Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie van proefpersonen met de ziekte van Fabry die lentivirale gentherapie kregen in studie AVRO-RD-01-201

29 augustus 2023 bijgewerkt door: AVROBIO

Een langdurige follow-upstudie van proefpersonen met de ziekte van Fabry die eerder ex-vivo, lentivirale vector-gemedieerde gen-gemodificeerde autologe celtherapie AVR-RD-01 ontvingen in studie AVRO-RD-01-201

Dit is een multinationaal vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en duurzaamheid van de behandeling met AVR-RD-01 op lange termijn te beoordelen bij deelnemers die in studie AVRO-RD-01-201 een eenmalige dosis lentivirale gentherapie kregen ( behandelstudie). In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend. De deelnemers zullen de periodieke veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen voortzetten in deze langetermijnvervolgstudie tot 15 jaar vanaf de infusie van AVR-RD-01-gentherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die deelnemen aan het AVRO-RD-01-201-onderzoek zullen deelname aan het AVRO-RD-01-LTF01-onderzoek aangeboden krijgen. Het baselinebezoek voor het AVRO-RD-01-LTF01-onderzoek zal samenvallen met het laatste bezoek van de deelnemer aan het AVRO-RD-01-201-onderzoek. Deelnemers waarvan is bevestigd dat ze in aanmerking komen voor het AVRO-RD-01-LTF01-onderzoek, zullen worden gevraagd om terug te komen voor studiebezoeken met tussenpozen van ongeveer 6 maanden gedurende de eerste 4 jaar en daarna jaarlijks gedurende 10 jaar (voor een totaal van 15 jaar vanaf AVR-RD- 01-infusie) gedurende welke tijd de voortdurende veiligheid, implantatie en werkzaamheid van de behandeling zullen worden beoordeeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

5

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Perth, Australië
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australië
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen die AVR-RD-01 hebben gekregen in de voorgaande behandelingsstudie, voldoen aan alle geschiktheidscriteria en stemmen ermee in zich te houden aan het schema en de procedures voor het studiebezoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Proefpersoon moet zijn ingeschreven en AVR-RD-01 hebben gekregen in het AVRO-RD-01-201-onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. De proefpersoon heeft een medische, psychologische of andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker:

    • Kan de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek verstoren (inclusief toestemming voor procedures); en/of
    • Vormt een extra risico voor het onderwerp; en/of
    • Kan de resultaten van alle studie-vereiste beoordelingen verwarren.
  2. Proefpersoon is momenteel ingeschreven in een door AVROBIO gesponsord behandelingsonderzoek naar AVR-RD-01.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deelnemers met de ziekte van Fabry
Dit is een vervolgonderzoek op lange termijn van deelnemers die eerder AVR-RD-01 (toediening van een enkele dosis) kregen in het behandelingsonderzoek AVRO-RD-01-201. In deze studie zal geen onderzoeksproduct worden toegediend.
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en andere beoordelingen om te controleren op langetermijncomplicaties van gentherapie-interventie.
Andere namen:
  • Interventie met gentherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, zoals beoordeeld door klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aanwezigheid van replicatie competent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Incidentie van klinisch significante AE's en SAE's
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aantal deelnemers met klinisch relevante afwijkingen, beoordeeld aan de hand van vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Aanwezigheid van anti-Alpha-galactosidase A (AGA) antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Evalueer op de aanwezigheid van afwijkende klonale expansie zoals beoordeeld door integratieplaatsanalyse (ISA)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in AGA-enzymactiviteitsniveau en perifere bloedleukocyten (PBL's)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Average Vector Copy Number (VCN) in perifere bloedleukocyten zoals bepaald door kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en/of druppel digitale polymerasekettingreactie (ddPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in Globotriaosylceramide (Gb3) biomarkers voor de ziekte van Fabry in plasma en urine
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Average Vector Copy Number (VCN) in beenmerg/voorlopercellen zoals bepaald door kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en/of druppel digitale polymerasekettingreactie (ddPCR)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in eGFR
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de linkerventrikelmassa-index (LVMI) zoals beoordeeld met cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in buikpijn en consistentie van ontlasting zoals beoordeeld door het Dagboek voor Irritable Bowel Syndrome Symptomen-Diarree (DIBSS-D)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in vragenlijstscores voor Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Verandering ten opzichte van baseline in fysiek en mentaal functioneren zoals beoordeeld door de Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS) scores
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie
Basislijn tot jaar 15 na gentherapie-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AVROBIO

Onderzoekers

  • Studie directeur: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVRO-RD-01-LTF01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren