traitement). Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude. Les participants poursuivront des évaluations périodiques de l'innocuité et de l'efficacité dans cette étude de suivi à long terme jusqu'à 15 ans après la perfusion de la thérapie génique AVR-RD-01.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants inscrits à l'étude AVRO-RD-01-201 se verront proposer de participer à l'étude AVRO-RD-01-LTF01. La visite de référence pour l'étude AVRO-RD-01-LTF01 coïncidera avec la dernière visite du participant dans l'étude AVRO-RD-01-201. Les participants confirmés éligibles pour l'étude AVRO-RD-01-LTF01 seront invités à revenir pour des visites d'étude à des intervalles d'environ 6 mois pendant les 4 premières années et annuellement par la suite pendant 10 ans (pour un total de 15 ans à partir de AVR-RD- 01 perfusion) pendant laquelle la sécurité continue, la prise de greffe et l'efficacité du traitement seront évaluées.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

5

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Perth, Australie
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australie
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les sujets qui ont reçu AVR-RD-01 dans l'étude de traitement précédente, répondent à tous les critères d'éligibilité et acceptent de se conformer au calendrier et aux procédures de la visite d'étude.

La description

Critère d'intégration:

1. Le sujet doit avoir été inscrit et avoir reçu AVR-RD-01 dans l'étude AVRO-RD-01-201.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a une condition médicale, psychologique ou autre qui, de l'avis de l'enquêteur :

    • Pourrait interférer avec la participation du sujet à l'étude (y compris le consentement aux procédures ); et/ou
    • pose un risque supplémentaire pour le sujet ; et/ou
    • Pourrait confondre les résultats de toute évaluation requise par l'étude.
  2. Le sujet est actuellement inscrit dans une étude de traitement AVR-RD-01 parrainée par AVROBIO.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants atteints de la maladie de Fabry
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme de participants ayant précédemment reçu AVR-RD-01 (administration d'une dose unique) dans l'étude de traitement AVRO-RD-01-201. Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.
Autre: Évaluations de l'innocuité et de l'efficacité
Évaluations de la sécurité, évaluations spécifiques à la maladie et autres évaluations pour surveiller les complications à long terme de l'intervention de thérapie génique.
Autres noms:
  • Intervention de thérapie génique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, tel qu'évalué par des tests de laboratoire clinique
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Présence de lentivirus compétents pour la réplication (RCL)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Incidence des EI et EIG cliniquement significatifs
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement pertinentes, telles qu'évaluées par les signes vitaux
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Présence d'anticorps anti-Alpha-galactosidase A (AGA)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Évaluer la présence d'une expansion clonale aberrante telle qu'évaluée par l'analyse du site d'intégration (ISA)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au niveau de référence du niveau d'activité de l'enzyme AGA et des leucocytes du sang périphérique (PBL)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre moyen de copies vectorielles (VCN) dans les leucocytes du sang périphérique tel qu'évalué par la réaction en chaîne par polymérase quantitative (qPCR) et/ou la réaction en chaîne par polymérase numérique en gouttelettes (ddPCR)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport au départ des biomarqueurs Globotriaosylceramide (Gb3) pour la maladie de Fabry dans le plasma et l'urine
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Nombre moyen de copies de vecteurs (VCN) dans la moelle osseuse / cellules progénitrices, évalué par réaction en chaîne par polymérase quantitative (qPCR) et/ou réaction en chaîne par polymérase numérique en gouttelettes (ddPCR)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport à la ligne de base dans l'eGFR
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport au départ de l'indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) tel qu'évalué par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport à la ligne de base de la douleur abdominale et de la consistance des selles, tel qu'évalué par le journal des symptômes du syndrome du côlon irritable-diarrhée (DIBSS-D)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport au départ dans les scores du questionnaire Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
Changement par rapport au départ dans le fonctionnement physique et mental tel qu'évalué par les scores du résumé de la composante physique (PCS) et du résumé de la composante mentale (MCS) du formulaire court 36 (SF-36)
Délai: De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique
De l'état initial à l'année 15 après la perfusion de thérapie génique

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AVROBIO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

16 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

16 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2021

Première publication (Réel)

10 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2023

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AVRO-RD-01-LTF01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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