Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af forsøgspersoner med Fabrys sygdom, der modtog lentiviral genterapi i undersøgelse AVRO-RD-01-201

29. august 2023 opdateret af: AVROBIO

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af forsøgspersoner med Fabrys sygdom, der tidligere har modtaget Ex-Vivo, Lentiviral vektormedieret genmodificeret autolog celleterapi AVR-RD-01 i undersøgelse AVRO-RD-01-201

Dette er et multinationalt, langsigtet opfølgningsstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og holdbarhed af AVR-RD-01-behandling hos deltagere, der modtog en enkelt dosis af lentiviral genterapi i studie AVRO-RD-01-201 ( behandlingsundersøgelse). Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse. Deltagerne vil fortsætte periodiske sikkerheds- og effektivitetsvurderinger i denne langsigtede opfølgningsundersøgelse op til 15 år fra AVR-RD-01 genterapiinfusion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der er tilmeldt AVRO-RD-01-201-undersøgelsen, vil blive tilbudt deltagelse i AVRO-RD-01-LTF01-undersøgelsen. Baseline-besøget for AVRO-RD-01-LTF01-undersøgelsen vil falde sammen med deltagerens sidste besøg i AVRO-RD-01-201-undersøgelsen. Deltagere, der er bekræftet kvalificerede til AVRO-RD-01-LTF01-undersøgelsen, vil blive bedt om at vende tilbage til studiebesøg med ca. 6-måneders intervaller i de første 4 år og årligt derefter i 10 år (i alt 15 år fra AVR-RD- 01 infusion), i løbet af hvilket tidsrum fortsat sikkerhed, engraftment og effektivitet af behandlingen vil blive vurderet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner, der modtog AVR-RD-01 i det foregående behandlingsstudie, opfylder alle berettigelseskriterier og accepterer at overholde studiebesøgsplanen og -procedurerne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal have været tilmeldt og modtaget AVR-RD-01 i AVRO-RD-01-201 undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har enhver medicinsk, psykologisk eller anden tilstand, der efter efterforskerens mening:

    • Kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen (herunder samtykke til procedurer); og/eller
    • Udgør enhver yderligere risiko for emnet; og/eller
    • Kan forvirre resultaterne af eventuelle undersøgelseskrævede vurderinger.
  2. Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt et AVROBIO-sponsoreret AVR-RD-01 behandlingsstudie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Deltagere med Fabrys sygdom
Dette er et langsigtet opfølgningsstudie af deltagere, som tidligere har modtaget AVR-RD-01 (enkeltdosisadministration) i behandlingsstudiet AVRO-RD-01-201. Intet forsøgsprodukt vil blive administreret i denne undersøgelse.
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og andre vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer af genterapiintervention.
Andre navne:
  • Genterapiintervention

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ved kliniske laboratorietests
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Tilstedeværelse af replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Forekomst af klinisk signifikante AE'er og SAE'er
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Antal deltagere med klinisk relevante abnormiteter, vurderet ud fra vitale tegn
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Tilstedeværelse af anti-alfa-galactosidase A (AGA) antistoffer
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Evaluer for tilstedeværelsen af ​​afvigende klonekspansion som vurderet ved integrationsstedanalyse (ISA)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i AGA-enzymaktivitetsniveau og perifere blodleukocytter (PBL'er)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Gennemsnitligt vektorkopinummer (VCN) i perifere blodleukocytter som vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og/eller digital polymerasekædereaktion med små dråber (ddPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i Globotriaosylceramid (Gb3) biomarkører for Fabrys sygdom i plasma og urin
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Gennemsnitligt vektorkopinummer (VCN) i knoglemarv/stamceller vurderet ved kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og/eller digital polymerasekædereaktion med små dråber (ddPCR)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) som vurderet ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i mavesmerter og afføringskonsistens som vurderet af Dagbogen for Irritable Bowel Syndrome Symptoms-Diarrhea (DIBSS-D)
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF) spørgeskemaresultater
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Ændring fra baseline i fysisk og mental funktion som vurderet af Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) og Mental Component Summary (MCS) scores
Tidsramme: Baseline til år 15 efter infusion af genterapi
Baseline til år 15 efter infusion af genterapi

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AVROBIO

Efterforskere

  • Studieleder: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2021

Først opslået (Faktiske)

10. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVRO-RD-01-LTF01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner