Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit Morbus Fabry, die in der Studie AVRO-RD-01-201 eine lentivirale Gentherapie erhielten

29. August 2023 aktualisiert von: AVROBIO

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit Morbus Fabry, die zuvor in der Studie AVRO-RD-01-201 eine ex-vivo, lentivirale vektorvermittelte genmodifizierte autologe Zelltherapie AVR-RD-01 erhalten hatten

Dies ist eine multinationale Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Behandlung mit AVR-RD-01 bei Teilnehmern, die in der Studie AVRO-RD-01-201 ( Behandlungsstudie). In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht. Die Teilnehmer werden in dieser Langzeit-Follow-up-Studie bis zu 15 Jahre nach der Infusion der AVR-RD-01-Gentherapie regelmäßige Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen durchführen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmern der Studie AVRO-RD-01-201 wird die Teilnahme an der Studie AVRO-RD-01-LTF01 angeboten. Der Baseline-Besuch für die AVRO-RD-01-LTF01-Studie fällt mit dem letzten Besuch des Teilnehmers in der AVRO-RD-01-201-Studie zusammen. Teilnehmer, deren Eignung für die AVRO-RD-01-LTF01-Studie bestätigt wurde, werden gebeten, in den ersten 4 Jahren in Abständen von etwa 6 Monaten und danach jährlich für 10 Jahre (für insgesamt 15 Jahre von AVR-RD- 01-Infusion) während dieser Zeit werden die fortgesetzte Sicherheit, Transplantation und Wirksamkeit der Behandlung beurteilt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, die AVR-RD-01 in der vorangegangenen Behandlungsstudie erhalten haben, erfüllen alle Eignungskriterien und stimmen zu, den Zeitplan und die Verfahren für Studienbesuche einzuhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1. Der Proband muss in die AVRO-RD-01-201-Studie aufgenommen worden sein und AVR-RD-01 erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat einen medizinischen, psychologischen oder anderen Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers:

    • Könnte die Teilnahme des Probanden an der Studie beeinträchtigen (einschließlich der Zustimmung zu Verfahren); und/oder
    • ein zusätzliches Risiko für das Subjekt darstellt; und/oder
    • Kann die Ergebnisse von studienerforderlichen Bewertungen verfälschen.
  2. Das Subjekt ist derzeit in eine von AVROBIO gesponserte AVR-RD-01-Behandlungsstudie eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit Morbus Fabry
Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern, die zuvor AVR-RD-01 (Verabreichung einer Einzeldosis) in der Behandlungsstudie AVRO-RD-01-201 erhalten hatten. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und andere Bewertungen zur Überwachung von Langzeitkomplikationen bei gentherapeutischen Eingriffen.
Andere Namen:
  • Gentherapie-Intervention

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie durch klinische Labortests festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Vorhandensein von replikationskompetentem Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Häufigkeit klinisch signifikanter UEs und SUEs
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch relevanten Anomalien, wie anhand der Vitalzeichen beurteilt
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Vorhandensein von Anti-Alpha-Galactosidase A (AGA)-Antikörpern
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Bewerten Sie das Vorhandensein einer aberranten klonalen Expansion, wie durch Integrationsstellenanalyse (ISA) bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der AGA-Enzymaktivität und der peripheren Blutleukozyten (PBLs) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Durchschnittliche Vektorkopienzahl (VCN) in peripheren Blutleukozyten, bestimmt durch quantitative Polymerase-Kettenreaktion (qPCR) und/oder Tröpfchen-Digital-Polymerase-Kettenreaktion (ddPCR)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderung der Globotriaosylceramid (Gb3)-Biomarker für Morbus Fabry in Plasma und Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Durchschnittliche Vektorkopienzahl (VCN) in Knochenmark/Vorläuferzellen, bestimmt durch quantitative Polymerase-Kettenreaktion (qPCR) und/oder Tröpfchen-Digital-Polymerase-Kettenreaktion (ddPCR)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert, beurteilt durch kardiale Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderung von Bauchschmerzen und Stuhlkonsistenz gegenüber dem Ausgangswert, wie durch das Diary for Irritable Bowel Syndrome Symptoms-Diarrhea (DIBSS-D) bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Punktzahlen des Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF)-Fragebogens
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Veränderung der körperlichen und geistigen Funktionsfähigkeit gegenüber dem Ausgangswert, wie anhand der Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS)- und Mental Component Summary (MCS)-Scores bewertet
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie
Baseline bis Jahr 15 nach Infusion der Gentherapie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AVROBIO

Ermittler

  • Studienleiter: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVRO-RD-01-LTF01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren