Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy otrzymali terapię genową lentiwirusem w badaniu AVRO-RD-01-201

29 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: AVROBIO

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy wcześniej otrzymywali ex-vivo, autologiczną terapię komórkową zmodyfikowaną wektorowo za pośrednictwem lentiwirusa AVR-RD-01 w badaniu AVRO-RD-01-201

Jest to międzynarodowe, długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości leczenia AVR-RD-01 u uczestników, którzy otrzymali pojedynczą dawkę lentiwirusowej terapii genowej w badaniu AVRO-RD-01-201 ( badanie leczenia). W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt. Uczestnicy będą kontynuować okresowe oceny bezpieczeństwa i skuteczności w tym długoterminowym badaniu kontrolnym do 15 lat od infuzji terapii genowej AVR-RD-01.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnikom włączonym do badania AVRO-RD-01-201 zostanie zaproponowany udział w badaniu AVRO-RD-01-LTF01. Wizyta wyjściowa w badaniu AVRO-RD-01-LTF01 zbiegnie się z ostatnią wizytą uczestnika w badaniu AVRO-RD-01-201. Uczestnicy, których potwierdzono, że kwalifikują się do badania AVRO-RD-01-LTF01, będą proszeni o powrót na wizyty studyjne co około 6 miesięcy przez pierwsze 4 lata, a następnie co roku przez 10 lat (łącznie przez 15 lat od AVR-RD- 01 infuzja), podczas którego oceniane będzie dalsze bezpieczeństwo, wszczepienie i skuteczność leczenia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
    • Parkville VIC
      • Melbourne, Parkville VIC, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazylia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90420-020
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci, którzy otrzymali AVR-RD-01 w poprzednim badaniu dotyczącym leczenia, spełniają wszystkie kryteria kwalifikacji i zgadzają się przestrzegać harmonogramu i procedur wizyt studyjnych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik musi być zarejestrowany i otrzymać AVR-RD-01 w badaniu AVRO-RD-01-201.

Kryteria wyłączenia:

  1. Tester cierpi na jakąkolwiek chorobę, stan psychiczny lub inny, który w opinii Badacza:

    • Mogą zakłócać udział uczestnika w badaniu (w tym zgodę na procedury); i/lub
    • Stwarza dodatkowe ryzyko dla podmiotu; i/lub
    • Może zakłócić wyniki wszelkich ocen wymaganych do badań.
  2. Pacjent jest obecnie włączony do sponsorowanego przez AVROBIO badania dotyczącego leczenia AVR-RD-01.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy z chorobą Fabry'ego
Jest to długoterminowa obserwacja uczestników, którzy otrzymali wcześniej AVR-RD-01 (podanie pojedynczej dawki) w badaniu dotyczącym leczenia AVRO-RD-01-201. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt.
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Oceny bezpieczeństwa, oceny specyficzne dla choroby i inne oceny w celu monitorowania długoterminowych powikłań interwencji terapii genowej.
Inne nazwy:
  • Interwencja terapii genowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, jak oceniono na podstawie klinicznych testów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Obecność lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Częstość występowania klinicznie istotnych AE i SAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami, oceniana na podstawie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Obecność przeciwciał przeciwko alfa-galaktozydazie A (AGA).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Oceń obecność nieprawidłowej ekspansji klonalnej, jak oceniono za pomocą analizy miejsca integracji (ISA)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej poziomu aktywności enzymów AGA i leukocytów krwi obwodowej (PBL)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Średnia liczba kopii wektora (VCN) w leukocytach krwi obwodowej, oceniana metodą ilościowej łańcuchowej reakcji polimerazy (qPCR) i/lub cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana od wartości początkowej biomarkerów globotriaozyloceramidu (Gb3) dla choroby Fabry'ego w osoczu i moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Średnia liczba kopii wektora (VCN) w szpiku kostnym / komórkach progenitorowych, oceniana metodą ilościowej łańcuchowej reakcji polimerazy (qPCR) i/lub cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelkowej (ddPCR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana eGFR w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika masy lewej komory (LVMI) oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie bólu brzucha i konsystencji stolca oceniana na podstawie dzienniczka objawów zespołu jelita drażliwego – biegunki (DIBSS-D)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach kwestionariusza Brief Pain Inventory-Short Form (BPI-SF).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w funkcjonowaniu fizycznym i psychicznym oceniana na podstawie wyników kwestionariusza Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) i Mental Component Summary (MCS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej
Linia bazowa do 15 roku po infuzji terapii genowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AVROBIO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Inderpal Panesar, MRPharmS, AVROBIO, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AVRO-RD-01-LTF01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj