Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie subjektů s Fabryho chorobou, kteří podstoupili lentivirovou genovou terapii ve studii AVRO-RD-01-201

29. srpna 2023 aktualizováno: AVROBIO

Dlouhodobá následná studie subjektů s Fabryho chorobou, kteří dříve dostávali ex-vivo, lentivirovou vektorem zprostředkovanou genově modifikovanou autologní buněčnou terapii AVR-RD-01 ve studii AVRO-RD-01-201

Jedná se o nadnárodní dlouhodobou následnou studii k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti léčby AVR-RD-01 u účastníků, kterým byla podána jednorázová dávka lentivirové genové terapie ve studii AVRO-RD-01-201 ( studie léčby). V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt. Účastníci budou pokračovat v pravidelném hodnocení bezpečnosti a účinnosti v této dlouhodobé následné studii až 15 let od infuze genové terapie AVR-RD-01.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníkům zapsaným do studie AVRO-RD-01-201 bude nabídnuta účast ve studii AVRO-RD-01-LTF01. Základní návštěva pro studii AVRO-RD-01-LTF01 se bude shodovat s poslední návštěvou účastníka ve studii AVRO-RD-01-201. Účastníci, u kterých bylo potvrzeno, že jsou způsobilí pro studii AVRO-RD-01-LTF01, budou požádáni, aby se vraceli na studijní návštěvy v přibližně 6měsíčních intervalech po dobu prvních 4 let a poté každoročně po dobu 10 let (celkem 15 let od AVR-RD- 01 infuze), během které bude posuzována pokračující bezpečnost, engraftment a účinnost léčby.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

5

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Perth, Austrálie
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Austrálie
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazílie
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty, které dostaly AVR-RD-01 v předchozí léčebné studii, splňují všechna kritéria způsobilosti a souhlasí s dodržováním plánu studijní návštěvy a postupů.

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt musí být zapsán a obdržet AVR-RD-01 ve studii AVRO-RD-01-201.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má jakýkoli zdravotní, psychologický nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího:

    • Může narušovat účast subjektu ve studii (včetně souhlasu s postupy); a/nebo
    • Představuje jakékoli další riziko pro subjekt; a/nebo
    • Může zmást výsledky jakýchkoli studií požadovaných hodnocení.
  2. Subjekt je v současné době zařazen do léčebné studie AVR-RD-01 sponzorované AVROBIO.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci s Fabryho chorobou
Toto je dlouhodobá následná studie účastníků, kteří dříve dostávali AVR-RD-01 (jednodávkové podání) v léčebné studii AVRO-RD-01-201. V této studii nebude podáván žádný hodnocený produkt.
Jiný: Hodnocení bezpečnosti a účinnosti
Hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a další hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací intervence genové terapie.
Ostatní jména:
  • Intervence genové terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami, jak bylo hodnoceno klinickými laboratorními testy
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Přítomnost replikačně kompetentního lentiviru (RCL)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výskyt klinicky významných AE a SAE
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Počet účastníků s klinicky relevantními abnormalitami podle vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Přítomnost protilátek proti alfa-galaktosidáze A (AGA).
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Vyhodnoťte přítomnost aberantní klonální expanze podle analýzy integračního místa (ISA)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna úrovně aktivity enzymu AGA a leukocytů v periferní krvi (PBL) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Průměrný počet vektorových kopií (VCN) v leukocytech periferní krve stanovený kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) a/nebo kapkovou digitální polymerázovou řetězovou reakcí (ddPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna biomarkerů globotriaosylceramidu (Gb3) pro Fabryho chorobu od výchozí hodnoty v plazmě a moči
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Průměrný počet vektorových kopií (VCN) v kostní dřeni / progenitorových buňkách, jak bylo stanoveno kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (qPCR) a/nebo kapkovou digitální polymerázovou řetězovou reakcí (ddPCR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna eGFR od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna od výchozí hodnoty v indexu hmotnosti levé komory (LVMI) hodnocená zobrazením srdeční magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna bolesti břicha a konzistence stolice oproti výchozí hodnotě podle hodnocení Deníku pro příznaky syndromu dráždivého tračníku – průjem (DIBSS-D)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna od výchozí hodnoty ve skóre dotazníku Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Změna od výchozího stavu ve fyzickém a duševním fungování, jak byla hodnocena skóre Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) a Mental Component Summary (MCS)
Časové okno: Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie
Výchozí stav do roku 15 po infuzi genové terapie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AVROBIO

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

16. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

16. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVRO-RD-01-LTF01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit