AVRO-RD-01-201研究でレンチウイルス遺伝子治療を受けたファブリー病患者の長期追跡研究
2023年8月29日 更新者：AVROBIO
研究 AVRO-RD-01-201 で以前にエクスビボでレンチウイルスベクター媒介遺伝子改変自己細胞療法 AVR-RD-01 を受けたファブリー病患者の長期フォローアップ研究
これは、研究 AVRO-RD-01-201 (治療研究）。
この研究では、治験薬は投与されません。
参加者は、AVR-RD-01 遺伝子治療注入から最大 15 年間、この長期追跡調査で定期的な安全性と有効性の評価を継続します。
調査の概要
詳細な説明
AVRO-RD-01-201 試験に登録された参加者には、AVRO-RD-01-LTF01 試験への参加が提案されます。
AVRO-RD-01-LTF01研究のベースライン訪問は、参加者のAVRO-RD-01-201研究の最後の訪問と一致します。
AVRO-RD-01-LTF01研究への適格性が確認された参加者は、最初の4年間は約6か月間隔で、その後10年間は毎年（AVR-RD-から合計15年間）研究訪問に戻るよう求められます。 01 注入) の間、継続的な安全性、生着、および治療の有効性が評価されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
5
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-前の治療研究でAVR-RD-01を受けた被験者は、すべての適格基準を満たし、研究訪問のスケジュールと手順に従うことに同意します。
説明
包含基準:
1.被験者は、AVRO-RD-01-201研究に登録され、AVR-RD-01を受け取っている必要があります。
除外基準:
被験者は、治験責任医師の意見では、医学的、心理的、またはその他の状態を持っています。
- 被験者の研究への参加を妨げる可能性があります（手順への同意を含む）。および/または
- 被験者に追加のリスクをもたらします。および/または
- 研究に必要な評価の結果を混乱させる可能性があります。
- -被験者は現在、AVROBIOが後援するAVR-RD-01治療研究に登録されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ファブリー病の参加者
これは、AVRO-RD-01-201治療研究で以前にAVR-RD-01（単回投与）を受けた参加者の長期追跡研究です。
この研究では、治験薬は投与されません。
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安全性評価、疾患固有の評価、および遺伝子治療介入の長期的な合併症を監視するためのその他の評価。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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臨床検査で評価された、臨床的に関連する異常のある参加者の数
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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複製可能なレンチウイルス (RCL) の存在
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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臨床的に重要な AE および SAE の発生率
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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バイタルサインによって評価された、臨床的に関連する異常のある参加者の数
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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抗アルファガラクトシダーゼA（AGA）抗体の存在
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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統合部位分析 (ISA) によって評価されるように、異常なクローン増殖の存在を評価します。
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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AGA酵素活性レベルと末梢血白血球（PBL）のベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) および/または液滴デジタル ポリメラーゼ連鎖反応 (ddPCR) によって評価される末梢血白血球の平均ベクター コピー数 (VCN)
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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血漿および尿中のファブリー病のグロボトリアオシルセラミド (Gb3) バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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骨髄/前駆細胞の平均ベクター コピー数 (VCN) は、定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) および/または液滴デジタル ポリメラーゼ連鎖反応 (ddPCR) によって評価されます。
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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EGFR のベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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心臓磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価される左心室質量指数 (LVMI) のベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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過敏性腸症候群の症状 - 下痢の日記（DIBSS-D）によって評価された、腹痛および便の硬さのベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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Brief Pain Inventory-Short Form（BPI-SF）アンケートスコアのベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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Short Form 36 (SF-36) Physical Component Summary (PCS) および Mental Component Summary (MCS) スコアによって評価される、身体的および精神的機能のベースラインからの変化
時間枠：遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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遺伝子治療注入後15年目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Inderpal Panesar, MRPharmS、AVROBIO, Inc
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月8日
一次修了 (実際)
2023年8月16日
研究の完了 (実際)
2023年8月16日
試験登録日
最初に提出
2021年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年8月4日
最初の投稿 (実際)
2021年8月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月29日
最終確認日
2022年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AVRO-RD-01-LTF01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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