Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tideglusib för behandling av amyotrofisk lateralskleros (TIDALS)

1 juni 2023 uppdaterad av: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Tideglusib för behandling av amyotrofisk lateral skleros (TIDALS): en randomiserad placebokontrollerad fas II-studie

Amyotrofisk lateral skleros (ALS) är ett allvarligt neurodegenerativt tillstånd, huvudsakligen kännetecknat av progressiv svaghet och utmattning av armar och ben, andnings- och bulbarmusklerna. Andningsinsufficiens leder till dödlig utgång efter en genomsnittlig sjukdomslängd på endast tre till fem år. Sjukdomen kännetecknas av patologiska ansamlingar av ett protein som kallas TDP-43, som kan hittas i stora kortikala och subkortikala områden av ALS-hjärnor efter döden.

Ingen orsaksbehandling för detta tillstånd är hittills känd, och det finns ett stort otillfredsställt behov av att utveckla nya strategier för att stoppa eller bromsa utvecklingen.

Syftet med denna studie är att testa säkerheten och tolerabiliteten av Tideglusib, en behandling som redan är i kliniska prövningar för andra neuromuskulära tillstånd, hos patienter med ALS. Det antas att detta läkemedel kan ha en betydande terapeutisk fördel i denna population på grund av hans verkningssätt: I ALS-musmodellen minskar Tideglusib signifikant mängden ackumulerade TDP-43-proteiner i cellerna.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

98

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern
        • Kontakt:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Schweiz, 1205
      • Lausanne, Schweiz
        • University Hospital Lausanne
        • Kontakt:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Schweiz
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Kontakt:
          • Markus Weber
      • Zürich, Schweiz
        • University Hospital Zurich
        • Kontakt:
          • Hans Jung

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Möjlig, trolig (kliniskt eller laboratoriestödd) eller definitiv ALS enligt den reviderade versionen av El Escorial-kriterierna
  • Sjukdomens varaktighet < 18 månader
  • Vitalkapacitet på mer än 60 % av normal (definierad som långsam vitalkapacitet, bäst av tre mätningar)
  • Ålder över 18 år
  • På en stabil dos av riluzol i minst fyra veckor eller inte ta riluzol
  • På en stabil dos av edaravon i minst fyra veckor eller inte ta edaravon
  • Kan noggrant förstå all information som ges och ge fullt informerat samtycke enligt GCP

Exklusions kriterier:

  • Tidigare deltagande i en annan klinisk studie under de föregående 12 veckorna
  • Beprövad SOD1- eller FUS-mutation
  • Trakeostomi eller assisterad ventilation av något slag under de föregående tre månaderna
  • Graviditet eller ammande kvinnor
  • Varje medicinskt tillstånd som är känt för att ha ett samband med motorneurondysfunktion som kan förvirra eller fördunkla diagnosen ALS
  • Förekomst av någon samtidig livshotande sjukdom eller funktionsnedsättning som sannolikt kan störa funktionsbedömningen
  • Bevis på en allvarlig psykiatrisk störning eller kliniskt uppenbar demens som utesluter utvärdering av symtom
  • Alkoholism
  • Kardiovaskulär störning/arytmi
  • Nedsatt njurfunktion, definierad som kreatininnivåer på 2,5 x övre normalgränsen (ULN)
  • Nedsatt leverfunktion, definierad som aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) på 3 x ULN
  • Kan inte vara samarbetsvillig eller följa rättegångskrav som bedömts av utredaren, eller inte kunna nås i nödfall

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tideglusib
Patienterna får 1000 mg Tideglusib en gång dagligen per os
Läkemedel: Tideglusib
1000 mg/dag per os
Placebo-jämförare: Placebo
Patienterna får placebomatchande Tideglusib 100 mg en gång dagligen per os
Läkemedel: Tideglusib
1000 mg/dag per os

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ökning av alaninaminotransferas
Tidsram: 14 veckor
Ökning av alaninaminotransferas < 3x av övre normalgräns
14 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den vanligaste biverkningen
Tidsram: 14 veckor
Förekomst av diarré hos mindre än 18 % av patienterna
14 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersökande resultat: klinisk effekt
Tidsram: 14 veckor
Skillnad i nedgång i poäng på Revised ALS Functional Rating Scale mellan de två studiearmarna
14 veckor
Undersökande resultat: vital kapacitet
Tidsram: 14 veckor
långsam vitalkapacitet i %
14 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Samarbetspartners

University of Zurich
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Utredare

  • Huvudutredare: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

3 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TIDALS_01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Tideglusib

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera