Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie av försökspersoner med Fabrys sjukdom som fick lentiviral genterapi i studie AVRO-RD-01-201

29 augusti 2023 uppdaterad av: AVROBIO

En långtidsuppföljningsstudie av försökspersoner med Fabrys sjukdom som tidigare fått Ex-Vivo, Lentiviral vektormedierad genmodifierad autolog cellterapi AVR-RD-01 i studie AVRO-RD-01-201

Detta är en multinationell, långsiktig uppföljningsstudie för att bedöma den långsiktiga säkerheten och hållbarheten hos AVR-RD-01-behandling hos deltagare som fick en enkeldosadministrering av lentiviral genterapi i studie AVRO-RD-01-201 ( behandlingsstudie). Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie. Deltagarna kommer att fortsätta periodiska säkerhets- och effektbedömningar i denna långtidsuppföljningsstudie upp till 15 år från AVR-RD-01 genterapiinfusion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som är inskrivna i AVRO-RD-01-201-studien kommer att erbjudas deltagande i AVRO-RD-01-LTF01-studien. Baslinjebesöket för AVRO-RD-01-LTF01-studien kommer att sammanfalla med deltagarens senaste besök i AVRO-RD-01-201-studien. Deltagare som bekräftats kvalificerade för AVRO-RD-01-LTF01-studien kommer att uppmanas att återvända för studiebesök med cirka 6-månaders intervall under de första 4 åren och årligen därefter i 10 år (i totalt 15 år från AVR-RD- 01 infusion) under vilken tid fortsatt säkerhet, engraftment och effektivitet av behandlingen kommer att bedömas.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

5

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Försökspersoner som fick AVR-RD-01 i den föregående behandlingsstudien uppfyller alla behörighetskriterier och samtycker till att följa studiebesökets schema och procedurer.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen måste ha varit inskriven och fått AVR-RD-01 i AVRO-RD-01-201-studien.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen har något medicinskt, psykologiskt eller annat tillstånd som, enligt utredarens åsikt:

    • Kan störa försökspersonens deltagande i studien (inklusive samtycke till procedurer); och/eller
    • Medför ytterligare risker för ämnet; och/eller
    • Kan förvirra resultaten av eventuella studier som krävs.
  2. Försökspersonen är för närvarande inskriven i en AVROBIO-sponsrad AVR-RD-01 behandlingsstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Deltagare med Fabrys sjukdom
Detta är en långtidsuppföljningsstudie av deltagare som tidigare fått AVR-RD-01 (engångsdosadministration) i behandlingsstudien AVRO-RD-01-201. Ingen prövningsprodukt kommer att administreras i denna studie.
Övrig: Säkerhets- och effektivitetsbedömningar
Säkerhetsutvärderingar, sjukdomsspecifika bedömningar och andra bedömningar för att övervaka för långsiktiga komplikationer av genterapiintervention.
Andra namn:
  • Genterapiintervention

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, enligt bedömning av kliniska laboratorietester
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Närvaro av replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förekomst av kliniskt signifikanta biverkningar och SAE
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Antal deltagare med kliniskt relevanta avvikelser, bedömt utifrån vitala tecken
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Närvaro av anti-alfa-galaktosidas A (AGA) antikroppar
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Utvärdera förekomsten av avvikande klonexpansion enligt bedömning med integrationsplatsanalys (ISA)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i AGA-enzymaktivitetsnivå och perifera blodleukocyter (PBL)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Genomsnittligt vektorkopiatal (VCN) i perifera blodleukocyter, bedömt med kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) och/eller digitala droppar polymeraskedjereaktion (ddPCR)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen i Globotriaosylceramid (Gb3) biomarkörer för Fabrys sjukdom i plasma och urin
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Genomsnittligt vektorkopiatal (VCN) i benmärgs-/faderceller, bedömt med kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) och/eller digital polymeraskedjereaktion med droppar (ddPCR)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Ändring från baslinjen i eGFR
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen i vänster ventrikulärt massindex (LVMI) som bedömts med hjärtmagnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen i buksmärtor och avföringskonsistens enligt bedömning av dagboken för Irritable Bowel Syndrome Symptoms-Diarrhea (DIBSS-D)
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen i korta smärtinventering-kort form (BPI-SF) frågeformulärpoäng
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Förändring från baslinjen i fysisk och mental funktion enligt bedömningen av Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) och Mental Component Summary (MCS) poäng
Tidsram: Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi
Baslinje till år 15 efter infusion av genterapi

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AVROBIO

Utredare

  • Studierektor: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 maj 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

16 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

16 augusti 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

10 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2023

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AVRO-RD-01-LTF01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på Säkerhets- och effektivitetsbedömningar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera