Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tideglusib voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (TIDALS)

24 januari 2025 bijgewerkt door: University of Zurich

Tideglusib voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (TIDALS): een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase II-studie

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een ernstige neurodegeneratieve aandoening, die voornamelijk wordt gekenmerkt door progressieve zwakte en verspilling van de ledematen, de ademhalings- en bulbaire spieren. Ademhalingsinsufficiëntie leidt tot een fatale afloop na een gemiddelde ziekteduur van slechts drie tot vijf jaar. De ziekte wordt gekenmerkt door pathologische opeenhopingen van een eiwit genaamd TDP-43, dat kan worden gevonden in grote corticale en subcorticale gebieden van post-mortem ALS-hersenen.

Er is tot op heden geen oorzakelijke behandeling voor deze aandoening bekend en er is een grote onvervulde behoefte om nieuwe strategieën te ontwikkelen om de progressie ervan te stoppen of te vertragen.

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid te testen van Tideglusib, een behandeling die al in klinische studies zit voor andere neuromusculaire aandoeningen, bij patiënten met ALS. Aangenomen wordt dat dit medicijn een aanzienlijk therapeutisch voordeel kan hebben in deze populatie vanwege zijn werkingsmechanisme: in het ALS-muismodel vermindert Tideglusib aanzienlijk de hoeveelheid opgehoopte TDP-43-eiwitten in de cellen.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

98

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland
        • University Hospital Bern
        • Contact:
          • Olivier Scheidegger
      • Genève, Zwitserland, 1205
      • Lausanne, Zwitserland
        • University Hospital Lausanne
        • Contact:
          • David Benninger
      • Saint-Gall, Zwitserland
        • Kantonsspital St. Gallen
        • Contact:
          • Markus Weber
      • Zürich, Zwitserland
        • University Hospital Zurich
        • Contact:
          • Hans Jung

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mogelijke, waarschijnlijke (klinisch of laboratoriumondersteund) of definitieve ALS volgens de herziene versie van de El Escorial-criteria
  • Ziekteduur < 18 maanden
  • Vitale capaciteit van meer dan 60% van normaal (gedefinieerd als langzame vitale capaciteit, beste van drie metingen)
  • Leeftijd ouder dan 18 jaar
  • Op een stabiele dosis riluzol gedurende ten minste vier weken of geen riluzol gebruiken
  • Op een stabiele dosis edaravone gedurende ten minste vier weken of geen edaravone gebruiken
  • In staat om alle gegeven informatie grondig te begrijpen en volledige geïnformeerde toestemming te geven volgens GCP

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere deelname aan een ander klinisch onderzoek in de afgelopen 12 weken
  • Bewezen SOD1- of FUS-mutatie
  • Tracheostomie of geassisteerde beademing van welke aard dan ook gedurende de voorgaande drie maanden
  • Zwangerschap of borstvoeding vrouwen
  • Elke medische aandoening waarvan bekend is dat deze verband houdt met disfunctie van motorneuronen die de diagnose ALS kan verwarren of verdoezelen
  • Aanwezigheid van een gelijktijdige levensbedreigende ziekte of stoornis die waarschijnlijk de functionele beoordeling verstoort
  • Bewijs van een ernstige psychiatrische stoornis of klinisch duidelijke dementie die evaluatie van symptomen onmogelijk maakt
  • Alcoholisme
  • Cardiovasculaire aandoening/aritmie
  • Verminderde nierfunctie, gedefinieerd als creatininewaarden van 2,5 x bovengrens van normaal (ULN)
  • Verminderde leverfunctie, gedefinieerd als aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALT) van 3 x ULN
  • Waarschijnlijk niet meewerkend of niet voldoen aan onderzoeksvereisten zoals beoordeeld door de onderzoeker, of niet bereikbaar in geval van nood

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tideglusib
Patiënten krijgen eenmaal daags 1000 mg Tideglusib per os
Geneesmiddel: Tideglusib
1000 mg/dag per dosis
Placebo-vergelijker: Placebo
Patiënten krijgen placebo-matching met Tideglusib 100 mg eenmaal daags per os
Geneesmiddel: Tideglusib
1000 mg/dag per dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Toename van alanine-aminotransferase
Tijdsspanne: 14 weken
Verhoging van alanine-aminotransferase < 3x de bovengrens van normaal
14 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meest voorkomende bijwerking
Tijdsspanne: 14 weken
Optreden van diarree bij minder dan 18% van de patiënten
14 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennende uitkomst: klinische werkzaamheid
Tijdsspanne: 14 weken
Verschil in afname in punten op de Revised ALS Functional Rating Scale tussen de twee onderzoeksarmen
14 weken
Verkennende uitkomst: vitale capaciteit
Tijdsspanne: 14 weken
langzame vitale capaciteit in %
14 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Zurich

Medewerkers

University Hospital, Geneva
University of Lausanne Hospitals
University of Bern
Cantonal Hospital of St. Gallen

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Annemarie Hübers, University Hospital, Geneva

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TIDALS_01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren