근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 Tideglusib (TIDALS)
2025년 1월 24일 업데이트: University of Zurich
근위축성 측삭 경화증(TIDALS) 치료를 위한 Tideglusib: 무작위 위약 대조 II상 시험
근위축성 측삭 경화증(ALS)은 주로 사지, 호흡 및 구근의 진행성 약화 및 소모를 특징으로 하는 중증 신경변성 상태입니다. 호흡 부전은 평균 3~5년의 질병 지속 기간 후에 치명적인 결과를 초래합니다. 이 질병은 TDP-43이라는 단백질의 병리학적 축적을 특징으로 하며, 이는 사후 ALS 뇌의 큰 피질 및 피질 하부 영역에서 발견될 수 있습니다.
이 상태에 대한 원인 치료는 현재까지 알려져 있지 않으며 진행을 중단하거나 늦추기 위해 새로운 전략을 개발해야 하는 충족되지 않은 큰 요구가 있습니다.
이 연구의 목적은 ALS 환자를 대상으로 다른 신경근 질환에 대해 이미 임상 시험 중인 치료제인 Tideglusib의 안전성과 내약성을 테스트하는 것입니다. 이 약물은 그의 작용 방식으로 인해 이 집단에서 상당한 치료 이점을 가질 수 있다고 가정합니다. ALS 마우스 모델에서 Tideglusib은 세포 내 축적된 TDP-43 단백질의 양을 상당히 감소시킵니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
98
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Annemarie Hübers
- 전화번호: 0795531171
- 이메일: annemarie.hubers@hcuge.ch
연구 장소
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Bern, 스위스
- University Hospital Bern
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연락하다:
- Olivier Scheidegger
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Genève, 스위스, 1205
- University Hospital Geneva
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연락하다:
- Annemarie Hübers
- 전화번호: 0795531171
- 이메일: annemarie.hubers@hcuge.ch
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Lausanne, 스위스
- University Hospital Lausanne
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연락하다:
- David Benninger
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Saint-Gall, 스위스
- Kantonsspital St. Gallen
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연락하다:
- Markus Weber
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Zürich, 스위스
- University Hospital Zurich
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연락하다:
- Hans Jung
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 개정된 버전의 El Escorial 기준에 따라 가능하거나 가능하거나(임상 또는 실험실 지원) 확실한 ALS
- 질병 기간 < 18개월
- 정상의 60% 이상인 폐활량(느린 폐활량으로 정의, 세 가지 측정 중 최고)
- 18세 이상
- 최소 4주 동안 안정적인 용량의 riluzole을 복용하거나 riluzole을 복용하지 않는 경우
- 최소 4주 동안 안정적인 용량의 edaravone을 사용하거나 edaravone을 복용하지 않음
- 제공된 모든 정보를 철저히 이해하고 GCP에 따라 완전한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 지난 12주 이내에 다른 임상 연구에 이전 참여
- 입증된 SOD1- 또는 FUS - 돌연변이
- 이전 3개월 동안 기관절개술 또는 모든 유형의 인공호흡
- 임신 또는 수유 중인 여성
- ALS의 진단을 혼란스럽게 하거나 모호하게 할 수 있는 운동 신경 기능 장애와 관련이 있는 것으로 알려진 모든 의학적 상태
- 생명을 위협하는 질병이나 기능 평가를 방해할 가능성이 있는 손상의 존재
- 증상 평가를 불가능하게 하는 주요 정신과적 장애 또는 임상적으로 명백한 치매의 증거
- 대주
- 심혈관 장애/부정맥
- 정상 상한치(ULN)의 2.5배인 크레아티닌 수치로 정의되는 손상된 신장 기능
- 3 x ULN의 아스파르트산 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT)로 정의되는 손상된 간 기능
- 연구자가 평가한 시험 요건에 협조하지 않거나 준수하지 않거나 긴급 상황에서 연락이 되지 않는 책임이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 타이드글루십
환자는 OS당 1일 1회 Tideglusib 1000mg을 투여받습니다.
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OS당 1000mg/일
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위약 비교기: 위약
환자는 os당 1일 1회 Tideglusib 100 mg 위약 매칭을 받습니다.
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OS당 1000mg/일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Alanine Aminotransferase의 증가
기간: 14주
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Alanine Aminotransferase < 정상 상한치의 3x 증가
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14주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가장 흔한 부작용
기간: 14주
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환자의 18% 미만에서 설사 발생
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14주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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탐색적 결과: 임상적 효능
기간: 14주
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두 연구 부문 간의 수정된 ALS 기능 등급 척도의 점수 감소 차이
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14주
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탐색적 결과: 생명력
기간: 14주
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느린 폐활량(%)
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14주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
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